行业报告 | 细胞治疗、精准医疗成为当前投资重点领域

投资者调查显示，尽管全球风险投资有所下降，但投资者对生命科学仍持乐观态度，细胞治疗、精准医疗推动生物技术投资看涨。超过三分之一投资者将生命科学列为当前投资的重点领域。

尽管生命科学投资已从 COVID-19 大流行期间的历史高点回落，但接受一家美国全国商业律师事务所调查的投资者仍然看好该行业，包括人工智能 (AI)、细胞和基因治疗的增长潜力（CGT）和其他新技术。

根据Barnes & Thornburg 最近发布的2023 年投资基金展望报告，在 125 名受访者中，超过三分之一 (36%) 将生命科学列为当前投资重点领域。

在这些生命科学投资者中，29% 的人表示他们计划在生命科学基金中平均投资 600 万至 1000 万美元，而 28% 的人表示他们将平均投资 100 万至 500 万美元。

令人鼓舞的是，18% 的投资者计划平均投资超过 2500 万美元，16% 的投资者计划投资 1100 万美元至 2500 万美元之间，而其余 9% 的投资者表示他们投资不到 100 万美元。

125 名投资者包括有限合伙人、投资基金和风险投资等，他们于今年 2 月份在市场数据服务提供商 Dynata 的帮助下接受了调查。调查受访者来自美国 29 个州，代表生命科学和十多个其他行业的对冲基金、私募股权、信贷和风险投资组织。

生命科学投资者认为，他们将继续向生命科学基金注入与两年前金融市场转为看跌之前一样多的资金，甚至更多。

投资生命科学

安永报告称，2023 年第一季度，生物技术公司的风险投资总额为 85 亿美元，比上年同期的 23 亿美元增长 72%，高于 2022 年任何季度。

安永数据显示，2023 年第一季度生物科技 IPO 总价值为 28 亿美元，比去年同期增长约18%。

尽管风险投资活动有所下降，但仍然存在很多乐观情绪。

这场大流行以及人口老龄化，提高了人们对生命科学以及疫苗和药物开发的兴趣，引发了生命科学投资的激增，延续了过去投资增加的趋势。

Kelly表示，尽管此后风险投资随着人们对生命科学的兴趣而下降，但投资于早期生物技术的风险资本金额仍然偏高。

“我们认为，这项活动以及投资者的兴奋和乐观确实与行业的创新以及我们在大流行中的经验有关，观察不同疗法可以提供更多价值和重要性。”

细胞治疗，重要的机会领域

报告称，完成调查的生命科学投资者中有一半以上对近年来快速创新的四个专业或“机会领域”特别感兴趣——人工智能、细胞/基因治疗和精准医疗。

Kelly说：“这些领域确实让投资者对这个特定行业感到兴奋，并继续推动投资。” “你所看到的是，人们意识到这些疗法确实可以改变生活。”

在细胞/基因治疗（ CGT） 中，细胞治疗是最被认为是关键机会的领域，获得了 64% 的生命科学投资者的支持。根据再生医学联盟的数据，去年这一点并不明显，当时 CGT 的投资总额为 126 亿美元，比 2021 年的 227 亿美元下降了 44%，反映出熊市。

然而，上个月 FDA 的细胞、组织和基因治疗咨询委员会建议机构批准第一个治疗杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，即 Sarepta Therapeutics 的 SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)，适用于已确认突变的动态 DMD 患者。

FDA 将于 12 月 8 日做出一项突破性决定，决定是否首次批准由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 共同开发的 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法，用于治疗严重镰状细胞病的 exagamglogene autotemcel (exa-cel)疾病（SCD）。Exa-cel 还面临着 2024 年 3 月 30 日这一治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的目标。

在回答一个可以有多个答案的问题时，投资者接下来确定了精准医疗和人工智能/机器学习（各 56%）、细胞疗法（52%）、患者护理和研发（各 48%）、药物分销（32%）、创新药物输送方法（32%）和传统药物方式（11%）。

在人工智能/机器学习领域，投资者将数据收集和自动化视为未来的投资机会，其次是药物发现或设计（各占 50%）；预测分析、目标识别和计算机视觉（各 43%）；信号处理（35%）；数据解释（30%）；语音/图像识别（28%）、流程建模和性能优化（20%）以及质量控制（13%）。

