深度：一年76款细胞和基因疗法获批准上市

细胞和基因治疗行业已成全球朝阳产业，中国将是其最具潜力的市场。

随着现代医学的发展，无数科研人员前赴后继开创着先进医疗技术为捍卫人类健康保驾护航。然而限于生命的复杂奥秘与技术发展的滞后，在病魔面前人类分秒必争的努力常常是微不足道的。

近些年来，细胞和基因治疗横空出世，为现代医学的发展注入了新的活力和曙光，在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域极具发展前景！

近日，专注于生命科学领域的全球性公司IQVIA发布了分析细胞和基因疗法现状和未来发展趋势的研究报告。

报告指出，过去5年中总计3285项临床试验启动，评估细胞和基因疗法在不同类型患者中的作用。在2023年，631项临床试验启动。其中生物医药公司启动的临床试验占比64%。产业界启动的临床试验的数量在过去10年中大幅度提升，与2013年相比提高了276%，与5年前相比提高了34%，并在2023年达到新高。

获批疗法数目翻倍，全球监管机构助力加速产品上市

报告指出，截至2023年底，总计76款细胞和基因疗法获得全球监管机构的批准上市，与2013年的总数相比翻了一倍以上。在过去3年中，20款细胞和基因疗法获批上市。

在这些获批疗法中，CAR-T疗法和其它基于细胞的癌症免疫疗法在过去10年中进展迅速，截至2023年底已有12款疗法获批。19款基因疗法在全球范围内获批，主要用于治疗遗传病。

未来已来—细胞基因治疗，改变现代医学的风向标！

细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）作为目前生物医药领域最如火如荼的研发方向之一，有望满足部分危重疾病、罕见病、难治性疾病等迫切的临床需求，具有巨大的发展潜力和市场前景，自问世以来吸引万千瞩目。

该疗法主要由体外治疗与体内治疗组成，细胞治疗与基因治疗分别是其代表，两者相辅相成，各有千秋。目前，细胞基因治疗的触角正在伸向肿瘤、非肿瘤罕见病、神经系统疾病、感官类疾病、代谢类疾病及其他难治性疾病，为攻克疑难杂症，守护人类健康贡献力量。

细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，随着细胞的分裂，基因会传递给后代细胞，最后再将细胞输回体内，进而达到疾病治疗的目的。

基因治疗最初的提出是针对单基因缺陷的遗传疾病，目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素，即通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。

细胞和基因治疗技术是我国当前解决人口老龄化与疾病诊疗的重要手段，拥有广阔的发展前景，同时细胞和基因治疗产业已成为全球生物医药、生命科技前沿探索最重要的领域之一，具有极大的临床应用价值和市场前景，是全球生命健康行业的重大发展方向。

细胞和基因技术具有未来产业的前瞻性、探索性、颠覆性和先导性等典型特征。随着前沿领域的基础与应用不断取得突破，细胞和基因技术正在为治疗系统性、退行性、肿瘤性等疾病提供创新性解决方案，满足人们日益增长的健康需求，从根本上改善人类生命质量，托举未来精准医疗和大健康产业，引领人类社会进入生物经济时代。

今年全国两会上，习近平总书记在参加江苏代表团审议时强调，要牢牢把握高质量发展这个首要任务，因地制宜发展新质生产力。面对新一轮科技革命和产业变革，我们必须抢抓机遇，加大创新力度，培育壮大新兴产业，超前布局建设未来产业，完善现代化产业体系。