追赶世界干细胞科技成果转化：全产业链科技园模式正在我国探索

截止目前,全球共有15款干细胞新药上市。而这其中,却没有一个来自中国的干细胞药品。我国干细胞科技成果转化与世界水平存在较大差距。

利用政策导向扶持,培育具有国际竞争力的干细胞产业园区,整合产业链,被认为是当下我国干细胞科技成果转化的有效探索。

在湖南,以中南源品干细胞科技园为例,作为该省2019年重点产业建设项目,该干细胞科技园将实现湖南细胞生物资源就近储存,并加速干细胞与再生医学技术孵化和临床转化。

标准缺失:我国干细胞科技成果转化与世界存在差距

干细胞与再生医学是近年来方兴未艾的生物医学新领域,具有重大的临床应用价值,在恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经系统疾病、自身免疫学疾病、消化系统疾病、血液性疾病等重大难治性疾病的治疗方面具有良好的应用前景。

过去20年中,干细胞药品研究结出了累累硕果。自2009年第一个干细胞药物(间充质干细胞治疗膝关节软骨缺损)在欧洲获批上市开始,截止至2020年8月全球获批上市的干细胞新药已达15个。

而这其中,却没有一个来自中国的干细胞药品。我国干细胞科技成果转化与世界水平存在较大差距,尤其在干细胞临床转化与应用方面。

中国干细胞产业创始人之一、湖南源品细胞生物科技有限公司技术顾问王健教授说: “其实在2011年之前, 我国在干细胞临床 应用研究领域的发展在全世界是 比较靠前的, 甚至在某些领域 超过了西方的一些发达国家。 但由于监管 缺失等原因, 导致全国干细胞研究领域出现了非常混乱的局面,之后被国家全面叫停。直到 2015年7月, 国家出台《干细胞临床研究管理办法(试行)》, 才又重新打开了 干细胞临床研究这扇大门。”

王健认为,缺乏监管只是外在表现,制约我国干细胞科技成果转化的的根本原因是缺少标准和规范化。“因为没有标准,监管边界不清楚,监管部门也无从管起。”

据了解,因缺乏来源统一、标准统一、质量可控的临床级干细胞制剂以及相关临床研究方案或指南等规范性文件,导致了只有少数机构开展实质性研究,且进展缓慢。

以上海市为例,目前上海市有18项干细胞临床研究项目完成项目备案,备案项目数位居全国第一,但反观上海市内部的情况,43家三甲医院中仅有10家开展了干细胞临床研究。

同时,创新能力不足、专业人才缺乏、资金投入不足等,也在一定程度上制约了我国干细胞科技成果转化。

有效探索:整合干细胞产业链,促科技成果转化提质增效

“在干细胞临床 研究、药物研发领域, 我们国家现在也在奋起直追, 而且追赶的速度还是蛮快的。”王健说, “从‘十一五’开始,国家通过加强完善相关政策法规、投入专项资金等, 来推动干细胞科技成果转化。”

而其中,利用政策导向扶持,培育具有国际竞争力的干细胞产业园区,整合产业链,被认为是加速干细胞科技成果转化的有效探索。

目前,上海、湖南、广东等地方政府纷纷出台相关政策鼓励、引导干细胞产业发展,部分有产业基础的地区则由政府牵头成立细胞产业基地或园区,将相关企业引进入园,形成从基础研究到关键技术研发,再到产品研发及临床应用的全产业链体系。

在湖南,以中南源品干细胞科技园为例,作为湖南省2019年重点产业建设项目,该科技园涵盖细胞储存、细胞生产制备、细胞药品研发与临床转化应用全产业链,将实现湖南细胞生物资源就近储存,并加速干细胞与再生医学技术孵化和临床转化。

科技园自2019年7月开园以来,园区运营单位湖南源品细胞生物科技有限公司(以下简称“源品生物”)便依托中国科学院、中南大学、同济大学、湖南师范大学、南华大学等科研院校,建立了包括“干细胞与再生医学湖南省工程研究中心”在内的多个研发平台,开展了羊膜干细胞治疗卵巢功能减退、脐带间充质干细胞治疗骨性关节炎、毛囊干细胞治疗脱发、脐带间充质干细胞治疗糖尿病足等十余项技术转化项目的产品开发。

