全球首位！无癌生存第12年！被CAR-T治愈女孩Emily最新动态

2024年5月10日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily已无癌生存12年。如今的她，已成为宾夕法尼亚大学的一名大学生。

与往年不同的是，Emily今年不在社交平台上晒出了自己的抗癌照，而是在官网写着“Emily is alive today because of cancer research“，表明已开启告别癌症后的新生活。

△ Emily基金会资助费城儿童医院CAR-T研究

作为世界上第一个接受CAR-T治疗的儿童白血病患者，她曾牵动着无数人的心。她的故事曾相继出现在《纽约时报》、《福布斯》等报刊、杂志及电视节目上，受到广泛关注。连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见，她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。

在之前的11年里，每一年，Emily都会用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨过一年。她坚持对病情的公开，也是给社会带来满满的正能量，给无数病友带来战胜癌症的信心。

△ Emily 往年“打卡照”

如今她和她的父母成立了Emily命名的基金会（Emily Whitehead Foundation），目的是为了通过募集资金和各种公益活动，推动CAR-T等新型疗法的研究，为更多儿童肿瘤患者提供更多的治愈可能。

幸运儿Emily的抗癌故事

2010年5月，5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病。对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，用化疗可以治愈。但艾米丽没那么幸运，两年内复发了两次，身体每况愈下。当地医生已经束手无策，只能让她的父母带她回家。但Emily的父母不愿放弃，来到了当时治疗儿童肿瘤最好医院之一的费城儿童医院。从此，Emily开启了传奇之旅。

△Emily的抗癌视频

当时，宾西达尼亚大学Carl H.June教授（CAR-T细胞疗法创始人之一）团队正在复发/难治性儿童ALL中开展CAR-T试验。这个全新疗法，在儿童白血病领域处于完全空白。但面对最后一线生机，Emily父母决定放手一搏。

这种“革命性”疗法，简单来说，就是从Emily体内分离出免疫T细胞，然后对其进行基因改造。给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”，也就是CAR。经过体外的大量培植后再回输到Emily体内，这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队，能够发挥精准杀敌的功效。正如“CAR-T”之父Carl June所说的那样，CAR-T疗法真的能治愈癌症。

△ “CAR-T”之父Carl June（左一），Emily（中）

2012年3月1日，生命垂危的Emily接受了CAR-T治疗，成为了全球第一个接受试验性“CAR-T”治疗的儿童患者。

CAR-T细胞注射到Emily体内后，产生了细胞因子风暴等副作用，她迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，甚至在重症监护室待了两周。所有人都认为Emily挨不过去了，直到有一天，检测报告显示，Emily体内的白细胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系统不断攻击自身！医生决定给Emily使用一种叫妥珠单抗（Tocilizumab）的免疫抑制药物。给药后几小时内，她的情况明显变好。第二天就醒过来了，那一天正好是Emily的七岁生日。

在接受治疗三周后，检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了。

直到现在，12年过去了，Emily的癌症始终没有复发，CAR-T疗法真正实现了癌症的“治愈”！

11款CAR-T疗法上市

如今，Emily已不再是孤例，至少有2万名患者接受了CAR-T疗法，成功率从50%到90%不等。最近，费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者，其中至少有70名儿童已存活了五年，没有癌症复发的迹象。根据Emily官网显示，得益于CAR-T等新型疗法，儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%。

△ 目前全球已上市11款CAR-T细胞疗法

关于CAR-T疗法

CAR-T，是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，是一种比较新式的肿瘤免疫疗法。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的癌细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，由这些T细胞针对癌细胞的免疫反应来消灭癌细胞。

△ parkerici.org

CAR-T的优势

01. 无MHC限制性： 

CAR结构使T细胞越过MHC提呈机制直接识别肿瘤细胞，同时获得共刺激信号，被“一键激活”；这是CAR-T细胞的最大优势，通过抗原抗体结合机制特异性识别肿瘤抗原，避免了肿瘤细胞通过MHC下调的逃逸机制；   

02. 可识别的抗原种类多：

MHC只能提呈蛋白质片段（多肽），而CAR的抗原抗体机制可以识别细胞表面的蛋白质、多糖以及脂类蛋白，应用较为广泛。

03. 体内继续增殖“活的药物”：

CAR-T细胞回输到患者体内后将有效识别肿瘤细胞，被激活并继续增殖，形成持续的杀伤力，而且还将通过释放细胞因子等方式召集数量更多、种类更全的免疫细胞来协同作战。这些性质使得CAR-T疗法与传统的药物、单抗以及小分子靶向药物等血药浓度会随时间下降的治疗方式比起来，具有更大的优势。可以说CAR-T是一种利用人体自身免疫细胞而制成的“活的药物”。