终于获批上市！首款国产CAR-T免疫细胞疗法获FDA批准上市！定价46.5万美元

今日，医药圈迎来了重磅消息：FDA 批准了传奇生物/强生的 BCMA CAR-T 西达基奥仑赛（cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M/JNJ-4528）在美国的上市申请（BLA），用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)。

这是中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。据悉，西达基奥仑赛的定价为46.5万美元。

截止目前，全球共7款CAR-T免疫细胞疗法上市，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）以及传奇生物的西达基奥仑赛。

其中靶向BCMA的包括Abecma和西达基奥仑赛，其他五款均为CD19 CAR-T细胞产品。

近年来，细胞科技在抗癌道路上取得了很大的进展，基于免疫细胞的CAR-T疗法被认为是人类攻克癌症的新里程碑。

2019年，在腾讯科学WE大会开幕前夕，权威癌症免疫学家、美国艺术与科学院院士、Carl June接受了媒体的采访。在采访中，他表示世界上10%的癌症是血液癌症，90%是固体瘤，像肺癌、胃癌等。他预测在5年之内，所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。

今年年初，《Nature》上发表了一项研究描述了两个病例，说明CAR-T细胞在当下可以立即攻击癌细胞，并且在体内停留数年，不断进化以控制疾病。这些结论源于2010年开展的试验性CAR-T免疫细胞治疗：医生们将2例白血病患者的一些血细胞转化为“癌症杀手”。在此后的十多年里，这两位患者的癌症一直没有复发的迹象。基于这些结果，研究人员得出结论，CAR-T细胞确实可以治愈白血病患者。这也滋生了当下“CAR-T免疫细胞治疗癌症疗效可持续十年之久”的观点。（2个月癌细胞“清零”，国内首例CAR-T治疗的患者出院，花120万值吗？）

此前，百时美施贵宝发布了CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi的二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者的新临床数据，其中值得关注的是，这一数据与与目前的标准护理方案——挽救性化疗，然后是大剂量化疗[HDCT]和造血干细胞移植[HSCT]）相比，结果显示Breyanzi具有显著疗效且安全性良好。（美国定价300万，日本定价200万，CAR-T细胞疗法为何定价高？）

CAR-T细胞疗法正在解决特定复发癌症中未被满足的需求，试验表明，一些患者表现出长期活性和高缓解率。然而，从目前上市的CAR-T免疫细胞疗法的定价来看，上百万元的价格成为了其普及的一道拦路虎，让许多有需求的患者望而却步。

随着CAR-T免疫细胞疗法上市后，美国和英国等已经相继将CAR-T细胞治疗纳入保险范畴。在我们国家，商业保险将CAR-T免疫细胞疗法纳入自己的产品保障范围之内。然而，目前的保险措施仍然在探索阶段。对于许多患者而言，高昂的价格仍然是一道阻碍这种疗法走向普罗大众的障碍。迄今为止，CAR – T治疗的主要挑战包括制造、监管、定价等。分析师预测，随着技术的进步，CAR-T生产周期越来越短，以及临床试验提供更强有力的证据证明这种疗法的有效性，CAR-T细胞治疗将更加合理化发展。

在所有制造业中，细胞制造是最难的一种，CAR-T制造面临的挑战依然是未来突破行业发展的关键之一。如何提升细胞生产工艺以达到产业化需求？如何确保细胞制造以及细胞治疗的成功率，这些已经成为了新焦点。

自动化技术为细胞治疗“提速”，通过完善自动化CAR-T制备来降低成本是一种有效的途径。近年来，能够实现自动化、大规模生产的新一代制造工艺已经新兴于市场，例如博雅控股集团旗下具有多项创新专利的CAR-TXpress™平台，用于快速、封闭式、自动化、大规模地生产CAR-T免疫细胞药物，相较传统的实验室人工生产方式，CAR-TXpress™能够将细胞药物生产成本降低50%-60%。

△临床级细胞存储

同时，科研人员认为，保障优质的细胞来源也是提高细胞疗法成功率的有效措施。例如，CAR-T细胞治疗需要大量的健康细胞，使用存储的癌前免疫细胞将极大地改善患者的预后。

小结：细胞治疗具有一次输注长期起效的特点，可以使得患者的生活治疗相比过去有较大的提升。以免疫细胞治疗为核心的医学，将成为继放化疗、手术治疗后的另一种癌症治疗途径，免疫细胞治疗的全新时代已经来临！