苏州大学附属儿童医院|间充质干细胞治疗造血干细胞移植并发症的临床研究

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室
 一、研究目的:

    主要研究目的:评估脐血来源的间充质干细胞辅助造血干细胞移植的临床效果,包括:

    1、与造血干细胞序贯性输入,能够促进移植后粒细胞和血小板的植入,降低移植物抗宿主病的严重程度和发生率;

    2间充质干细胞能够作为二线治疗能够减轻甚至治疗糖皮质激素耐药的急性和移植物抗宿主病(GVHD),在骨髓增殖不良及弥漫性细支气管闭塞综合征中可以作为二线治疗药物。

    次要研究目的:

    1、通过细胞因子检测、淋巴细胞亚群监测、DC细胞监测,明确脐带来源的间充质干细胞治疗和预防造血干细胞移植相关并发症的作用机制;

    2、建立间质干细胞治疗的流程和有效剂量,作用时间和适用人群;

    3、评估脐带血来源的间充质干细胞对造血干细胞移植总生存率(OS)、无事件生存率)EFS)、无复发生存率(RFS)的保护作用。  

    疾病:恶性血液病  
二、研究单位:苏州大学附属儿童医院
       实验设计:单臂 ;研究类型:干预性研究
       研究所处阶段:治疗新技术临床试验 
       伦理:苏州大学附属儿童医院伦理委员会
三、入组标准:
    1)与造血干细胞序贯性输入的患儿仅限于单倍体移植或者脐带血移植者
    2)造血干细胞移植后出现3-4度aGVHD或者慢性广泛性GVHD者,且糖皮质激素耐药甚至无效的患儿;
    3)造血干细胞移植后植入不良;
    4)移植后出现3度以上BO者
    5) 在充分知情的前提下遵照患者个人意愿签署知情同意书。
四、排除标准:
    1)移植后原发病复发
    2)传染病四项检测(梅毒、艾滋病、乙肝、丙肝)出现阳性,或移植前合并其它严重感染未得到控制;
    3)明显不具有完成临床试验的依从性(如罹患未得到控制的精神疾患);
    4)患者同时参于其它临床试验;
    5)其它研究者认为不适宜入组的患者
五、干预措施:间充质干细胞回输(脐血来源)
      计划入组人数:80人
      研究时间:2023-04-10至 To 2025-04-10  
六、后续检测指标
    主要指标:胆红素、转氨酶、碱性磷酸酶、白介素2、巨细胞病毒(CMV)、孢疹病毒(EBV)、腹泻量   
七、研究负责人:胡绍燕 
        苏州大学附属儿童医院血液科主任,苏州大学儿科临床研究院副院长,儿科临床研究院肿瘤与血液学研究所所长
          擅长:儿童血液病:急性白血病、慢性粒细胞性白血病、青少年慢性粒单核细胞白血病、骨髓增生异常综合症、8p11、嗜血细胞综合症、再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、溶血性贫血、特发性血小板减少性紫癜、血栓行血小板减少性紫癜、WAS以及少见罕见血液病的诊治、儿童白血病的发病机制和靶向治疗

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