医麦客新闻 eMedClub News/–今年4月，Vertex和CRISPR Therapeutics公司已经向FDA完成其CRISPR基因编辑疗法exa-cel的滚动生物制品许可申请（BLA）提交，用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。基因编辑技术正逐步实现从试验室到临床应用的转变。针对这一疗法的上市，Nature发表了一篇评论性文章，概述了这一产品上市所面临的主要难关和意义。
Vertex细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna说：“对于10年前还是一篇论文的技术来说，这是一个令人难以置信的验证，当合适的契机出现时，突然间我们就可以将多年的科学积累应用于这一领域”。
波士顿大学的血液学家、exa-cel开发指导委员会成员Martin Steinberg评价道：“这非常壮观，超出了任何人的预期。”作为潜在首款基因编辑疗法，exa-cel的疗效得到了专业人士认可。其临床数据显示，44名TDT患者中，42名在随访时间为1.2~37.2个月时，不再需要接受输血。所有SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。
因此，该款疗法的安全性可能是FDA考量的重点所在。Vertex和CRISPR正在进行一项为期15年的后续试验，以评估exa-cel的长期疗效和安全性。“患者接受治疗时清髓条件是苛刻的，”Martin Steinberg说。“20年后，人们可能会回顾这一点，并嘲笑我们怎么会做一些如此粗暴的事情。”他解释说，患者在大约2个月内容易受到感染、出血和其他并发症的影响，直到编辑好的HSPC移植到骨髓中。
在75名接受治疗的患者中，有2名经历了严重的不良事件（SAE），包括血小板减少症和噬血细胞性淋巴组织细胞增多症。这些SAEs被认为与exa-cel和骨髓消融方案有关，并已得到解决。虽然临床试验中该款疗法并未出现较大安全性问题，但在许多专家看来，该款药物在实际治疗过程中还是有可能会遇到安全性问题。
从理论上讲，为了实现基因的敲除或添加，需通过Cas9核酸酶切割基因组，造成DNA双链断裂。然而，这一过程可能产生一些潜在副作用，包括导致不必要的基因突变和毒性。到目前为止，这些影响尚未在接受治疗的患者中报道，但这仍然是一个潜在的风险因素。
尽管这一款基因编辑疗法并不完美，但作为基因编辑领域的先行者，这一疗法仍然具有重大意义。一些专家也强调，该行业正在取得巨大进展，今年对于建立CRISPR基因编辑的监管先例至关重要，亦对该领域的进一步发展极为重要。
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