其中,在2020年初抗击新冠肺炎疫情战役中,在湖南省科技厅、湖南省卫健委的支持和指挥下,源品生物提供的51份、人脐带间充质干细胞制剂,成功治愈了19名(危)重症患者。

值得注意的是,在相关政府部门和行业协会牵头支持和监管之下,园区干细胞相关研究和生产制备更加规范化、规模化和标准化。作为干细胞行业的创始人之一,王健曾多次参与国家行业标准的制定,近日,由他牵头和主导,源品生物通过中国医药生物技术协会现场检查,获得全国行业协会颁发的第一张“细胞库质量管理合格证书”,结合2019年12月获颁的“干细胞制剂制备质量管理合格证书”,源品生物在正式投入运营的短短一年半时间里,成为中国第一家获得行业协会“双认证”的干细胞企业,树立了行业质量管理标杆。

王健说:“获得“双认证”意味着我们的 干细胞制剂 和储存 达到了现有的国家标准,能够保证细胞的生物学安全性和有效性。这样的细胞用于临床研究和药物开发,能够反映出真实的状况,对中国 细胞技术的临床应用、 细胞药物的研发,将具有巨大的推动作用 。 ”

“另一方面,有了健全的质量管理体系作为保障,我们细胞药物的研发和申报的速度也会大大加快。 因为所有研究结果和数据都会更加可靠, 不会受到细胞质量的影响。 ”王健说。

4月19日,源品生物生产的脐带间充质干细胞经中国食品药品检定院质量复核,正式获颁《检验报告》,检验结果证实,其送检的每一批细胞38项检测结果全部符合规定。

据了解,与行业普遍需要一年至一年半的周期相比,源品生物该批次干细胞自2020年10月送检到质量复核完成,只用了不到7个月时间,将大大推进 其接下来的临床研究及后续转化的进度。

展望“十四五”:借国家大力发展生物经济东风,推进干细胞科技成果转化

干细胞属于生物科技、生命科学的前沿技术,是国家鼓励发展的战略性新兴行业。干细胞与再生医学领域国际竞争日趋激烈,已成为衡量一个国家生命科学与医学发展水平的重要指标。

近年来,在国家大力支持和推动下,我国干细胞科技成果转化进程加速。截止目前,已有13款干细胞新药的IND申请获得国家药品审批中心(CDE)临床许可。此外,据中国医药生物技术协会最新发布的数据,截止2020年11月,我国干细胞临床研究备案机构增至111家,备案项目达100个。

《“十四五”规划和2035年远景目标纲要》提出,推动生物技术和信息技术融合创新,加快发展生物医药、生物育种、生物材料、生物能源等产业,做大做强生物经济。

2021年1月28日,科技部发布了《关于对“十四五”国家重点研发计划“数学和应用研究”等6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知》,“干细胞研究与器官修复”被列为“十四五”国家重点研发计划首批启动重点专项任务。

在“十四五”规划大力发展生物经济东风之下,我国干细胞科技成果转化有望迎来新突破。

王健表示,目前从全世界范围来看,生物经济发展的一个最重要的核心是 临床治疗,而其中包括干细胞在内的细胞治疗则是当下最前沿的技术。所以“十四五” 要开好局,就要在细胞治疗领域加大力度, 全力的推动 干细胞临床技术研究和干细胞 药物的研发。

据全球最大的临床试验注册库和资料库clinicaltrials网站数据,截至2021年4月28日,全球共开展干细胞临床试验8280项,其中中国有694项,数量仅次于美国。

“不久前,我们牵头的“羊膜间充质干细胞治疗卵巢功能减退关键技术攻关及产业化”项目,入选了2020年度湖南省高新技术产业科技创新引领计划。”源品生物研发副总裁薛志刚说,“未来,源品生物将继续开展针对不同的适应症的临床研究,夯实干细胞治疗难治性的疾病科研基础,以此加快干细胞治疗成果转化。”

前瞻产业研究院发布的报告预计,2021年全球干细胞治疗市场规模将突破千亿美元,2024年全球干细胞治疗市场规模将接近2000亿美元。

业内专家表示,随着国家干细胞领域支持政策的不断加大、行业标准进一步完善、行业发展全面规范,我国干细胞科技成果转化即将步入高速、规范发展期。