CAR-T细胞治疗药物临床应用技术规范即将发布｜细胞疗法进入规范化诊疗新时代-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

过去几十年中，随着免疫疗法的深入研究，临床癌症患者“多线治疗药物匮乏”的难题已得到显著改善。其中，以嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法为代表的肿瘤免疫疗法在治疗恶性血液系统肿瘤中取得了突破性的进展，备受人们的关注[1]。

伴随着我国多款CAR-T细胞产品的获批上市，为了进一步规范CAR-T细胞疗法的临床应用，中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤专家委员会，组织多学科专家共同撰写《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》，国家卫生健康委卫生发展研究中心、河北清华发展研究院作为技术支持单位对项目提供技术支持。该规范即将于2022年CSCO学术年会正式发布，“医学界”特邀CAR-T卫生技术评估与规范化诊疗发展项目组专家赵琨教授，详细阐述《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》背景、制定、内容和价值。

精准治疗

CAR-T治疗规范化应用推动我国细胞治疗产业发展

CAR-T细胞疗法是发展最为成熟的肿瘤细胞疗法之一[2,3]。2021年，我国两款CAR-T细胞产品获批上市，开启了CAR-T细胞治疗元年，也为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者及复发或难治性滤泡淋巴瘤，带来了新的生存希望。在此趋势下，CAR-T细胞治疗的临床应用规范的推行迫在眉睫。

谈到规范化应用的重要意义，赵琨教授从CAR-T细胞产品的发展，临床应用面临的挑战等方面进行了阐述。

▌CAR-T细胞研发如火如荼

20世纪90年代，随着转基因技术的出现，人们可以自由编码基因组（如改造T细胞受体或人工合成CAR），并对编码的基因进行转染，从而改变T淋巴细胞识别抗原的特异性。究其根本，CAR的本质就是一种基因工程技术制造的人工受体分子，而CAR-T细胞是一种基因工程化T细胞。

近年来，全球细胞治疗市场更是发展迅猛，势不可挡。中国在CAR-T领域发展并不算早，但速度非常快。中国在CAR-T细胞上的研发处于世界前沿水平。在2016年首次超过美国成为全球第一的专利公开国[4]。

▌细胞疗法规范化应用面临挑战

虽然中国在CAR-T领域的发展势头迅猛，但在落地应用上存在着一些问题。中国细胞治疗室大部分挂靠在临床部分，细胞治疗所用的试剂基本由细胞治疗室配制。开展细胞治疗的公司技术质量不一、操作不规范，部分公司受利益驱使，夸大疗效、误导患者，令一些患者错误地将其视为肿瘤治疗的万能手段。“魏则西事件”的发生让这种混乱的情况曝光在大众面前，事件说明了我国在细胞疗法的落地过程中缺乏法律法规、专家共识的指导与规范。“魏则西事件”促使国家层面更加注重免疫细胞治疗的规范化、专业化和标准化，保证整个行业的健康发展和有效监管。

免疫细胞疗法，如CAR-T治疗均属于“精准医疗”范畴的个性化的治疗方式，精准医疗是肿瘤治疗领域的大势所趋。赵琨教授强调，更好地监管与政策约束，将从产业角度加强引导与促进，正向地推动国内细胞治疗产业的发展，这也体现了《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》的重要性和必要性。

层层推进

多学科专家通力合作，全方位规范CAR-T细胞药物临床应用

CAR-T细胞疗法是目前可以有效治愈肿瘤的免疫疗法、是肿瘤治疗领域的颠覆性疗法。任何创新药物的本土化落地，都需要依托规范化的管理。为推动CAR-T技术临床规范化应用进程，加强各级医疗机构血液恶性肿瘤管理能力建设，提升专科临床医生诊疗水平，和促进整个肿瘤药物和创新药物的行业发展，给血液恶性肿瘤患者提供更加优质的医疗服务，《CAR-T卫生技术评估与规范化诊疗发展项目》自2021年11月启动以来，在CSCO淋巴瘤专家委员会，河北清华发展研究院，及各个合作单位和临床诊疗、医院管理、药学、护理、卫生技术评估与卫生政策专家组的通力合作下，持续进行着《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》的撰写、讨论、及修订工作。

赵琨教授介绍：“《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》通过临床技术专家组进行临床技术规范与能力建设；临床管理专家组进行临床技术管理与应用；卫生技术评估与政策专家组进行多维度价值证据生产与传播，最终历时9个月，经过项目组各领域专家的多轮函审和会审，最终完成《嵌合抗原受体T细胞治疗药物临床应用技术规范（2022年版）》的制定。这是目前最为全面的CAR-T治疗临床应用多学科专家规范。”

