9比1通过却上市被拒，这款干细胞疗法再次申报上市-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

9比1通过却上市被拒，这款干细胞疗法再次申报上市

2023-02-03 11:31 • 行业动态 • 阅读 36813

2023年2月2日/医麦客新闻 eMedClub News/–2020年08月， Mesoblast的间充质干细胞疗法Remestemcel-L治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者的疗效获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）9:1的压倒性支持，该事件也受到了医疗界的广泛关注。而FDA最终驳回了Mesoblast的上市文件，尽管其咨询委员会投票认为其临床数据能够支撑上市，但FDA要求该公司提供更多临床数据，至少包括一项额外的随机临床试验数据。

在该产品被拒绝两年多后，Mesoblast现在正在提交新的上市申请，该公司于本周三宣布：“已正式要求FDA再次郑重考虑其干细胞产品”。此次，Mesoblast提交了更多的疗效数据和生物标志物数据。在Mesoblast看来，其产品的对于患者生存率的改善可能会是其获批的关键。

据悉，在上次递交上市时，Remestemcel-L已经过了10多年的临床研究，其中主要研究项目有三项：

➤275研究

该项研究覆盖了8个国家/地区的50个中心，纳入了241名儿童SR-aGvHD患者，主要终点是第28天的总反应（OR） 在65%的患者中实现。试验结果显示，第100天的总体存活率为67％，其中没有达到第28天OR的患者第100天的总体存活率为39%，相比之下，达到第28天OR的患者100天内的存活率更高，达到82%。

➤GvHD001/002研究

GvHD001/002研究是一项在美国20个试验站点开展的涉及55名儿童的3期单臂试验，Remestemcel-L被作为一线疗法，以治疗类固醇疗法无效的儿童aGvHD患者。与275研究的研究结果一致，该研究第28天总缓解率达到70%，与预先指定的45%控制值（70.4％ VS 45％，P = 0.0003）相比，这更具有统计学意义。

➤280研究

该研究是一项在7个国家/地区的72个试验站点进行的，涉及260名患者（其中包括28名儿童）的3期随机安慰剂对照试验，Remestemcel-L或安慰剂作为二线治疗，以治疗SR-aGvHD患者。在疾病程度最严重的儿童和成年患者中，与安慰剂组相比，Ryoncil治疗组第28天总缓解率达到58%，对照组为37％。在标准风险患者中，Ryoncil治疗没有显著的益处。该研究的儿童患者中，Ryoncil治疗组与安慰剂组相比，第28天总缓解率明显更高，达到64％，而安慰剂组为36％。

此次递交的新数据将3期试验中25名接受remestemcel-L治疗的儿童的疗效数据与西奈山医院数据库中27名未接受remestemcel-L治疗的儿童进行了比较。分析显示，67%的remestemcel治疗患者在28天内反应积极，六个月后存活，而数据库中只有10%的患者具有相同的结果。

另一项为期四年的生存研究评估了来自3期试验的51名患者，其中大多数患有C级或D级疾病，发现近三分之一的患者在一年后存活，超过一半的患者在过去两年中幸存下来。在该消息发布之后，Mesoblast股价迎来了上涨并得到了华尔街的祝贺。此前，remestemcel-L已经在日本上市，用于治疗患有急性移植物抗宿主病的儿童和成人患者。