国际联盟加速iPS细胞在治疗中的应用

加拿大国家研究委员会2022 年 10 月 28日消息，新的国际合作旨在使用来自患者自身身体的iPS细胞加速癌症和其他疾病的治疗。

图 | 重新编程的人类诱导多能干 (iPSC) 细胞集落，表达关键干细胞标志物

想象一下不用药物治疗失明、糖尿病和帕金森病，或者不用等待合适的捐赠者就可以更换患病的心脏和肾脏组织。这不仅仅是一个乌托邦式的梦想。

加拿大和日本的科学家正在合作设计用于再生医学和癌症治疗的干细胞。这些细胞有可能充当“通用供体”，用于修复或替换受损细胞和组织，而不会出现通常的排斥风险。

在日本，2000 年代初，山中伸弥博士在该领域取得了重大突破。他发现了生成患者来源干细胞的关键，这些干细胞可用于更好地了解和开发多种疾病的治疗方法。通过将 4 个基因添加到成人皮肤细胞中，它们变得像胚胎干细胞一样，可以在体内产生任何类型的细胞。他称它们为诱导多能干细胞 (iPS)，并因这一发现获得了 2012 年的诺贝尔医学奖。

为了利用这些可能性，加拿大国家研究委员会 (NRC)、康考迪亚大学和日本京都大学iPS 细胞研究与应用中心(CiRA) 于2022 年 1 月发起了一个强大的国际联盟，以加速对 iPS 使用的研究治疗应用中的细胞。

CiRA首席研究员Knut Woltjen 博士说：“这项合作正在跨越太平洋，将干细胞、基因组工程工具和技术以及机器人技术方面的专家聚集在一起。” “我们共同梦想开发强大、强大、可访问和安全的 iPS 细胞衍生疗法。”

NRC 研究人员看到了 iPS 细胞的无限潜力，可以对其进行定制，以开发针对许多难以治疗的疾病和疾病的治疗方法，例如神经退行性疾病和癌症。而且，由于细胞是活的实体，它们可以替代失去的功能并武装对抗癌症。

结合互补优势

每个合作伙伴机构都会带来略有不同的专业知识，从而实现理想的合作。CiRA 研究人员将开发具有更高编辑精度和效率的新型基因组编辑工具。加拿大基因组铸造厂康考迪亚大学应用合成生物学中心(CASB) 将使用其开创性的机器人技术使平台自动化。NRC 将准备和提供支持技术，例如新型 iPS 细胞系和基于 CRISPR/Cas9 的基因组工程工具。

“这种三方合作对加拿大人和我们的生命科学生态系统具有巨大价值，”教授兼 CASB 主任文森特·马丁博士说。“它使我们能够利用合成生物学方面的不同专业知识、工具和投资来帮助调动解决方案，以快速推进细胞和基因治疗的发展。”

弥合技术鸿沟

基于细胞的疗法为治疗对传统疗法反应不佳的疾病提供了巨大的治疗潜力。但是，由于这些仍然是相对较新的医学治疗方法，因此仍需要大量的时间和精力才能将科学突破转化为可用于实际患者的实用方法。时间和精力的行业术语是“转化差距”，这对细胞和基因疗法尤其具有挑战性。

“在 NRC 的细胞和基因治疗挑战计划的推动下，并由我们的国际创新办公室促成，与 CiRA 和 Concordia 的合作是缩小新工程细胞和基因疗法的巨大转化差距的关键一步，” Kelley Parato 博士说， NRC 的细胞和基因治疗挑战项目主任。“这将有助于加拿大和国际患者更快地获得这些新的治疗机会。”

缩小这一差距始于细胞和基因治疗挑战计划的精密工程硕士项目，该项目由 NRC 研究人员Simon Drouin博士和Anna Jezierski博士领导。他们已经开始开发将干细胞疗法带入主流所需的工具和 iPS 细胞。

尽管这是一项复杂且具有挑战性的工作，但Drouin 博士表示，NRC 在基因组学和细胞工程方面的专业知识对于支持合作至关重要。“此外，我们在开发和扩大创建定制工程细胞解决方案的过程中的经验将使我们能够为在加拿大和世界各地推进基于 iPS 细胞的疗法做出重大贡献。”

Jezierski 博士补充说，通过开发自己的新型 iPS 细胞系并优化这些疗法最有用的细胞类型的生产，NRC 在验证研究工具并将其转化为有形成果方面取得了真正的进展。

加强国际合作

在东京和慕尼黑设有分部，这一新联盟是 NRC 加强国际研究合作以寻找创新、相关和可持续的解决方案以应对当前和未来的经济、社会和环境挑战的又一步。

“这种伙伴关系是重要的战略性加拿大-日本合作的基石，”当时负责 NRC 日本事务的国际关系高级顾问Renato Caldart说。“它将成为该领域未来国际努力的基础，并将成为开发临床相关 iPS 细胞衍生的工程细胞治疗方法的重要里程碑。”

最终，这种类型的合作将为开发更安全、更实惠和更容易获得的细胞治疗产品奠定基础。虽然该项目仍处于早期阶段，但合作者预计它将导致开发准确、强大和安全的基因组工程工具和平台，以产生强大的细胞和基因疗法。

对于数以千计的加拿大患者以及世界各地数以千计的患有糖尿病、帕金森病或癌症等难以治疗的疾病的患者来说，这些新疗法可能正是他们一直在等待的。