每例2至5万元，市一医院成立基金打通困难家庭患儿干细胞移植“最后一公里”

　　急性白血病，是儿童和青少年最常见的恶性血液肿瘤，年发病率约42.9/100万，严重威胁儿童和青少年患者的身心健康。去年3月，15岁的小姚在当地医院被诊断为T淋巴瘤母细胞白血病，在进行了为期半年的化疗后，父母带着小姚从安徽辗转来到上海市第一人民医院（南）做异基因造血干细胞移植手术。如今，小姚已和其他健康的孩子一样，开始了他崭新的学生生活。

　　“目前中国每10万人中，就有4至6人患有白血病，每年新增约4万名白血病患者，其中40%是青少年和儿童。”市一医院血液科执行主任（南）万理萍介绍，随着医学的发展，白血病已不再是“绝症”。通过化疗、造血干细胞移植等治疗措施，约80%至90%的儿童白血病可以缓解，约60%至70%可以治愈。

“但我们希望，能让更多的孩子不再因为经济条件的限制而失去造血干细胞移植治疗的机会。”昨天，上海交通大学教育发展基金会医学分会——上海市第一人民医院青少年血液病救助基金正式成立，该基金也正式开始接收符合条件患者的救助申请。

作为上海造血干细胞移植规模最大的移植中心，自2018年起，市一医院血液科造血干细胞移植数量就在全市医院中位列第一，曾打破造血干细胞移植“60岁禁区”，2次刷新上海造血干细胞移植治疗最大年龄记录。

市一医院血液科主任宋献民介绍，医院将以市一青少年救助基金成立为起点，聚焦18岁以下因家庭困难而无法进行异基因造血干细胞移植的儿童、青少年血液病患者，发挥市级综合性医院的团队实力，借助医院血液科、儿科在松江地区的辐射力和影响力，为长江三角洲地区乃至全国符合条件的患儿提供公益支援，帮助他们继续治疗，早日回归学校。

“小姚是幸运的，他的家庭有能力承担治疗费用，但在临床上，我们其实遇到了许多因经济条件较差而放弃治疗的家庭。”宋献民坦言，青少年血液病的治疗难度大、治疗周期长、治疗费用高，成为了压垮经济条件较差家庭的重负。尽管我国已将10种主要的儿童血液病、恶性肿瘤病种纳入救治管理和保障体系，但面临高额的费用，尤其是造血干细胞移植费用，依旧让许多困难家庭无奈选择放弃。

　　宋献民介绍，造血干细胞移植主要可分为自体和异体两类，“急性白血病、再生障碍性贫血等基本无法进行自体移植；在异体移植中，又分为同基因和异基因，前者需要为双胞胎，因此概率很小，后者有亲属间移植和骨髓库移植，是比例最多的移植治疗方式。”简单来说，异基因移植是使用健康供者的造血干细胞，干细胞供者可以是患者的直系或旁系亲属，也可以是非血缘关系的志愿者。不过，虽然造血干细胞的来源多了，但克服排异反应的难度也更大了，如何优化控制排异反应的方案，已成为所有造血干细胞移植团队的头等大事。据悉，市一医院血液科2020年移植病人共253例，所有移植中异基因移植占到80%以上。

他表示，由于青少年儿童年纪小、身体耐受性更好，治疗效果也比成人患者佳，“同时，孩子也是家庭的希望，如果仅因为经济原因错过治疗，是非常遗憾且令人痛心的。”基金会负责人介绍，此次设立的市一青少年救助基金将覆盖来自全国18岁以下、因家庭困难而无法进行异基因造血干细胞移植的青少年血液病患者。在大病医保的基础上，基金可为符合条件的患者提供每例2至5万元的定额补贴，帮助他们在市一医院顺利进行异基因造血干细胞移植。“患儿家庭可在门诊治疗时询问医护人员，经过基金会与科室的专业评估后，或将纳入受捐对象行列。”