目前，瑞典医疗产品局（Swedish Medical Products Agency）批准了一项基于干细胞疗法的1/2期帕金森临床试验。
STEM-PD是一种研究中的基于人类胚胎干细胞的多巴胺神经细胞产品，旨在替代帕金森病中丢失的细胞。这是欧洲的首次此类试验，STEM-PD的临床前和临床研究由国家和欧盟资助机构资助。
此外，STEM-PD团队已经从诺和诺德获得了当前研究的资金和宝贵支持，这种合作将持续到未来的产品开发。
开发STEM-PD产品的瑞典隆德大学教授马林·帕尔马博士在一份报告中说：“我们期待STEM-PD的临床研究，希望它有可能帮助减轻帕金森病的重大负担。”
帕尔马博士领导着STEM-PD团队，同时有skne大学、英国剑桥大学、剑桥大学医院和伦敦帝国理工学院的同事密切合作。
“这是十多年来团队的巨大努力，监管机构的批准是一个重要的里程碑，”帕尔马补充说。
招募8名中度帕金森患者参加试验
skne大学是该试验的临床资助方，所有8名入选患者都将在那里接受治疗。一旦瑞典当局完成临床现场检查，该试验就开始。
skne大学医学院
STEM-PD产品来自人类胚胎干细胞，这些胚胎可以成熟为体内几乎任何类型的细胞。
“干细胞的使用将在理论上使我们能够制造无限量的(多巴胺能)神经元，从而为广泛的患者群体提供这种疗法的前景。这可能会改变我们治疗帕金森病的方式，”剑桥大学临床神经学教授罗杰·巴克博士说，他是该研究的临床领导者和首席研究员。
干细胞在实验室中被重新编程，成熟为产生多巴胺的神经元，然后移植到帕金森氏症患者的纹状体中。该新闻稿称，STEM-PD产品是在伦敦皇家自由医院按照GMP良好生产规范指南生产的，以确保细胞是安全的，各批次之间是一致的。
进入临床试验是基于前期获得了帕金森病动物模型研究数据的支持，在这些动物模型中，多巴胺能神经元被证明可以安全地恢复失去的运动功能。
“STEM-PD产品在逆转帕金森病临床前模型的运动缺陷方面是安全和高效的，”领导该疗法早期开发的隆德大学副教授Agnete Kirkeby博士说。
不同细胞剂量下的安全性测试
STEM-PD试验：EudraCT编号 2021-001366-38，将在8名帕金森病患者中测试递增的治疗剂量。
医生使用脑立体定向手术，将产生多巴胺的神经元直接移植到患者的纹状体中。
skne大学医院有类似细胞移植工作的历史。
“我们的团队以前在帕金森病中进行过细胞移植试验，但这是第一次使用干细胞衍生的医药产品替代多巴胺神经元的试验，”skne大学医院的代表kan Widner说，他在该医院担任神经病学高级顾问。
该试验的主要目标是在手术后跟踪一年，以确定移植的制造多巴胺的神经元的安全性和耐受性。
作为次要目标，研究人员将使用脑成像技术观察移植细胞的存活和功能，以及接受治疗的患者症状严重程度的变化。
kan Widner教授最后认为：“使用干细胞将在理论上使我们能够制造无限量的多巴胺神经元，从而为广泛的患者群体提供这种疗法的前景，这可能会改变我们治疗帕金森病的方式”
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