自身免疫性肺泡蛋白沉积症(PAP)是一种以肺泡表面活性物质在肺泡巨噬细胞和肺泡腔内异常沉积导致呼吸困难为主要特征的弥漫性肺疾病,其中自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)最为常见,占 PAP患者的90%。临床表现多样,可从无明显临床症状到危及生命的严重呼吸衰竭不等。目前缺乏专门针对其治疗的药物。广医附一此次举办的临床试验,将有望开辟治疗这一病症的新路径,更可能改写国内外对于罕见病治疗方法的认识。
本项试验由广州呼吸健康研究院副院长、国家呼吸医学中心副主任、广州医科大学附属第一医院呼吸内科主任李时悦教授带队。其团队在呼吸系统疾病的治疗与研究方面积累了丰富的经验。启动会上,李教授详细阐述了临床试验的设计方案,并就研究的科学性、伦理性和合规性进行了深入讨论。
本项试验所用“人骨髓间充质干细胞注射液”由九芝堂的全资子公司九芝堂美科提供,截至目前,九芝堂美科已获批开展2项干细胞临床研究项目。
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