美国犹他州新法案5月1日期实施：胎盘干细胞不经FDA批准即可用于临床治疗

犹他州通过一项新的异常大胆的法律挑战美国美国食品药品监督管理局（FDA）的权威，该法律允许患者接受未经批准的胎盘干细胞“疗法”观察人士预测，这项将于5月1日生效的法律可能会大大削弱FDA监管药物和其他治疗方法的权力。

这新法规该法案于2月份在犹他州议会两院几乎一致通过，上个月由州长斯潘塞·考克斯（共和党）签署。该法案宣布，犹他州医疗保健提供商“可以进行未经【FDA】批准的【胎盘】干细胞疗法”，只要他们明确指出该疗法未经批准并获得患者签署的同意书。提供者被定义为长名单除了医生之外，还包括自然疗法医生、脊椎按摩师、足病医生、药剂师、护士和助产士——只要他们的“执业范围包括干细胞治疗”。

该立法的主要发起人、州参议员柯蒂斯·布兰布尔（共和党）说:“犹他州赋予患者权力，而不是官僚，这项立法侧重于丰富、安全、伦理上可接受的干细胞来源……可能会为器官和组织受损或患病的患者提供救济。”

华盛顿特区上游咨询公司的游说者Mac Haddow敦促Bramble制定该法案，称其为“向前迈出的非常非常小的一步”，将成为“其他州的榜样”。

其他州允许未经证实和批准的干细胞治疗，据称可以恢复包括关节、软骨和软骨在内的组织心肌。但律师和学者表示，犹他州的法律代表了对食品和药物管理局的蔑视达到了一个新的水平。

海曼菲尔普斯麦克纳马拉律师事务所专门研究FDA法律的律师盖尔·贾维特说，犹他州“基本上是在（对FDA）说:……‘无论你是否同意，我们的医生都可以这样做。“这似乎是对FDA权威的公然挑战。“

“该法案似乎打击了美国食品和药物管理局为保护患者和研究参与者而制定的保障措施”，允许他们接受缺乏“令人信服”或“可能”的产品任何的—安全性和有效性的证据，”加州大学欧文分校的生物伦理学家Leigh Turner补充道。

FDA没有在截止日期前回复置评请求。该公司4月5日补充称，尚未审查犹他州的法律，因此不予置评。但是该机构称未经批准的干细胞产品在该机构的安全雷达下飞行“令人担忧”。“因为（它们）未经美国食品和药物管理局批准，使用这些产品治疗患者的卫生保健提供者和可能受到伤害的患者很可能少报不良事件。”

来自脂肪等组织的成体干细胞已经用于未经批准的治疗和早期临床研究在食品和药物管理局的权限下进行。（唯一的干细胞疗法该机构已正式批准用于血液病患者的脐带血造血干细胞。）但是胎盘是干细胞更丰富的来源产生更广泛的多样性从肝脏、胰腺和心脏到软骨、骨骼、血管、血液和肌肉。从捐赠的胎盘中获取的细胞也比成人干细胞更容易获得，并且不太可能在受体中诱导免疫反应。他们在针对以下疾病的试管和动物研究中显示出了前景心脏病发作和伤口愈合。但没有一家公司进行过大规模的随机人体试验，将它们与FDA批准进入市场所需的安慰剂进行比较。

所有干细胞治疗都受美国食品和药物管理局监管，除非这些细胞从捐赠者体内提取出来后经过了“最小程度的处理”，并旨在为接受者提供与正常情况下相同的功能，如骨髓移植。犹他州的法律无视FDA的作用，允许供应商使用经过操纵的胎盘干细胞，并将其注射到身体的任何部位以达到任何目的。

加州大学戴维斯分校的胎儿外科医生戴安娜·法默说:“令我失望的是，这种不受监管的东西确实给严肃的干细胞研究带来了不好的名声。干细胞研究可能会挽救人们的生命，改变人们的生活。”临床试验使用胎盘干细胞改善宫内手术矫正脊柱裂的结果。

“使用胎盘作为干细胞的来源”可能是非常有前途的”。罗斯威尔公园综合癌症中心的血液肿瘤学家尤妮斯·王补充说，但它需要以一种受监管的方式进行，以确保该产品安全有效最近的临床试验用来自胎盘干细胞的免疫细胞治疗白血病患者。

另一位犹他州议员，该法案的众议院发起人凯蒂·霍尔（共和党）表示，即使在该法律通过之前，犹他州的一些几十个干细胞诊所一直在给病人注射胎盘干细胞。（一家由自然疗法医生经营的机构Docere Clinics宣传“来自捐赠胎盘的细胞和生长因子”），治疗起价为2.5万美元。”霍尔在2月份对其他立法者表示:“这种处理方式已经在该州实施，而这项（法案）提高了透明度。”。

支持更自由地获取干细胞的其他州还没有像犹他州那样。在过去的7年里，得克萨斯州、密西西比和北卡罗来纳颁布的法律允许患有严重慢性疾病或绝症的人接受医生的成人干细胞疗法治疗，该疗法已经在人体上进行测试——尽管在德克萨斯州，此类试验不一定要在美国进行。

相比之下，犹他州的法律不要求医生管理细胞，也不要求对制造标准、安全性、清洁度或有效性进行任何审查。“我真的很失望，”莱斯大学的科学政策专家克斯丁·马修斯说：“我认为他们没有真正意识到对病人的潜在伤害，经济上的、身体上的、情感上的，有很多人受伤的案例。”比如2017年和2018年，19人被注射了一种脐带产品，该产品由一家不受监管的供应商作为干细胞销售，这些人被送进了医院对于感染，注射的材料被粪便细菌污染了。

Javitt说，为了挑战犹他州的法律，FDA可能会向实施该疗法的诊所发出警告信。然后，如果有必要的话，它会通过寻求法院禁令停止诊所分发该产品来升级。

该机构过去从未回避过此类行动。例如，在2023年12月，它发送了一个警告信佐治亚州的一家公司MiMedx销售用于伤口愈合的“胎盘胶原蛋白基质”,告诉该公司根据FDA的定义，这种组织是一种药物，需要获得该机构的批准才能上市。在加利福尼亚和佛罗里达，它要求禁止诊所用从病人脂肪中提取的干细胞治疗病人。它赢得了接下来的法庭之战在佛罗里达，但加州的情况仍未解决最终可能会被送上美国最高法院。

密切关注干细胞监管的加州大学戴维斯分校干细胞科学家保罗·克诺普弗勒说，他担心类似犹他州法律的蔓延。“其他州也有志同道合的立法者，”他说。

https://www.science.org/content/article/utah-flouts-fda-law-greenlighting-placental-stem-cell-therapies