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未来，我们将运用细胞治疗疾病

2022-03-10 13:22 • 行业动态 • 阅读 29993

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2015年，著名癌症医生、作家悉达多•穆克吉（Siddhartha Mukherjee）在TED演讲节目中作了《忘记药丸吧，细胞疗法即将到来》的精彩演讲。

那时，他提出了一个观点：未来将会出现变革性的治疗手段。个体化医疗需考虑个性化细胞疗法，然后是个性化的组织和器官疗法，最后是个性化的浸入式环境疗法。仅仅2年后，他提出的个体化细胞疗法成为现实。

2017年，美国FDA接连批准了三款细胞和基因疗法：由诺华（Novartis）带来的突破性 CAR-T 疗法 Kymriah 获批，用于白血病的治疗；Kite Pharma 开发的 CAR-T疗法 Yescarta 获批，治疗淋巴瘤；Spark Therapeutics 带来的基因疗法Luxturna获批，用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

2017年，人类正式迈进细胞疗法的新纪元，以细胞和基因疗法治疗疾病的研究也进入快车道。

纵观医疗药物的历史，我们对于疾病和药物治疗的概念，还停留在一个非常简单的模型上。这个模型可以用六个英语单词概括：Have Disease（生病）、Take Pill（吃药）、 Kill Something（杀死一些东西）。这个由抗生素革命带来简单的模型曾一度占据主导地位，直至细胞治疗的出现。

药物治疗模式

药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革，让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。例如，你感染了肺炎，你可以服用青霉素，杀死微生物，治好疾病。

你拿到的化学药物。无论是从自然提取的药物，还是从实验室人工合成的药物，服用之后它会遍布至你的全身，找到他的目标，然后锁定目标——一种微生物或者它的一部分——通过非常精巧和特别的手段，关闭目标的某一个功能。这便是药物治疗疾病的模型。

而过去100年间，科学家一直不停的尝试复制这个模型，想要用到非感染导致的疾病上，像是糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。

然而，有些管用，有些不行。

举个简单的例子，我们假设人体内所有可能的化学反应是100万种，在所有药物的医学化学反应中，仅有250个能够真正能够有效。也就是说，一个人体内只有0.025%的化学反应适用于现在药物治疗的机制。

当药物治疗不再如想象中那么有效，我们该怎么怎办？自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。

细胞治疗模式

事实上，我们发现自然界为我们提供了一个完全不一样的视角去看待疾病。跟“疾病，药物，靶点”模式不同。自然界是自下向上的，一层一层发展起来的，不是自上向下，而是自下而上。生命首先从一个细胞开始。这些细胞结合在一起，组成了器官。这些器官有机地聚合，构成了人类机体。最终构造了这个丰富地生态系统。

因此，治疗疾病或许不是机能问题，或许也不是化学问题，或许是干细胞问题。

以骨关节炎为例，从骨骼干细胞的角度出发，将关节炎当作是细胞疾病来看待，一切迎刃而解。有两个这样的假想：第一，假设真有这样的骨骼干细胞构造了整个脊椎骨架、骨头、软骨组织、以及骨架周边的支持物，就像是血液中的造血干细胞，就像是神经系统中的神经干细胞。假设二，可能是因为骨骼干细胞的退化或失能，导致了关节炎这种常见的疾病。问题根源可能在于，我们一直在找治疗药物，但是实际上我们应该寻找的是这种细胞。这种细胞就存在于骨架内部。

图上是原理图和真实的骨头。白色的是骨头，你看到的红色管狀的，黄色的细胞都是由一个单独的干细胞生长而来的——软骨、骨组织都来自同一个干细胞。

相比于现在的“杀死某些东西”，对于大量的慢性退行性疾病—— 肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎，或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”，也就是干细胞。

干细胞治疗之所以如此神奇了，主要在于它们的四个特点。

第一，干细胞存在于预期的位置。无论是骨头表面之下，还是软骨组织下面。在生物学上位置是很重要的，这些干细胞能够移动到合适的位置方便生成骨、软骨以及其他所需要的组织器官。
第二，干细胞可以分离出来。即使放在实验室的培养皿中，它们会拼命的构造软骨组织。
第三，干细胞是最神速的修补匠。它们就像是某种细胞胶水，填充到骨折的地方，修复好，然后收工。
第四，干细胞的数量会减少。随着年龄的增长，干细胞的数量以10倍、15倍的速度减少。