Deep Pharma Intelligence 在最近的一份报告中统计了 800 家应用人工智能的生物技术公司（其中一半以上，即 53%，总部位于美国），在过去五年中，对该技术的投资增长了五倍，达到 250 亿美元。摩根士丹利预计，基于人工智能的药物开发将导致未来十年另外 50 种新疗法获得批准，从而形成 500 亿美元的市场。

Kelly继续说，在细胞新疗法的开发中，投资者优先考虑的适应症包括糖尿病、牛皮癣、肝病、癌症和阿尔茨海默病等，这些领域在经历了数十年的研发挫折后最近取得了一系列的成功。

例如，针对阿尔茨海默氏症，FDA 已设定 7 月 5 日为卫材/百健 (Biogen) 药物 Leqembi ® (lecanemab-irmb) 的全面批准目标决定日期，该药物于 1 月份获得加速批准。FDA 的周围和中枢神经系统药物咨询委员会于 6 月 9 日建议机构批准 Leqembi。

但投资者比以往任何时候都更加密切地关注临床试验结果和药物输送机制，例如基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法和抗体药物偶联物的安全性，这两者都与患者死亡有关。

安斯泰来制药公司的 resamirigene bilparvovec 的 I/II 期试验中有四名男孩死亡，resamirigene bilparvovec 是一种基于 AAV 的基因疗法，用于治疗 X 连锁肌管性肌病 (XLMTM)，也称为 AT132，而 FDA 上周对两项临床试验实施了部分临床搁置。

Mersana Therapeutics 的卵巢癌候选药物 upifitamab rilsodotin (UpRi) 在迄今为止接受给药的约 560 名患者中出现了 5 例致命（5 级）出血事件。

Kelly说，最有可能渡过生命科学投资减少风暴的公司是那些临床数据和产品线足够强大、足以吸引投资者资本的公司。

“现实是，你需要资金来推动研究和开发并能够开发新疗法。如果这些组织没有这样的能力，如果这些制造商无法获得资金，那么总体而言，我们就会处于非常不稳定的境地，”Kelly说。

政府最近非常活跃

Kelly承认，成长中的生物技术公司面临的一项挑战是，它们达成的任何大型交易都将受到美国联邦贸易委员会 (FTC) 和欧盟委员会等监管机构以反垄断为由进行审查的可能性越来越大。

FTC反对安进 (Amgen) 计划以 278 亿美元收购 Horizon Therapeutics，而两家机构都坚决反对 Illumina 以 70 亿美元收购癌症血液测试开发商 Grail，这是维权投资者卡尔·伊坎 (Carl Icahn) 成功改变 Illumina 方向的关键因素，最终导致首席执行官弗朗西斯 (Francis) 上任。德苏扎本月早些时候突然辞职。

“政府最近非常活跃，非常公开地谈论他们在生命科学领域的反垄断执法活动。因此，我们预计政府的反垄断活动将成为 2023 年及未来的重点领域，”Kelly说。

投资报告中没有讨论的另一个不利因素是，新技术有可能像谁发明了 CRISPR/Cas9 一样陷入知识产权诉讼（博德研究所在两起专利干扰诉讼中胜诉），以及人类基因能否获得专利（最高法院于 2013 年发布了一项混合判决）。上个月，美国最高法院站在赛诺菲和再生元一边，一致裁定它们没有侵犯安进公司 PCSK9 抑制剂 Repatha ® (evolocumab) 的两项专利。

“过去十年来，最高法院在知识产权方面非常活跃，这对生物技术产生了现实世界的影响，”Barnes & Thornburg 北卡罗来纳州罗利办事处的合伙人、专利律师 Allen R. Baum 说。

Baum 表示：“PCSK9 的裁决触及了您需要在专利申请中披露多少内容才能获得广泛的抗体权利要求的问题，尽管它没有改变围绕书面描述的现有判例法体系，但很明显这一决定将使初创生物技术公司面临更大的挑战，因为它们没有资源来测试氨基酸序列增量变化的大量抗体库以获得有意义的保护。”

他补充说，生物技术初创公司可能因此面临诊断行业类似的融资挑战。