北科生物干细胞新药注册获国家药监局受理

日前，由北科生物自主研发的产品《注射用人脐带间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮》的新药临床注册申请正式获得国家食品药品监督管理总局审评中心受理。受理号为：CXSL2000128。据悉该干细胞新药为国内首个针对治疗难治性系统性红斑狼疮的干细胞产品。

北科生物创建于2005年，是我国较早专业从事战略性新兴产业生物治疗技术临床转化及技术服务的国家高新技术企业。基于多年的科研成果，北科生物于2009年开始对间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮进行系统性研究和新药研发。结合美国FDA、欧盟EMA以及国内干细胞研究指导原则进行干细胞的生产工艺开发和验证、质量研究及方法学验证、长期稳定性研究、药理研究、毒理研究等，并积极与各大医院合作开展干细胞临床研究，进行干细胞临床研究机构及项目的备案工作，迄今已累积10年的工艺、质量数据和长期稳定性数据，多个药理模型数据和全面安全性评价数据，并取得多个临床研究成果。其中与南京鼓楼医院合作进行的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”更是获得了2019年度国家技术发明奖的殊荣。

系统性红斑狼疮是一种主要累及育龄女性的慢性、多器官受累的常见自身免疫性疾病。我国SLE患病率约70/10万，在过去40年中，SLE病患率上升了2-3倍，已经成为我国人群高发自身免疫性疾病。近年来，大量研究证明间充质干细胞具有强大的免疫调节作用，因此，被认为是一种有效治疗SLE的新手段。

本次新药注册提交了间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮后5－8年的人体长期安全性和有效性随访数据，希望可以支持北科生物的干细胞直接进入II期临床试验。

北科生物此次干细胞新药的临床试验申请通过国家药监局审评中心受理，标志着北科生物在朝向干细胞产品升级和企业升级方面迈出了重要一步，相信未来在更多难治性疾病方面北科生物能完成更重大的突破。

—— 延伸阅读 ——

目前，北科生物共与5家医院合作申报并通过了国家卫健委的干细胞临床研究机构备案，包括广州中医药大学第一附属医院、北大深圳医院、深圳市人民医院、昆明医学院第二附属医院、湖北十堰太和医院。

还支持5个临床研究项目通过了备案，包括南京鼓楼医院的“脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究”项目、北大深圳医院的“不同移植途径下人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的随机、平行、对照的安全性和有效性的临床研究”项目、安徽省立医院的“脐带间充质干细胞治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床应用研究”项目、十堰太和医院的“人脐带来源的间充质干细胞联合现代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性和有效性的临床研究”和复旦大学附属中山医院“脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究”。

同时，在今年的新冠疫情当中北科生物也积极参与其中，获得广东省科技厅“防控新型冠状病毒感染科技攻关应急专项”立项及昆明市科技局“新型冠状病毒感染肺炎科技防治专项”立项。

北科生物通过了AABB认证、ISO9001、ISO14001、OHSAS18001、国家卫健委室间质评认证等质量体系认证。严格的制备工艺和完善的质量体系是干细胞的质量保证，这也是北科生物可以顺利获得国家药监局新药临床注册审评受理、并支持多家医院取得干细胞临床研究机构和干细胞临床研究项目备案成功的根本所在。