国家发文！干细胞与器官修复再成热点

近年来，利用干细胞技术来修复器官组织是科学发展的热点。

去年以来，科技部会同相关部门积极开展“十四五”国家重点研发计划任务布局研究工作，截至2021年1月28日，已形成国家重点研发计划“十四五”总体布局，并经国家科技计划管理部际联席会议全体会议审议通过。

近日，国家科技部发布了“十四五”国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项2021年度项目申报指南，围绕干细胞发育与器官再生关键科学问题，开展器官再生调控药物等前沿探索，为重要组织器官修复与替代及重大疾病诊疗提供创新理论和技术。

本次征求意见指南为“十四五”首批启动国家研发计划的6个重点专项，其中包括“干细胞研究与器官修复”的几个重点方向包括：干细胞命运调控、基于干细胞的发育和衰老研究、人和哺乳类器官组织原位再生、复杂器官制造与功能重塑、疾病的干细胞、类器官与人源化动物模型。

干细胞与器官修复已经成为科技发展的重要方向。

关于干细胞

美国生物学家乔治戴利曾说：“如果说20世纪是药物治疗的时代，那么21世纪就是细胞治疗的时代。”

据了解，人体的细胞有200多种，行使着不同的作用。不过，这两百种不同的细胞都有一个相同的来源，就是干细胞。

干细胞是一类多能细胞，可以分化为人体组织、器官，因此在临床应用领域有着更广阔的的前景。目前，干细胞的适应症非常广泛，包括癌症、神经系统疾病、心血管疾病、代谢系统疾病、消化系统疾病上都有所建树，当然目前应用最为广泛的要属组织损伤修复。

所以，干细胞，是细胞治疗时代的重点对象，具有巨大的临床使用价值。

为何间充质干细胞能

修复受损组织或器官？

近年来，间充质干细胞被广泛应用到了器官修复的临床研究当中。

间充质干细胞具有多向分化的潜能，免疫原性低、来源广泛，能定向迁移至受损组织部位，通过直接分化、分泌细胞因子、生长因子及外泌体等方式重建受损组织与器官。

干细胞修复器官的“实战”

聊完干细胞修复器官的机制，接下来就让我们了解下其在“实战”中的应用效果如何。

先来说说干细胞在心脏修复中的作用。一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验结果显示[1]，53 例近期心肌梗死患者接受6个月的间充质干细胞治疗后，实验组比对照组疗患者的左心室射血分数增加了7. 3%，心律失常事件发生率降低了4倍。

图片来自文献[1]

这主要是因为，间充质干细胞可以在病变局部释放细胞因子促进心肌梗死后的心脏修复，这种细胞因子可以抑制梗死疤痕扩张，刺激血管生成、以及为受损区域招募更多的细胞等。此外，间充质干细胞还具有刺激内源性愈合的潜力。

再以椎间盘退化为例。一篇案例报道显示[2]：两例腰椎间盘明显退化的患者接受了含有自体间充质干细胞的胶原海绵片移植，2年后，CT和MRI显示两名患者的退化椎间盘得到修复，椎间真空现象有所改善，在T2加权MRI上，与手术前相比，椎间盘的信号强度增高，表明水分含量增高。手术后症状也得到缓解，腰背痛，小腿麻木，疼痛等症状显著减轻。

图片来自文献[2]

再以神经修复为例。由我国学者开展的一项间充质干细胞移植治疗失神经肌萎缩的实验中[3]，与对照组小鼠相比，注射间充质干细胞后的失神经肌萎缩模型大鼠后肢运动功能提高，并可见间充质干细胞进入肌间隙，对肌纤维间隔进行修复，肌纤维排列较为规整，肌间隙与正常无差异。

图片来自文献[3]

在未来，干细胞还将实现人体多种“零件”的修复再生，人工角膜、人工心脏、人造血管、人造皮肤，甚至各种人类器官上都将有所突破。

虽然我国干细胞行业还处于起步发展阶段，但发展势头正热，这也让干细胞面临诸多监管、技术甚至安全问题，国家政策的鼓励和支持，将有效规范和推动干细胞迎来临床试验与上市申请快车道。

“干细胞研究与器官修复”重点专项的申报将为重要组织器官修复与替代及重大疾病诊疗提供了创新理论和技术支持，让干细胞治疗在临床合理性、科学性、先进性上听取各方意见和建议，有助于推动干细胞技术的发展，也是干细胞推进临床的重要一步。

相信有了政府的助推，不断创新的技术发展和越来越完善的规范制度，会让干细胞在我国大踏步发展。

[1] Hare JM, Traverse JH, Henry TD, Dib N, Strumpf RK, Schulman SP, Gerstenblith G, DeMaria AN, Denktas AE, Gammon RS, Hermiller JB Jr, Reisman MA, Schaer GL, Sherman W. A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation study of intravenous adult human mesenchymal stem cells (prochymal) after acute myocardial infarction. J Am Coll Cardiol. 2009 Dec 8;54(24):2277-86. doi: 10.1016/j.jacc.2009.06.055.

[2] Yoshikawa T, Ueda Y, Miyazaki K, Koizumi M, Takakura Y. Disc regeneration therapy using marrow mesenchymal cell transplantation: a report of two case studies. Spine (Phila Pa 1976). 2010 May 15;35(11):E475-80. doi: 10.1097/BRS.0b013e3181cd2cf4. PMID: 20421856.

[3] 杨颖,颜南,田伟,韩操,张笑妍,郑昕,刘士丹,张硕,王正东.骨髓间充质干细胞移植治疗失神经肌萎缩[J].中国组织工程研究,2020,24(25):4000-4005.