山东省首款注册类干细胞创新药临床试验进入新节点

国内首款治疗中、重度溃疡性结肠炎的人脐带间充质干细胞注射液再获新进展,完成临床IA期并获得临床试验报告。

溃疡性结肠炎是一种由免疫紊乱介导而造成的肠道慢性非特异性炎症性疾病，随着病程延长，癌变发生率迅速增加。近年来，溃疡性结肠炎发生率逐年上升，发病年龄趋于年轻化，但传统的治疗方案对部分患者效果欠佳。间充质干细胞是一种具有强大自我更新、多向分化、低免疫原性和调节免疫功能的细胞，相关的动物和临床研究表明，间充质干细胞治疗溃疡性结肠炎安全有效。

据媒体报道，3月10日上午,由青岛奥克生物开发有限公司申办的临床试验项目“人脐带间充质干细胞注射液用于中、重度溃疡性结肠炎患者的I期临床试验 ”召开IA期总结会,会议由奥克生物主办,青岛高新区管委相关负责人,市工业和信息化局生物医药产业处处长刘莉,市场监督管理局药品使用处处长朱建芬,市卫生健康委员会规划发展和信息化处处长刘湘琴,青岛大学附属医院院长李环廷、消化科主任田字彬教授、机构办主任曹玉教授、丁雪丽教授,青岛大学附属医院医学研究中心王立生教授,北京大学第三医院副院长丁士刚教授、顾芳教授,青岛科技大学张伟教授,北京新领先医药科技刘昆副总裁、医学总监朱浩彬博士等领导专家参会。

干细胞新药临床试验安全性耐受性良好,免疫原性低

据悉,此款人脐带间充质干细胞注射液是目前国内首款用于治疗溃疡性结肠炎的人脐带间充质干细胞创新药,也是山东省唯一获批进入临床试验的干细胞创新药。

此款新药在溃疡性结肠炎患者体内可定向的迁移至结肠部位,通过产生IDO、PEG2等免疫调节因子,抑制人体内过度的炎症反应,同时可分泌VEGF、EGFR等细胞因子,修复受损肠粘膜上皮细胞,对局部损伤起到更好的修复作用。

本次临床试验结果显示达到预期临床效果,在方案拟定的剂量范围内,脐带间充质干细胞注射液在受试者中安全性耐受性良好,免疫原性低。脐带间充质干细胞注射液 在给药后可显著缓解患者炎症症状,随着剂量的增加,对炎症的改善作用更明显。目前,本临床试验已完成临床IA期,IB期即将于4月份开展,预计下半年将会开启临床Ⅱ期试验。

这款新药的申办方青岛奥克生物开发有限公司于2003年成立,获得多项专利及重大科技课题的提报。2009年经山东省卫生厅批准成立“山东省人类脐带间充质干细胞库”,是我国首家通过国际质量管理体系ISO9001认证的脐带间充质干细胞库。2016年1月经青岛市发改委、青岛市食药监、青岛市卫计委及青岛市科技局批准建设青岛(奥克)区域细胞制备中心。2019年通过了中国医药生物技术协会组织的现场审核,并颁发了《干细胞制剂制备质量管理合格证书》。2020年干细胞创新药获得CDE临床许可批件。20年的发展历程,始终专注于间充质干细胞领域,致力于将细胞制品更快更好的推向临床,让更多得患者受益!

关于溃疡性结肠炎

溃疡性结肠炎是炎症性肠病的一种，其发病率逐年上升，发病年龄趋于年轻化，已成为一种全球性疾病。中国溃疡性结肠炎年发病率为 1.18/10 万人，北方地区溃疡性结肠炎患者的平均诊断年龄为 48.9 岁，性别差异不明显 。

随着病程延长，10 年复发率高达 70%-80%，诊断后的 5 年和 10 年结肠累积切除率为 10%-15%，癌变发生率比一般人群高 5%- 10%，病程超过 35 年者的癌变率可达 30%。

传统的治疗方法主要包括 5- 氨基水杨酸、糖皮质激素、免疫抑制剂、生物制剂、外科手术、中医中药治疗。药物治疗对部分患者效果欠佳且不良反应大：5-氨基水杨酸可导致肝肾功能损伤、急性胰腺炎；糖皮质激素引起生殖毒性、肾上腺皮质功能不全、骨质疏松、白内障、痤疮、高血压、高血糖、体质量增加等，此外还可降低机体免疫力，增加机会性感染的概率；免疫抑制剂可引起骨髓抑制、脱发，使患者对细菌、真菌、病毒的易感性增加，研究发现 1/4 的患者因无法耐受免疫抑制剂的不良反应而停用；外科手术明显降低患者的生活质量。这些治疗方法难以彻底治愈溃疡性结肠炎，还给患者的生理和心理带来极大的影响。

近年来，国家陆续颁布了一系列政策鼓励干细胞研究和临床转化应用。间充质干细胞是一种多功能干细胞，不表达主要组织相容性复合体Ⅱ类分子，具有低免疫原性，可分泌细胞因子和外泌体双向调节免疫功能，促进组织的损伤和修复。随着对间充质干细胞特性、功能和临床研究的深入，间充质干细胞将作为“种子”细胞被广泛应用到临床疾病的治疗领域。国际上已有干细胞治疗克罗恩病的 3 期随机双盲对照的文献报道 ，结果显示使用间充质干细胞治疗克罗恩病，其缓解率明显增加。