兼顾始终

规范涵盖CAR-T临床应用多学科团队的职责和分工

CAR-T细胞治疗是高度个性化的免疫疗法，流程长、环节多，需要生产、物流、医院管理、临床、药学、护理共同参与和配合。赵琨教授指出：“《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》由血液肿瘤治疗领域领军人物马军教授、朱军教授牵头，国内多个血液肿瘤治疗中心参与，临床诊疗、药学、护理多学科专家共同参与撰写，多维度制定与评估CAR-T细胞的质控标准。规范涵盖了从院外到院内、临床应用全流程的各个环节，不仅明确了院内临床、药学、护理各团队的分工合作、对院外生产、物流的职责也有具体指导和要求。

为更好地促进CAR-T细胞疗法的规范使用与良性发展，《嵌合抗原受体T细胞药物临床应用规范》的制定与推行至关重要，这与更好地临床应用、患者获益息息相关。“在未来，要想真正实现CAR-T细胞的规范化与标准化，需要闭环式系统的建立，减少人为因素的干扰，才能真正实现其产品的可重复性。”赵琨教授总结道。

规范实践将有助于提高产品可追溯性，保证产品质量，增强风险管控，减少CAR-T相关严重不良事件和心理负担，提高患者治疗依从性、保障最大的生存获益。增强我国在免疫治疗方面的核心技术竞争力，逐步实现CAR-T细胞治疗本土化与规范化。为恶性血液系统肿瘤患者带来福音。

专家简介

CAR-T细胞治疗药物临床应用技术规范即将发布｜细胞疗法进入规范化诊疗新时代

赵琨教授

清华大学万科公共卫生与健康学院

清华大学万科公共卫生与健康学院卓越访问教授
现任：国家卫健委罕见病诊治与保障专委会副主委

中国卫生经济学会卫生技术评估专委会副主委/秘书长

中华预防医学会尽快测量与评价专委会副主委

中国医药创新促进会医药政策专委会副主委

中国医疗保险研究会理事

中国罕见病联盟理事。

ISPOR亚太区主席（2018-2020）

亚洲卫生技术评估联盟主席（2021-2022）
主持开展国家卫健委分级诊疗体系建设第三方评估、国家临床医学重点专科建设项目评估、国家与区域医学中心评估、世界银行福建安徽省综合医改项目评估，国家中医局综合医疗评价体系建设项目，世界卫生组织中国乙肝丙肝治疗经济学评价、脑卒中治疗模式经济学评价、胸痛中心卫生经济学评价、非小细胞肺癌靶向治疗卫生技术评估、细胞免疫治疗技术评估、疫苗接种预防慢阻肺急性发作的经济评价、达芬奇手术机器人技术评估、质子重离子放射治疗设备技术评估、医用高值耗材医保准入管理研究，我国人群患者自报告全人群和心血管肿瘤人群的健康结果测量工具研发等。
负责推进国家药品临床综合评价工作，组织编制《国家药品临床综合评价管理指南》、《抗肿瘤药物临床综合评价指南》《心血管药物临床综合评价指南》《儿童药品临床综合评价指南》《罕见病药物临床综合评价指南》等。
作为第一作者及通讯作者在核心杂志发表文章80余篇。作为国家卫健委“十二五”规划教材《卫生技术评估》的主编。作为主编出版了《卫生技术评估与政策评价—理论与方法篇》《卫生技术评估与政策评价—实证篇》。

参考文献：

[1]CHRUŚCIEL E,URBAN-WÓJCIUK Z,ARCIMOWICZŁ,et al.Adoptive Cell Therapy—Harnessing Antigen-Specific T Cells to Target Solid Tumours[J].Cancers,2020,12(3):683.

[2]MITCHISON N A.Studies on the immunological response to foreign tumor transplants in the mouse.I.The role of lymph node cells in conferring immunity by adoptive transfer[J].J Exp Med,1955,102(2):157-77.

[3]SADELAIN M,BRENTJENS R,RIVIERE I.The promise and potential pitfalls of chimeric antigen receptors[J].Curr Opin Immunol,2009,21(2):215-23.

[4]LYU L,FENG Y,CHEN X,et al.The global chimeric antigen receptor T(CAR-T)cell therapy patent landscape[J].Nature Biotechnology,2020,38(12):1387-94.

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