政府财政支持 | 干细胞发展基金支持顶级干细胞公司加速发展

马里兰州政府在 2006 年创建马里兰干细胞发展基金 (MSCRF) 时对再生医学进行了富有远见的投资。该基金为在该州开发有前景的干细胞治疗和技术的公共和私人组织提供财政支持。

自成立以来，MSCRF 已在 500 多个项目中投资超过 1.7 亿美元，以加速干细胞研究、商业化和治疗。MSCRF 的 2023 财年预算为 2050 万美元，在临床试验、发现、商业化、验证、启动和博士后奖学金等领域为科学家和公司提供六项资助机会。自 2017 年启动加速治愈计划以来，该基金支持了许多干细胞公司的创建和发展。

Amritha Jaishankar 博士领导 MSCRF 的项目，并确定未满足的医疗需求以及能够解决这些需求的投资组合公司。执行董事 Jaishankar 博士说：“我非常自豪的是，我们的努力支持了公司的创建和/或发展，这些公司开发了针对各种疾病的有希望的治疗方法和治疗方法。” “在过去的 5 年中，我们向正在推进再生医学研究的公司授予了 26 项研究/产品开发和/或临床试验资助。我们通过各种资助计划帮助他们降低技术风险、创造价值并达到关键里程碑。”

许多干细胞公司在这里获得资金支持并得到了良好的发展，并将其视为该地区重要的新兴生命科学公司，目前共有七个干细胞公司取得了较好的发展。

1.Vita Therapeutics 

Vita Therapeutics 成立于 2019 年，正在开发诱导多能干细胞 (iPSC) 技术，以设计特定的细胞类型，以替代患者体内有缺陷的细胞类型。该公司最近扩大了其总部，并在巴尔的摩的 BioPark 获得了 10,000 平方英尺的租赁空间，以将公司的整个团队集中在一个屋檐下，因为它希望推进 VTA-100 和 VTA-300 的共同领导项目。

VTA-100 和 VTA-300 正在开发中，分别用于治疗肢带型肌营养不良症 (LGMD) 和多个实体瘤。该公司希望在 2023 年将这两种资产投入临床。VTA-100 的想法是使用诱导多能干细胞来衍生经过基因校正的细胞，并将它们直接注射到受疾病影响的肌肉块中。

从长远来看，该公司打算遵循双重发展战略，从自体来源的细胞开始，然后转向通用的低免疫原性细胞系。

2021年，它在超额认购的A轮融资中获得了3200万美元。这笔资金将支持公司领先项目的推进，以及开发 VTA-200，这是一种基因工程 iPSC 衍生的低免疫原性治疗，旨在治疗多种类型的肌营养不良症。

2.Theradaptive

总部位于马里兰州弗雷德里克的 Theradaptive 今年凭借其再生医学平台大获成功。在过去的 12 个月里，该公司的脊柱融合资产获得了美国食品和药物管理局的三项突破性指定。

Theradaptive 正在开发一种新的再生植入物，其计算平台可将重组蛋白转化为能够涂覆植入物和其他医疗设备的材料结合变体。这一过程使公司能够将治疗精确地输送到身体的任何部位。据 Theradaptive 称，截至 2022 年，没有可用于治疗脊柱融合、骨科修复或颅颌面修复的精密再生植入物。

今年，该公司在前腰椎间融合术中的 OsteoAdapt SP 获得了 FDA 的多项突破性认定。最近，OsteoAdapt SP 在 6 月获得了突破性医疗器械称号。FDA 的突破性设备计划支持精选的医疗设备，这些设备可以更有效地治疗或诊断威胁生命或不可逆转的衰弱疾病或状况。Theradaptive 获得 OsteoAdapt SP 的优先审查。

2022 年 2 月，Theradaptive 因其 OsteoAdapt SP Spinal Fusion 植入物获得了突破性医疗器械称号，该植入物用于后外侧脊柱融合治疗退行性椎间盘疾病、脊椎滑脱或后滑脱。凭借其用于椎间孔间和后外侧融合的其他资产，Theradaptive 表示它能够解决超过 90% 的腰椎融合手术。

从麻省理工学院分离出来的 Theradaptive 于 2021 年底获得了第一个指定。该公司的方法是出于对在战斗中受伤的美国军人提供更好的治疗选择的需求。Theradaptive 已获得美国国防部的重要研发支持。总而言之，Theradaptive 的平台具有多种应用，包括脊柱融合、软组织修复、局部治疗递送组织贴片、创伤修复、牙科修复和复杂软骨修复。

除了植入物外，Theradaptive 还在开发 AMP2，这是一种“骨骼涂料”，旨在使骨骼在至少两英寸长的间隙中再生。如果该技术通过临床检验，它可以提供比现有技术更具针对性和可控性的骨骼再生方法。

3.Seraxis 

私人控股的 Seraxis 位于日耳曼敦，于 2013 年成立。该公司专注于为胰岛素依赖型糖尿病患者开发细胞替代疗法。该公司的主要资产是 SR-01，正在开发该药物以消除 1 型糖尿病患者注射胰岛素的需要。

Seraxis 治疗糖尿病的方法旨在用公司实验室培养的胰腺细胞替代受损或丢失的产生胰岛素的胰腺细胞。Seraxis 目前正在准备 SR-01的研究性新药申请，并可能在 2023 年进入临床。

