直奔基因、细胞、 器官、人体四大生物技术前沿应用场景

推动基因技术在疾病预防、诊断和治疗方面的应用，是个性化医疗进步的核心。CRISPR-Cas9、RNA干扰和CAR-T等技术是其主要的代表性方法。

举CRISPR-Cas9技术的实例。这项技术是基于细菌的获取性免疫系统的最新一代基因编辑设备，它的优点是反应迅速且效率高，并且适用于真核生物体。此外，它的操作过程简洁，成本也相对较低。它还有“基因魔剪”的别名，对于生物科技和医疗领域的基本研究有着巨大的促进作用。尤其是在2020年，这项技术的发明者荣获了诺贝尔化学奖之后，引发了新一轮的研究热潮。

在2020-2022年间，美国、中国、英国、瑞士和日本的CRISPR-Cas9技术专利申请数目相对较高。美国的专利数量是所有国家中最高的，超过了全世界的一半。2020-2022年间，中国的北京、广东、江苏、上海和浙江地区的CRISPR-Cas9技术专利数目比其他地方更为丰富。北京的专利数目是最大的，而广东和江苏的专利总量都超过了10%。

【应用场景】

这项技术主要在生物医学和生产领域中使用。生物医学技术在各个细分领域中的使用频率、增长势头以及市场份额都处于顶尖水平。CRISPR-Cas9技术已经被广泛地运用于诸如药品研制、生物科学研究等各个专业领域。在这其中，主要的产品方向是基因疗法、细胞疗法、双功能抗体药物、核酸疫苗以及重组蛋白质药物等的开发。

在临床医疗和药品开发等多个领域，细胞科技都有着广阔的运用。进行基于细胞科学的探索，是达成重大疾病治疗突破的强大工具。主要的研究领域是细胞研究，其中包含了空间转录组技术、单细胞测序技术以及干细胞技术。

下面就干细胞技术作一个例。近些年，随着干细胞药物的逐步推出，这项技术已经步入了产业化和规模化的发展阶段。

观察全球，主导干细胞技术的专利申请大多数集中在研究开发、R&D热情高涨和商业孵化的时期。在所有的进步过程里，公司都是驱使这项技术持续进步的关键因素。到2022年年底，全球已经有20多种干细胞产品投放市场。

在中国的市场中，个人在研究和探索阶段的专利申请数量是最多的。在探索活力和商业孵化的过程中，公司是创新的核心。到2022年年底，中国已经批准了57个干细胞药物的临床试验，这些产品的推广和上市有望在未来实现更大的进步。

【应用场景】

在医学领域，这个工具被应用在疾病诊断、组织修复以及药品开发等特定的领域。在所有这些中，干细胞的应用在疾病治疗上最为普遍，并且在临床医学领域具有巨大的潜力，已经变成了医学研究的主要焦点之一。另外，它在医学研究领域也有着广阔的应用潜力，能够被用作药品筛查模型，通过使用干细胞模型来评估药品对疾病的疗效，相较于传统的动物筛查模型，它的精度和稳定性更高。

在医疗美学领域，这种技术主要被运用在如美容和抗衰老的特定领域，能够提升肌肤的活力，并且能够消除皱纹和疤痕。我们需要向身体注入富含活性的外源性成体干细胞，以帮助衰退的身体部位和器官恢复并重新发育。

对于预防、诊断以及治疗各类器官疾病，器官技术的研究是有科学根据的。从器官的需要角度来看，不同的器官移植方法、3D器官制作方法和各式各样的器官培育方法相当受欢迎。

举3D器官制造技术的例子。从2000年“细胞及器官打印技术”的理念首次被引入，到2023年全球首个3D打印的人造心脏移植手术顺利进行，这标志着器官打印技术已经取得了重大的突破。

在2014年至2022年期间，美国、瑞士、德国、以色列和加拿大的3D器官打印技术专利数目相对较高。在这其中，美国的专利数量超过了全球总专利数量的60%。2014年至2022年期间，广东、浙江、北京、江苏和上海的3D器官打印技术专利数量相对较高。广东的数量位居首位，占17.3%，而其他四个地区的数量也都超过了10%。

【应用场景】

在医学领域，对于康复治疗的使用非常普遍。利用人体组织的雕刻技术，协助病患重建一些独特的生理机制（例如仿生肠道、仿生心脏、仿生耳朵等）。在研究领域，3D打印技术因其快速的生产过程以及高度的个性化，已经广泛地运用在器官学与疾病学的探索中。未来，我们可能会创建出更加精密的器官与疾病模型，从而为科学研究带来更加精确的参考依据。在教育领域，这种技术能够在医疗教育以及实际环境中得到运用，其中，器官模型以及病理样品能够给予医疗教育更加形象、直接的教学工具，从而增强了教育的效果。

作为最复杂的技术，人体技术是对人体进行解析、设计和改造的技术，不仅涵盖基因、细胞、器官技术，也融合了机械制造、微电子、新材料等多领域，为攻克人类疾病提供个性化、微创化、智能化的工具和手段。特别是脑机接口技术、纳米机器人技术、柔性外骨骼机器人技术，备受关注。

