中盛溯源iPSC细胞治疗药物获批临床，iPSC技术风起

2022年9月8日/医麦客新闻 eMedClub News/–今日，据CDE官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司(下面简称“中盛溯源”)的“NCR100注射液”获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验。根据中盛溯源官网，该药物应该为一款iPSC来源的细胞治疗药物。

膝骨关节炎是一种以关节软骨变性和骨质增生为特征的慢性关节病，好发于中老年人群，临床主要表现为膝关节疼痛、肿胀和活动受限等症状。在全世界范围内，膝骨关节炎影响着数百万人的生活质量。目前治疗膝骨关节炎的主要方式为保守治疗（包括药物治疗、注射疗法和中药治疗等）和手术治疗（包括膝关节清理手术、膝关节置换等方法）。

然而以上这些方法往往难以从根本上治愈膝骨关节炎，干细胞疗法作为一种突破性的治疗方法，为这种疾病的治愈带来了曙光。干细胞可以在一定的条件下可以诱导分化成其他的组织细胞。因此，通过将干细胞诱导分化成软骨细胞或者成骨细胞，然后再经过增殖，生成大量的高质量的软骨细胞，最后再将这些高质量的软骨细胞注入到人体当中。这样这些生成的软骨细胞在体内对那些出现损伤的软骨器官进行修复，让膝关节重新回到正常的状态中，进而达到治愈膝骨关节炎的效果。

虽然干细胞疗法有治愈膝骨关节炎的可能性，但其稳定性和有效率是制约其临床发展的重要问题。中盛溯源计划通过iPSC技术工业化制备iMSC(iPSC来源间充质干细胞)，以解决现存问题并实现MSC(间充质干细胞)疗法的标准化和可控性。

iPSC具有无限增殖特性，可以通过增加初始iPSC数量的方法来制备具备胚胎或初生婴儿时期最强增殖功能和完全分化潜力的最“年轻”的iMSC，无须通过过度增殖MSC达到需要的细胞数量。此外，通过优化生产工艺，可以生产具备分化倾向的iMSC，并将之用于特定疾病的治疗，例如，制备更易分化成软骨的iMSC用于治疗类风湿性关节炎。在药品GMP标准下工业化、大规模生产制备的iMSC，可用于不同疾病的临床治疗，并提高细胞治疗的有效率和稳定性。

此外，围绕iPSC核心技术，中盛溯源在iPSC重编程、功能细胞定向分化和iPSC来源功能细胞成药等三个方向上深入研发，致力于提供高质量的细胞产品与技术解决方案。在iPSC来源细胞药物研发方向，中盛溯源致力于癌症、神经退行性疾病和组织器官损伤等方向的细胞药物管线研发。

iPSC是近些年来细胞领域的热门赛道之一，现今全球范围内已有多家生物医药公司布局该领域。关于iPSC相关的临床试验已经涵盖多种适应症，包括眼科疾病、心脑血管疾病、神经性疾病、肿瘤免疫细胞治疗等领域。在巨大的患者需求和资本推动下，iPSC行业正在步入快速发展阶段。在全球范围内布局iPSC领域的生物医药公司中，澳大利亚的Cynata Therapeutics 公司位于头部，该公司的产品已进入Ⅲ期临床，适应症为骨关节炎。

除了应用于细胞治疗之外，iPSC技术还有多个商业化应用反向，包括疾病建模，药物的开发和发现，毒理学测试，个体化医学以及3D生物打印等。

疾病建模

通过从感患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型。

药物的开发和发现

iPSC具有分化为多种细胞的潜力，这些不同生物学特性的细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定，化合物筛选，靶标验证，还可以将其作为新药发现的工具。

毒理学测试

iPSC可用于毒理学测试和筛查，即使用iPSC或其衍生的特定组织的细胞，通过活细胞来评估该组织的细胞对化合物或药物的安全性。

个体化医学

使用基因编辑技术，可以对细胞的基因进行改造，包括单碱基改变，纠正干细胞基因组内的基因差误，通过将患者iPSC与基因组编辑技术相结合，为个性化医疗增添了新的途径。

在良好的前景和产业政策的支持下，国内同样掀起了研发热潮，2022年上半年，国内iPSC赛道获得近10亿资本加持，国内已经有多家企业布局了iPSC赛道并且取得了不错的成果，但我国iPSC领域由于起步稍晚，仍面临许多挑战，如生产工艺、质控、药物研发等。但相信在研究人员的刻苦拼搏和不懈探索之下，这些问题终将迎刃而解。

结语

iPSC解决了细胞供体来源以及配型等问题。相对于间充质干细胞、胚胎干细胞以及造血干细胞等成体干细胞来说，iPSC无需破坏人类胚胎即可获得，解决了伦理问题，也无需收集成体干细胞，只需使用少量的外周血即可培养出无限数量、质量稳定的iPSC，为再生医学开辟了全新的道路。

参考资料：

1.CDE官网

2.中盛溯源官网

3.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20220626/content-1390325.html