盘点｜全球已上市的间充质干细胞药物，价格你能接受吗？

18款间充质干细胞相关产品（含孤儿药、有条件批准药品、医疗产品等）；批准日期和国家为首次批准；Multistem未统计，因其官网称该药不是间充质干细胞

2023 年3月7日—— 炎症性疾病同种异体细胞药物的全球领导者Mesoblast Limite公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）办公室Therapeutic Products (OTP) 已接受公司重新提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的儿童的间充质干细胞药物-remestemcel-L。

FDA 认为该公司重新补充提交的资料完整，并将处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标日期定为2023 年8月2日。

remestemcel-L是一种同种异体捐赠骨髓来源的间充质干细胞(MSC)，具有免疫调节作用，能下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生，来对抗与多种疾病相关的炎症过程。

提到细胞药物，大家是不是很容易想到120万一针的CAR-T，那间充质干细胞药物的价格呢？

从低到高，我们来看看国外已经批准上市的间充质干细胞药物是如何定价的。仅供参考。

stempeucel适应症严重肢体缺血，售价15万，印度币2200美元，2020年印度药品管理总局正式批准了stempeucel用于治疗因血栓闭塞性脉管炎引起的严重肢体缺陷，stempeucel是印度的第一款干细胞药物，其正式售价暂时没有查到2200美元是其在2016年获得有条件批准时设置的成本价。

cartistem适应症退行性关节炎，单次治疗售价最高1,000万韩元约合7600美元，一般治疗1~3次，2012年韩国食品药品监督管理局批准了cartistem用于治疗因退行性或重复性创伤导致的骨关节炎患者的膝关节软骨缺损，cartistem是全球唯一一款脐带血间充质干细胞药物也是韩国唯一在上市前就完成了三期临床试验的先充值干细胞药物，同时cartistem也是韩国市场表现最好的间充质干细胞，药物在上市的十年间完成885亿韩元的销售收入。

cuepistem适应症克罗恩定，一次治疗需要1300多万韩元约1万美元，2012年cuepistem获得了韩国食品药品监督管理局的，有条件批准用于治疗特罗恩病，复杂肛周漏， cuepistem是全球第1个脂肪间充质干细胞药物，也是韩国唯一一个被纳入国民健康保险的间充质干细胞疗法，患者只用支付药物费用的10%。

Cellgram-AMI适应症急性心肌梗死，单次治疗需要1,800万韩元约13,700美元，2011年韩国食品药品监督管理局批准了Cellgram-AMI用于治疗急性心肌梗死，Cellgram-AMI被认为是韩国乃至全球第1个干细胞药物，截止2021年底Cellgram-AMI累计销售额达到171亿韩元，相当于治疗的950名患者。

NeuroNATA-R适应症萎缩侧索硬化症，单次治疗需要2,500万，韩元约19,600美元，2014年NeuroNATA-R获得了韩国食品药品监督管理局的有条件批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化症运动神经。第2021年一项三期临床试验，在韩国破皮将评估NeuroNATA-R的长期安全性和有效性，全年预计招募超过300名萎缩侧索硬化症患者。

Alofisel适应症克罗恩定病，Alofisel在欧盟的标价为5.4万元，在日本售价为562万日元，2018年和2021年Alofisel首分别获得欧洲药品管理局和日本厚生劳动省的批准，用于克罗恩病患者复杂肛周漏的治疗，2019年Alofisel开始，在欧洲采取基于价值的定价，如果患者没有改善，他们将承担部分甚至全部费用。

stemirac适应症脊髓损伤，售价1,495万日元，预计约11万美元，2018年根据一项13名受试者参加的单组临床试验，stemirac获得了日本厚生劳动省的特殊条件批准，条件是其必须在批准后的7年内证明其有效性和安全性，2019年stemirac被列入NHI药目录，也就是进入了医保目录。

TEmcell 适应症移植物抗宿主病，一袋86万多日元，8代一个疗程，成年患者预计2~3个疗程约10~15万美元，temcell的前身是美国osiris公司的prochymal，2010年美国FDA，以孤儿药的形式批准其用于1型糖尿病的治疗。

Pyochymal适应症急性移植物抗宿主病，定价是一个疗程4剂20万美元，2012年被卖给澳大利亚的masoblast公司，并在加拿大，新西兰获批上市，用于急性移植物抗宿主病的治疗，2015年masoblast与日本JCR公司合作,将其改名temcell在日本上市并被列入NHI药目录。在JCR的财报中，temcell的销售收入从2016年的6亿日元增长到2021年的35亿日元，是目前年销售额最高的间充质干细胞药物。

总结一下，最贵的间充质干细胞药物是Pyochymal价格超过100万人民币，它的近亲temsell在日本上市后的价格约70~100万元，如果不考虑没有正式价格的stempeucel，最便宜的间充质干细胞药物治疗一次也要5万元左右。

而在我国干细胞按药品、技术管理的双轨制监管，近年来备案的间充质干细胞，临床研究项目也在不断增多，相信随着研究的深入我国的间冲质干细胞药物也能早日获批，让更多的人受益于再生医学的发展。

最后需要强调的是，截至目前，我国没有任何一款治疗癌症的干细胞药物获批上市，市面上宣传的干细胞疗法通常进口自韩国或日本，因为这两个国家的干细胞药物获批数量较多。

但即便如此，全球范围内也没有任何一款可以治疗癌症的干细胞产品获批上市。