行业报告｜干细胞等生物医药及前沿技术迎“绝佳良机”

当前，随着人口老龄化程度的不断加深，各类疾病问题受到重点关注。随着“健康中国战略”的持续推进和前沿科技的不断进步，人们更加重视身体健康，对安全有效的治疗方法和需求不断提升。如今，科技创新为生物医药行业注入了新动力，以干细胞技术为代表的生物医药行业迎来了快速发展的黄金时代。2024开年以来，医药行业热度攀升，在政策及前沿科技驱动下正强势而上！

中国生物医药政策频出 推动产业快速发展

最重要的是，新型技术为生物医药行业带来了新的机遇。随着大数据、AI大模型等技术在医疗领域的应用推广，医药行业不断加速，医院研究机构等可以更好地管理和分析患者的健康数据，提高医疗效率和准确性。在新兴技术的冲击下，“望闻问切”等传统医疗被替代，个性化药物、数字化医疗、高端医疗设备、生物仿制药市场成为当下非常火热的细分领域。

近年来，我国在生物医药行业上从行业规范、技术发展、区域规划、准入门槛等各维度进行政策支持以及引导，做出了多番努力。主要相关政策如下：

2023年12月，中央经济工作会议提出了2024年经济工作九条具体举措。其中第一条明确要求，打造生物制造等若干战略性新兴产业，开辟生命科学等未来产业新赛道。“要以科技创新推动产业创新，特别是以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能”。而生物医药产业，就是最可能出现颠覆性创新的领域之一。同时，生物医药产业是生物制造的重要组成部分，是生命科学发展进步的重要基础支撑。

早在“十一五”期间，我国开始提出生物产业、生物医药的概念，并快速形成了长三角、珠三角和环渤海地区3个综合性生物医药产业基地。“十二五”期间，我国中部地区的河南、湖北，西部地区的四川、重庆也展现出良好的产业基础，呈现超聚焦化、特色化发展。“十三五”期间，国家将生物医药行业作为国民经济的支柱产业大力发展。“十四五”期间，国家政策重点强化国家战略科技力量、科技前沿领域攻关等，基因与生物技术纳入前沿领域范畴，生物医药行业与新一代信息技术行业的融合创新发展持续推进。

《“十四五”生物经济发展规划》作为我国首部生物经济的五年规划，更是明确发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。细胞和基因治疗是生物医药领域中最具创新力、发展前景最广阔的细分领域，开展细胞和基因产业立法，是学习贯彻党的二十大精神，落实新发展理念，构建新发展格局，推动经济高质量发展的重要举措。

目前，我国银发经济规模大概在7万亿元左右，占GDP比重大约为6%左右。到2035年，银发经济规模将达到30万亿元左右，占GDP比重约10%。2024年1月15日，国务院办公厅印发《关于发展银发经济增进老年人福祉的意见》，这是我国首个以“银发经济”命名的政策文件，提出了4个方面26项举措，并首次提出发展抗衰老产业的方向。其中，第17项举措即为“发展抗衰老产业。深化皮肤衰老机理、人体老化模型、人体毛发健康等研究，加强基因技术、再生医学等在抗衰老领域的研发应用。

2024年，《中华老年医学杂志》发布了《延缓衰老药物干预研究中国老年医学临床专家共识2024》，其中提到干细胞治疗被认为是一种补充再生细胞的有效方法，是一类科学延缓衰老的策略，该方面研究处于初期，需要加强规范化管理，开展更大规模和设计严谨的转化研究，推动干细胞在这一领域的转化落地。

2024年2月，工业和信息化部、教育部、科学技术部、交通运输部、文化和旅游部、国务院国有资产监督管理委员会、中国科学院七部门联合发布《工业和信息化部等七部门关于推动未来产业创新发展的实施意见》，全面布局未来产业，推动细胞与基因技术、合成生物、生物育种、生物质能等前瞻新赛道，加快传统产业转型升级。

