“两会”要闻 | 全国政协委员建议，大力推动干细胞产业及基因治疗发展

国内生物医药产业近年来实现跨越式发展，目前在研管线占全球35%，仅次于美国，新药研发可以说达到国际先进水平，但随着资本寒冬来临，生物医药产业尤其是创新药研发也面临着重重挑战。

3月2日，作为创新药领域代表人物，全国政协委员、贝达药业董事长丁列明今年将带来三件提案。围绕行业现状，他提出“引导金融投资支持生物医药产业过冬”、“允许创新药企业自主定价”、“推进干细胞产业发展和基因治疗药物研发”等建议。

投资大幅下降是生物医药产业面临的突出问题，丁列明表示，“很多企业形容现在是生物医药产业的资本寒冬，普遍信心不足，如果持续下去，不少企业会因融不到新的投资而陷入资金链断裂困境。”

立足于医药研发创新难度大、周期长、投入高的特点，丁列明提出要对产业发展给予全链条支持，“建议进一步增强宏观政策取向一致性，强化政策统筹和有效引导，让投资者敢于投资，创新者敢于创新。”

在此基础上，他建议，支持生物医药企业通过IPO、再融资募集的资金投入新药研发、早期临床、优质药品权益的战略合作或相关股权收购，合理放宽审核要求，使其利用二级市场解决企业所需资金。支持龙头企业通过发股购买资产等方式进行并购，适度提升国内市场集中度。鼓励地方政府设立产业专项基金，与风险投资基金合作，共同支持生物医药研发。

除资本寒冬带来的行业下行压力，丁列明认为还需进一步提升政策支持力度，对创新药定价、医保谈判、进院使用等环节进行优化。

“在创新药定价上，建立以临床价值和社会价值为基础和导向的价格形成机制，真正发挥市场决定性作用，不对创新药价格进行干预限制，允许企业自主定价，保障合理价格与创新回报。”丁列明表示。

据悉，目前我国创新药定价机制有不少方面需要健全、优化，一方面，市场决定性作用发挥不够，另一方面，在创新药医保谈判与支付上，创新药获批上市后才可进行医保谈判。对此，丁列明呼吁，把企业自主制定药品价格的政策要求落到实处，保障合理价格和创新回报，推动可持续发展。政府在创新药医保谈判与支付上，改谈价格为谈支付标准，呼吁申请上市时即可谈判，引导企业合理定价，同时创新药上市要从宣传降价转向宣传科研和临床价值，“这也有利于企业开辟海外市场。”

“目前，国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市，国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市，上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。”丁列明表示。

在此背景下，他建议国家药监部门与FDA接轨，充实审评力量，加强沟通指导，提升审评审批效率，“FDA在生物制品评价和研究中心新建了治疗性产品办公室，指导开发创新性和差异化越来越高的细胞和基因治疗药物，建议借鉴他们的做法，鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识。”

据悉，当下中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步，处在同一个起跑线上，有机会成为“领跑者”。要实现这一目标，丁列明建议加强产业政策供给，引导国内外资金投资，对我国目前已有的优势领域给予大力支持，“北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法，建立了一种人多能干细胞制备技术，而且已经显现出非常好的临床效果及应用前景。”

3月3日，全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明拟提交《关于大力推进干细胞产和基因治疗药物研发的提案》。