与实体瘤斗争到底，科济药业明星CAR-T新适应症IND获得受理-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

2022年9月28日/医麦客新闻 eMedClub News/–今日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，上海科济制药有限公司（以下简称“科济药业”）”CT041自体CAR T细胞注射液“申报新适应症获得受理（受理号：CXSL2200491）。

CT041作为科济药业最具代表性的CAR-T细胞候选产品，是全球唯一获得IND许可的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞，其疗效、安全性以及临床治疗收益均得到了权威监管的认证。

2020年5月，FDA批准了CT041用于治疗claudin18.2阳性的胃、胃食管连接处或胰腺腺癌患者的研究新药(IND)许可；2020年，美国FDA授予其孤儿药认定，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌；2021年，CT041先后获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定、欧洲“优先药物”（PRIME）资格；2022年，CT041获美国FDA授予“再生医学先进疗法”（RMAT）资格。

今年年初，CT041已经获得中国国家药监局批准，进入确证性II期临床试验，这是全球首个且唯一进入到确证性II期临床试验、针对实体瘤的CAR-T在研产品，是CAR-T攻克实体瘤领域是里程碑般的存在。同时，科济药业今年也计划启动美国的关键II期临床试验。

作为国内实体瘤CAR-T细胞疗法的先行者，科济药业在CAR-T细胞疗法的管线布局具有独特的策略。除了在适应症上实现了差异化竞争，药物的靶点开发也不尽相同。

从产品管线上来看，公司已经自主研发11款差异化候选产品，独立拥有产品全球权益，已获7个CAR-T的IND批准，布局全面且富有前瞻性。

除了”大明星“CT041，科济药业另一款针对肝癌的潜在全球同类首创CAR-T细胞候选产品（人源化GPC3 CAR-T）CT011具有治疗肝细胞癌（HCC）的概念验证临床数据，治疗潜力亟待发掘。

其长期生存案例报告已在《Frontiers in Immunology》杂志发表。

根据案例显示，CT011联合索拉非尼治疗耐受性良好。患者从第3个月开始达到部分缓解（PR），并在第一个 CT011 输注周期后的第12个月达到完全缓解。肿瘤超过36个月没有进展，在第一次输注后保持完全缓解状态超过24个月。

据悉，这是CAR-T细胞与酪氨酸激酶抑制剂联合治疗后报告的首个完全缓解病例。临床结果表明，GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼的联合治疗，可能成为治疗GPC3表达阳性的晚期肝细胞癌患者的一种有前景的疗法。

而作为CAR-T细胞的”发家之地“的血液瘤领域，亦是科济药业的着力点。

科济药业另一款用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053），近日于第七届CAR-TCR年度峰会上口头介绍了北美2期临床试验结果。

数据显示，zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出有前景的疗效，客观缓解率达到100%。

在安全性方面，研究没有出现死亡，也没有患者经历过3级或者更高的细胞因子释放综合征。在10/17（59%）名患者中观察到细胞因子释放综合征，均为1级或者2级。有一例短暂的3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征被报导且该病人已完全恢复；没有神经毒性且没有观察到具有帕金森特征。在毒性的处理方面，仅5/17（29%）名患者接受托珠单抗治疗，仅1例（5.9%）患者接受糖皮质激素治疗。值得注意的是，在这项研究中，有3名患者接受了zevor-cel门诊治疗且其中两名患者因为症状管理入院一到两天。

zevor-cel与CT041同为科济药业的“当家花旦”，其所获成就也是相当耀眼。此前，该产品曾获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格，获欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格，被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种。目前，科济药业正在北美地区开展1b/2期临床试验，以评估zevor-cel用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性及疗效。

结语

CAR-T疗法市场潜力巨大，国内已经呈现出百家争鸣的状态，根据GlobalData 数据，目前有800多种针对血液瘤的细胞疗法处于临床阶段，其中绝大多数是CAR-T疗法。

随着CAR-T赛道越来越卷，科济药业依托自身强大的科研实力以及雄厚资本坚持CAR-T源头创新与国际化布局；在血液瘤领域维沿袭主流研发方向，于实体瘤领域积极探索，稳扎稳打的同时不失开疆拓土的锐气。期待科济药业的“明星产品”们能够早日上市，为患者带来治愈的微光。

参考资料：

1.CDE官网

2.科济药业官网：https://www.carsgen.com/cn/pipeline/

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