Seraxis 的临床项目基于其专有的人类干细胞系 SR1423。当与 Seraxis 的制造工艺相结合时，这些细胞会成熟为实验室培养的胰岛，在纯度和效力方面模仿天然胰岛。胰岛是胰腺内的激素分泌细胞簇。胰岛产生的激素，如胰岛素和胰高血糖素，可使身体维持血液中健康的葡萄糖水平。这些胰岛在糖尿病患者中受损或不存在。Seraxis 的胰岛在临床前动物模型中显示出逆转糖尿病的潜力。

今年，该公司搬进了蒙哥马利县的一个新设施，该设施使该公司之前在蒙哥马利学院 (PIC MC) 平克尼科技创新中心日耳曼敦创新中心 (GIC) 的空间增加了两倍。此举是在 2021 年底的一次财务刺激之后。Seraxis 完成了 4000 万美元的 C 轮融资，为其提供了资金来支持其搬迁以及临床项目。

4.RoosterBio

总部位于弗雷德里克的 RoosterBio 是一家私人控股的细胞制造平台技术公司，该公司开发与高度工程化的培养基系统配对的大容量和良好表征的成人间充质干细胞 (hMSC)。该公司专注于加速 hMSC 和细胞外囊泡 (EV) 产品和工艺开发，以推动可扩展再生疗法的快速商业化。

该公司已经建立了几项合作，包括最近与西雅图的 AGC Biologics 合作生产细胞和外泌体疗法。根据交易条款，RoosterBio 将利用其细胞和培养基产品组合为 hMSC 和外泌体疗法开发强大、可扩展的工艺。RoosterBio 和 AGC 在他们的声明中表示，该合作伙伴关系将创建一个“用于开发和生产 hMSC 和外泌体疗法的端到端解决方案”，该解决方案将与 AGC Biologics 的全球细胞和基因疗法制造能力相结合。今年早些时候， ShiftBio 与 RoosterBio 达成协议，以加速其资产 SBI-102（表达治疗性配体的干细胞衍生外泌体）的临床开发。

除了干细胞的开发，RoosterBio 还做出了另类的标记。作为其营销策略的一部分，该公司涉足不可替代代币 (NFT) 的艺术。

5.Cartesian Therapeutics

总部位于盖瑟斯堡的 Cartesian Therapeutics 于 2022 年开始为第一位患者使用 Descartes-25，该公司称这是第一个进入肿瘤临床试验的现成 RNA 细胞疗法。Descartes-25 正在多发性骨髓瘤的 1/I2a 期研究中进行评估。Cartesian Therapeutics 从其专有的 RNA Armory 细胞制造平台开发了 Descartes-25，该平台包括人类脐带间充质干细胞的细胞库。

Cartesian Therapeutics 在其位于盖瑟斯堡的最先进的 cGMP 制造工厂生产其干细胞产品。该公司表示，这可以完全控制产品质量、生产计划和成本，同时加速发现的临床转化。

除了 Descartes-25，该公司还在开发用于重症肌无力的 Descartes-08，这被称为临床上首个针对自身免疫性疾病的 RNA 细胞疗法，以及针对多发性骨髓瘤的 Descartes-11。

2022 年 5 月，该公司被马里兰州技术委员会评为年度新兴生命科学公司。

6.LifeSprout

LifeSprout 成立于 2015 年，是一家由约翰霍普金斯科技风险投资公司 (JHTV) 的 FastForward 孵化器计划创建的衍生公司。前 JHU 霍德森学者 Sashank Reddy 博士利用约翰霍普金斯大学许可的技术创立了 LifeSprout。Reddy 还担任 JHTV 的医疗总监，并且仍然是 LifeSprout 团队的重要组成部分，该团队由执行主席 Adam Gridley 领导。

该公司的细胞外基质平台由细胞定义的生物相容性材料组成，具有自然感觉，可以与活细胞结合。细胞外基质产品的外观和感觉就像天然组织并模仿细胞外基质，所有这些都不含动物或细胞衍生成分。该公司目前专注于从该平台开发美容和再生医学应用，包括用于软组织丢失的产品，这是由癌症手术、先天性畸形和衰老过程引起的主要问题。

LifeSprout 的主要候选产品是一种名为 Lumina 的真皮填充剂，它是通过细胞外基质技术创建的，是一种感觉更像天然组织的再生真皮填充剂。真皮填充剂行业是一个广阔的市场，在大流行之前每年增长超过约 10%。公司战略的第二个方面是在细胞治疗领域使用细胞外基质平台。在细胞外基质平台测试期间，LifeSprout 发现其技术具有增强细胞疗法的潜力，在许多情况下，转移到体内的细胞会死亡、扩散或不被整合。

LifeSprout 最近的里程碑是完成了 2850 万美元的 A 轮融资。

7.Propagenix

总部位于盖瑟斯堡的 Propagenix 正在悄悄开发技术，该技术将提供工程组织解决方案，以满足临床需求，以替换患者功能失调或受损的屏障组织。该公司的技术旨在从皮肤、气道、肾脏和角膜等组织中扩增和区分组织驻留的上皮干细胞。

利用其 EpiX 技术平台，Propagenix 能够提供“人类角质形成细胞干细胞的万亿倍扩增”。该公司表示，从豌豆大小的皮肤穿孔活检中分离出的有限数量的原代角质形成细胞可以扩展成数千亿个角质形成细胞，以生产覆盖数平方米的皮肤片，足以覆盖一个成年人。Propagenix 在其网站上指出，成年人的总皮肤面积约为 2 平方米。

该公司还开发了一种双层皮肤结构，包括真皮层和表皮层。该结构“概括了正常的皮肤结构”，其中包括 Propagenix 所说的强大的基底干细胞群。现在，利用这项技术，该公司的目标是生产一种可用于临床的工程皮肤移植物。