最新 | 美国FDA细胞管理政策即将迎来大变化，中国会跟随吗？

2022年5月23日，美国FDA下属CBER（生物制品评估和研究中心）中心主任PETER MARKS表示，FDA正考虑针对某些类型的人类细胞、组织以及细胞和组织产品(HCT/Ps)实施新的管理办法。

至于什么类型的HCT/Ps会属于这一新类别，以及新的管理办法是怎样的目前还没有透露。

为什么要改变？

不过有关专家表示，既然FDA公开宣布愿意探索替代途径，这表明他们认识到，以往的新药管理制度对于某些类型的细胞产品在实践中并不可行。

中心主任PETER MARKS说，FDA将开始探索某些细胞治疗产品的潜在中间途径，我们正试图深入了解那些我们监管的东西，以找到最好的方法来使它们造福于患者。具体来说，有一些涉及人体细胞和组织的产品(不一定是干细胞产品，可能还包括外泌体)，使用当前的监管框架可能无法对其进行最佳监管。我们致力于继续与行业和医学界合作，提供所需的信息和指导，以帮助促进这些有前途的疗法进步，这样我们可以为那些开发再生医学新疗法的人提供一条清晰的道路，同时确保FDA履行其义务，以帮助患者确保依赖的医疗产品的安全性和有效性。

大家知道以往美国把细胞产品分为两大类管理，一类按照药品管理(《公共卫生服务法案》第351款)，但是要申请下细胞药品实在是太过困难（虽然有RMAT绿色通道），而很多患者根本等不到上市那一天。另一类按照最低限度体外操作自体细胞产品(《公共卫生服务法案》第361款)，这个按照临床技术管理，临床医生都可以进行处方。当然也有人认为美国就是把细胞归属药品管理单轨制（因为361款的限制太大），所以中国目前的细胞药品单通路管理就是在抄美国的初级版管理办法，这样不失为一种规避所有问题的卫生管理方案 。

部分美国专家针对FDA的这一改变是这样认为的：“我认为这是为了适应新产品和新环境，我们总是说，法律常常跟不上技术的发展。在这种情况下，我认为他们试图让监管与技术保持同步。”

譬如DC Brown Rudnick的合伙人Neil DiSpirito表示:“细胞产品通常是个性化定制生产和检测的，它确实不适合一套结构化的规则。

如何改变？也许脐带血法案是一个参考

一些专家指出，美国的2014年脐带血指南可能是潜在的模板。

例如该指南规定，脐带血产品的制造和检测、管理应包含特定测试，包括产品安全性、纯度、效力和特性的信息，只要具备这些，制造商就可以依赖之前提交给公众的关于产品标准、生产和加工控制的数据来证明功效 。

专家表示，该指南采取了介于361条（技术路线）和351条（药品路线）之间的方法，这表明它可以作为HCT/Ps中间途径的潜在模型。

不过也有专家认为可能会修改361款（譬如减少其中的一条），让361款不再有那么多局限。

我们认为如果中国也参考脐带血应用的管理办法的话，按照第三类医疗技术，严格实施医院人员的资质，作为当前的一种选择方案，也不是不可行。

留给中国的思考

有时，我们需要及时觉察外部的变化，以调整自身的政策。（我没有说疫情防控）

我们可以反思呀，譬如执行干细胞临床研究双备案已有7年时间，结题的项目已超过10多个，那能不能组织相关专家探讨哪些干细胞可以在具备一定标准（安全性、有效性、第三方检定）的情况下开展针对适应症的临床应用呢？以给更多患者带来康复的机会，给产业更多的实际支持。

否则，双备案的意义在哪里？至少现在看，医院和企业积极性都不大了！而药品申报上市的前景依然不明，导致做细胞药的也是兴趣缺缺！

总之，这事（产业）又耽误了！