生物医药产业破局 创新前沿领域值得关注

眼科高值耗材：国产厂商加速突破，进口替代可期。据Frost & Sullivan数据，2023年我国眼科医疗器械市场规模朝着200多亿元迈进，其中眼科诊断及治疗类设备占比最大，达到50.3%；眼科耗材占比为44.5%；眼科技术服务占比为5.2%。该数据说明，资本市场越来越关注眼科仪器设备，其市场空间规模其实相当可观。近几年，以爱博诺德为代表的国内企业持续创新，为国产替代打开突破口。头部企业加快研发拥有自主知识产权的项目，比如眼科医疗器械、眼科诊疗及眼科技术等，开展各类临床试验。

细胞疗法：细胞疗法代表了生物技术领域的一个重要前沿和范式转变，与传统的小分子药物和生物制剂相比，细胞疗法采用了活细胞来动态地执行复杂的生物学功能，提供了更加多样的治疗选择，可作用于关键的细胞功能和过程。目前细胞疗法已在多个治疗领域实现应用，尤其是那些难以治愈或不适用传统疗法的疾病，如血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病等等。随着对不同活细胞生物学了解的深入，越来越多的临床试验正在探索新的细胞疗法，不仅侧重于探索更多具有独特生物学功能的细胞类型，而且还在进一步扩大细胞疗法的应用范围。

临床试验中的各类细胞疗法

肿瘤免疫：据统计，目前肿瘤是全球最为热门的药物研发领域之一。其中，肿瘤免疫治疗旨在通过激发或重建机体的免疫系统，从而控制和杀伤肿瘤细胞，显示出强大的治疗潜力，被认为是继传统治疗、靶向治疗之后，肿瘤治疗史上的第三次革命，以及未来肿瘤治疗的重要发展方向。随着新技术、新方法不断涌现，学科交叉融合日益紧密，肿瘤免疫疗法迎来飞速发展，为晚期恶性肿瘤患者带来了新的治疗选择。但由于肿瘤的异质性和个体免疫环境的差异，免疫应答有时只发生在小部分患者身上，不良反应事件也不尽相同，肿瘤免疫疗法依然存在许多未解的难题。

基因疗法：基因疗法是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗模式，通过基因水平的操作介入和干预疾病的发生发展，进而对疾病进行治疗，已在多种与基因变异有关疾病上显示出治疗潜力。基因治疗一般分为体内（in vivo）基因治疗和体外（ex vivo）基因治疗，体内基因治疗包括裸核酸、病毒载体、溶瘤病毒、脂质纳米粒（LNP）等直接注射进行治疗的形式。体外基因治疗是指向患者回输在体外进行基因修饰后的细胞进行治疗的形式，包括基因修饰的造血干细胞、嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞等等，这类也可被称为细胞与基因疗法。

神经领域：神经疾病是全球面临的重大健康问题，是全球主要致残原因之一，也是仅次于心血管疾病的全球第二大致死原因。神经疾病主要分为神经系统疾病和神经精神疾病两种类型。神经系统疾病是因神经元和神经受损引起的认知和运动功能障碍。神经精神疾病则是以行为和情绪失常为特征的疾病，如焦虑、抑郁、成瘾。当前神经领域疾病的诊疗方法依然存在诸多局限，给患者、家庭及社会带来了沉重负担，迫切需要社会各界加大相关资源投入以提高护理标准，这一领域也是当今世界科学研究的前沿领域，是大国的“必争之地”。

神经疾病细分领域

PROTAC技术：蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）是利用细胞内天然的蛋白降解体系——泛素-蛋白酶体系统（UPP）来实现靶蛋白（POI）的降解。PROTAC是异双功能的小分子化合物，一端是能与靶蛋白结合的配体，另一端是能与E3连接酶结合的配体，中间通过linker相连。PROTAC分子结合靶蛋白和E3连接酶，形成三元复合物，给靶蛋白打上泛素标签，从而借助UPP系统将靶蛋白降解。这种催化型作用机制和事件驱动的药理学将PROTAC与经典小分子抑制剂区分开来，其作用范围更广、活性更高、可靶向“不可成药”靶点，被认为是小分子药物的革命性技术。

PROTAC技术发展历程

随着生物技术的迅速发展，我国与发达国家的差距正在逐步缩小，国内各类新兴生物技术药物产业链正在逐渐形成。当前，我国生物技术药正迎来前所未有的机遇窗口期，期待未来将会有更多独角兽企业涌现，积极把握行业机遇，参与国际竞争。