国研崛起！中国患者反应率达89.6%！中国自研CAR-T细胞疗法登顶JCO，新临床数据公布

不过国研CAR-T细胞疗法一直在进步：2022年2月28日，由中国CAR-T细研发公司南京传奇自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称Cilta-cel）获美国FDA批准上市， 用于既往接受过四线或以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，Cilta-cel尽管在国外已经获批上市，但是在国内仍旧在审批中。

那么在中国患者中Cilta-cel的治疗效果如何呢？近期国际顶级期刊就刊登了Cilta-cel在中国晚期血液肿瘤患者的二期临床治疗结果。

CARTIFAN-1是一项开放标签的二期临床试验，旨在评估Cilta-cel在中国复发、难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的治疗有效性和安全性。这项关键的二期临床试验在中国的8个地点进行，招募此前接受过≥3线治疗（包括接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）的成年R/R MM患者。入组患者接受Cilta-cel单次治疗输注，治疗剂量为0.75×10^6个CAR-T细胞/kg。研究主要终点为评估接受治疗后患者的总体反应率，次要终点评估患者的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及不良事件（AE）的发生率和严重程度。

截至2021年7月19日，一共有48名患者接受了Cilta-cel的单次治疗输注，研究的中位随访时间为18个月。研究结果显示：

这份成绩和其他CAR-T细胞疗法相比，治疗效果也不遑多让，尤其是在患者已经接受多种治疗后复发的情况下，可以达到近90%的总体反应率，治疗效果可以说是十分优异。目前需要更长期的随访来观察治疗缓解持续时间、无进展生存期和总生存期的中位数据。

在本次治疗中，血液学相关的不良事件出现发生率最高，包括贫血（100%）、中性粒细胞减少（97.9%）、淋巴细胞减少（95.8%）和血小板减少（87.5%）等。CAR-T细胞疗法常见的细胞因子释放综合征（CRS）的发病率达到了97.9%，其中三级及以上CRS的发生率为35.4%，CRS一般在治疗后7天出现，持续时间大约为5天。除此之外，感染也是常见的副作用之一，大约有85.4%的患者出现感染，三级及以上感染的发生率为37.5%。

该项研究结果证实：对于已经接受过多种治疗的中国晚期R/R MM患者来说，单次输注Cilta-cel可以获得早期、强力且持久的治疗效果，同时安全性在可控范围内。

很多人认为癌症是一种“不治之症”，但是随着现代治疗技术的进步，即使是晚期癌症，也有长期存活的可能性。在以前，复发难治的血液肿瘤患者被认为是走到了生命末期，但是随着CAR-T细胞疗法的进展，这种困境被打破。而且随着CAR-T细胞疗法在国内的上市，也让很多中国患者看到了治愈的希望。

在未来的5~10年内，CAR-T细胞疗法的价格有望大幅度下降，一方面得益于通用型CAR-T细胞疗法的发展（推荐阅读：细胞前沿 | 首个通用型CAR-T细胞疗法治疗复发难治B-ALL患者人体临床试验结果公布！更及时、更便宜CAR-T细胞疗法来袭），CAR-T细胞疗法有望提前制备、普及使用；另一方面，得益于CAR-T细胞制备技术的进步以及国研CAR-T细胞疗法的上市，商业化进程也将推动药物价格降低。相信在不久的将来，将会有更多价格更低、效果更好的国研CAR-T细胞疗法上市，为更多癌症患者带去生存的希望。