以脑机接口技术为例。脑机接口（BCI）涉及神经科学、微电子、新型材料、AI、软件工程等多个领域，其中神经科学是最核心研究领域。

AI为脑机接口带来计算技术革新，微电子则提供硬件支撑，软件工程提供软件支持，新型材料的出现提高了植入式脑机接口电极的安全性。

从全球来看，2011-2022年，美国、中国、韩国、德国、日本是脑机接口技术专利数量较多的国家。其中美国数量最多，Cyberkinetics、Synchron等全球知名企业均来自美国。

在中国，2011-2022年，北京、广东、江苏、上海、浙江是脑机接口技术专利数量最多的地区。其中北京的数量占比超过15%，浙江挤进全国前五。2020年，浙江大学与其附属医院在国内植入式脑机接口临床试验领域取得“零的突破”。

【应用场景】

医疗健康方面，脑机接口技术通过把感觉信息写入脑或从脑内读出，完成信息解码后对外交互，帮助瘫痪、失语、失明患者完成意愿动作。脑机接口技术还能进行精神状态实时解析并精准调控脑内神经活动的异常状态，为抑郁症、精神分裂、毒瘾患者提供比药物更有效的治疗手段。

纳米机器人技术亦是亮点。此为交叉融合技术，涉及分子运动、机器人制备、仿生技术、纳米材料等多个领域。其中，分子运动的精准控制系最核心研究领域，而纳米材料是纳米机器人技术实现的前提，纳米机器人的制备是必不可少的环节，仿生技术则为纳米机器人提供了理论基础。

从全球来看，2011-2022年，美国、中国、韩国、日本、德国是纳米机器人技术专利数量较多的国家。美国、中国的纳米机器人技术专利数量合计占全球总量一半以上。在中国，2011-2022年，江苏、广东、上海、北京、浙江是该技术专利数量较多的地区。特别是广东省，有发展纳米机器人技术得天独厚的优势。一方面，广东具备纳米产业基础，上下游配套较为完善，建立了粤港澳大湾区纳米创新产业集聚区；另一方面，该区域商业氛围浓厚、资本热度高，是未来纳米机器人技术商业化落地的沃土。

【应用场景】

纳米机器人技术具有主动驱动的能力，可瞄准特定病变部位，实现可控运动、定位，完成药物靶向递送。作为手术工具可用于外科手术，完成肿瘤精准切除。具备粒子吸附能力，可检测和清除人体血液中的金属毒素。但目前尚未在人体内进行试验，其对人类健康的影响还未评估。

人口老龄化趋势加快，慢性病、重大疾病发病率显著增加，以上述四大技术为代表的前沿生物技术将进入从临床研究向临床应用的快速转化阶段。尤其是CAR-T细胞疗法、AAV基因治疗药物、间充质干细胞药物、CRISPR基因编辑、mRNA/siRNA药物等前沿技术，将展现出巨大的临床应用前景和潜力。

大数据与AI的快速发展为前沿生物技术创新提供了新动力，催生了大量“BI（商业智能）+AI”新产品、新模式。随着合成生物学、人工智能、大数据等“BI+AI”颠覆性技术不断取得新突破，前沿生物技术不仅在医学领域的科研、转化与应用向纵深方向发展，传统医疗器械、AI技术等细分领域也将逐步与前沿生物技术领域延伸融合，3D生物打印、类器官、人形机器人等交叉领域前景广阔。

未来十年，超过50%的人体组织和简单类器官（包括人工肾脏、人工血管、人工胰腺等）会出现商业化产品。全球3D生物打印的市场年复合增长率将超过35%，药物测试、器官移植、整容手术等应用市场有望成为明显支撑。

建议四大前沿生物技术发展可遵循以下方向。

        一是加强基础研究。一方面，前瞻布局合成生物、多组学技术、类器官、纳米机器人等前沿领域，增强多学科交叉融合和多技术领域集成创新，实现从“跟随式”创新向“引领式”创新迈进。另一方面，培育壮大竞争力强的创新主体，围绕基因测序、细胞治疗、脑科学与脑机接口等重点领域关键技术攻关，鼓励创新企业深耕细分领域，培育具有全球竞争力的“专精特新”企业和单项冠军企业。

        二是助推成果转化。加强企业主导的产学研深度融合，畅通“基础研究-应用开发-中试验证-科技成果转化”创新链条。加快企业研发需求与医疗机构临床资源的有效对接，联合开展新技术新疗法临床研究，提高转化水平。同时，鼓励高校院所、科研机构与龙头企业建立产学研和成果转化合作机制，构建科技成果转化“共同体”。

        三是创新应用场景。以前沿生物技术能力供给引领新场景、创造新需求，工程化推进“技术-产品-标准-场景”联动迭代，系统构建技术产品化、产品产业化的全链条产业生态。

更具体而言，要深化干细胞、单细胞测序等细胞技术临床应用，有序推动RNA干扰技术、CAR-T技术在新药研发、再生医学等领域应用；加快脑机接口、微纳米机器人等前沿技术创新成果在临床医学、智慧生活领域的成果转化和产业应用，稳步推进类器官技术发展与医药应用场景开拓，积极开展应用场景实测和市场验证。

        四是推进开放协同。加强国际前沿生物技术合作，加大力度引入全球创新资源，鼓励联合全球创新主体开展技术攻关、成果转化和项目落地；链接具有全球领先水平的研发机构和科技服务机构，加快建设一批国际化研发创新平台，以持续提升科技自主创新能力夯实国际合作基础，加速集聚全球创新资源。