细胞治疗风口已至，上海加快推动一批细胞治疗药物的开发和上市

10月7日，上海市政府举行新闻发布会，介绍2023上海国际生物医药产业周的有关情况。上海市科委总工程师赵健在会上表示，针对生物医药新赛道，上海坚持顶层设计，强化前瞻布局，目前已围绕创新产业出台两大举措。

一是发布实施细胞治疗和基因治疗2个行动方案。在提升创新策源能力方面，启动实施细胞与基因治疗专项，前瞻布局细胞与基因治疗新靶点新机制研究，开展关键技术攻关包括DNA酶促合成新体系开发、新型载体靶向递送系统、新型CAR-T技术开发等，希望形成一批具有自主知识产权的关键核心技术。

在提升临床研究能力方面，上海推动研究型医院、临床医学研究中心、研究型病房等机构和平台建设，支持医疗机构聚焦常见多发疾病和重大疑难疾病诊治开展高水平的临床研究，全面提升上海市生物医药创新产品的临床研究和转化应用能力。在提升公共服务能力方面，建立基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床试验与生产周期，加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市。

二是发布实施《计算生物学行动计划》。系统布局算法开发、模型构建、AI药物设计等领域的基础研究与应用基础研究，培育建设上海生物大数据平台、新型研发机构、计算生物学联盟等平台和体系，举办上海计算生物学大赛，引导和培育“长期资本、耐心资本”，提升上海计算生物学创新创业能级。

同时，上海在市级科研项目布局中启动实施计算生物学专项，前瞻布局转录调控网络基础模型、蛋白质工程通用AI设计平台等领域研究，建立精准医学大数据分析增强计算系统，提升计算生物学源头创新能力。

“创新是推动生物医药产业高质量发展核心动力，上海将持续做好生物医药科技创新工作。”赵健说。

2023年9月《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》正式印发。《行动方案》将给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由上海市注册企业获得上市许可并在上海市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元；对成功引入股权融资5000万元人民币（以实际到位金额计算）以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元。

这一政策的出台，不仅为上海的细胞治疗产业发展指明了方向，同时对于国内细胞产业的发展，无疑也具有极大的推动和示范意义。

事实上，从国内首款细胞治疗产品获批上市，到张江细胞治疗产业建成并扩张，上海细胞治疗产业早已发展多年。该项政策的发布，再次成为上海细胞治疗产业化加速发展的催化剂。

细胞治疗风口已至

细胞治疗是一种新兴的医疗方式，它是将特定功能的活细胞经过生物工程改造再次移植到患者体内，从而实现组织或器官修复的治疗方法。

相比于其他医疗手段，细胞治疗具有诸多优势。以细胞治疗的典型代表CAR-T治疗为例，这种疗法往往对癌症有突出的治疗效果。CAR-T治疗通过对人体T细胞进行基因治疗，让T细胞加入嵌合抗原受体（CAR），免疫细胞就此“武装起来”，从而抵御肿瘤细胞的侵略。与传统肿瘤治疗方法不同，癌症患者只需接受一次性的CAR-T治疗，便能达到长时间治愈，甚至永久治愈的效果。

2017年，细胞治疗首次获得商业化验证。那年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司研发的Kymriah和Kite研发的Yescarta，至此，全球细胞治疗进入了快速发展期。

在细胞治疗领域，中国与国际的差距并不大，并处于加速追赶当中：2017年，国内首批两款CAR-T治疗产品来自于张江的复星凯特和药明巨诺，并获批上市；2019年，张江细胞产业园落地，并持续扩建中，总规划面积将达1000亩，吸引了CAR-T和干细胞治疗的几十余家头部企业入驻。

根据张通社Link数据库显示，2022年一共有17家上海细胞治疗企业获得超20亿元融资。这种融资情况对于仍处于“资本寒冬”的当下，无疑更显弥足珍贵，这也从侧面印证资本市场对上海细胞治疗产业的关注与看好。

来源：上海证券报·中国证券网