安徽省立医院|CD123/CD70 CART细胞治疗复发难治急性髓系白血病的临床研究-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

一、主要研究目的：

评估SCAR003和SCAR004 细胞治疗在复发/难治急性髓系白血病患者中的耐受性、安全性和药代动力学特点次要研究目的：初步评估SCAR003和SCAR004细胞制剂在复发/难治急性髓系白血病患者中的疗效探索性研究目的：探讨临床结果与潜在的生物标志物之间的相关性

研究疾病：急性髓系白血病

二、临床研究单位：安徽省立医院

安徽省立医院|CD123/CD70 CART细胞治疗复发难治急性髓系白血病的临床研究

伦理：安徽省立医院伦理委员会（2022KY伦审第187号）

物资来源：湖南思为康医药有限公司

研究类型&阶段：干预性研究&探索性研究

三、排除标准：

     1) 受试者已充分了解参加本研究可能的风险与获益，并且受试者本人或其监护人（适用于 14-16 岁患者）签署知情同意书
    2) 病理学确认的复发或难治急性髓系白血病：a. 满足以下任何一个条件 a) 2次或多次骨髓（BM）复发 b) 或两周期标准化疗后没有达到 CR的初治病例 c) 或 CR后半年内复发，或者 CR后 6-12月内复发再诱导化疗一次无效者；b. 满足异基因造血干细胞移植条件；
    3）年龄为 14-60 岁
    4) 主要器官功能健全 a. 血清肌酐清除率符合相关年龄/性别标准 b. 丙氨酸转移酶（ALT）95% e．超声心动图提示心脏结构基本正常且左心室射血分数(LVEF) ≥ 45%
    5) 形态学评估骨髓中的原始幼稚细胞>5％；瘤细胞上CD123或CD70的表达含量：免疫组化检测需表达超过15%或流式细胞仪检测超过30%。
    6) 预计生存周期≥12周；
    7) KPS评分（年龄≥16 岁）及 Lansky评分（年龄≥16 岁）均≥50 分；

四、排除标准：

1) 孤立的髓外疾病复发；

2) 受试者为急性早幼粒细胞白血病(APLM3):t(15,17) (q22q12)；

3) 患者伴有下列的遗传综合征：Fanconi综合征、Kostmann 综合征、Shwachman综合征或任何已知的骨髓衰竭综合征，唐氏综合症患者不列入排除标准；

4) 既往有恶性肿瘤病史，但皮肤或宫颈原位癌治愈患者以及非活动性肿瘤患者不列入排除标准；

5) 既往使用过基因治疗；

6) 既往使用过抗 CD123或CD70 治疗

7) 曾经接受过靶向任何靶点的 CAR-T治疗。

    8) 筛选时患有乙型或丙型肝炎或携带 HBV/HCV，或者伴有其他未控制的感染；
    9) 筛选时伴有 HIV感染；
    10) 需要采用下列药物治疗 a. 异基因细胞治疗：CAR-T回输前 6 周内不可进行任何供体淋巴细胞输注（DLI） b. 化疗：不应同时或在淋巴清除化疗后给药；c. 中枢神经系统（CNS）疾病预防：CNS预防治疗在 SCAR003和SCAR004回输前至少停用 1 周（如脊髓注射甲氨喋呤）；
    11) 恶性肿瘤 CNS浸润，参照美国国家综合癌症网络（NCCN）指南 CNS-3。注：患者患有 CNS疾病但已得到有效治疗不列入排除标准，患者在筛选前30 天内不能参与药物试验研究；
    12) 怀孕或者哺乳期的女性：女性试验参与者回输前48小时须进行血清或尿妊娠检测，检测结果为阳性；
    13) 育龄期女性患者（定义为所有生理上能够怀孕的妇女）和所有男性参与者，除非他们在SCAR003和SCAR004输注之后使用高效的避孕方法 1年。高效避孕方法包括：a. 完全禁欲（当这符合患者的首选和通常的生活方式时。定期禁欲（例如，日历，排卵，症状，排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法） b. 在进行研究治疗前至少六周，女性绝育（有或没有子宫切除术的外科双侧卵巢切除术）或输卵管结扎术。仅在卵巢切除术的情况下，只有在通过随访激素水平评估确认了女性的生殖状态时c. 男性绝育（至少在筛选前 6个月）。对于研究中的女性患者，输精管切除的男性伴侣应该是该患者的唯一伴侣 d. 必须同时使用以下避孕方式 ·使用口服，注射或植入的激素避孕方法或其他形式的激素避孕方法，具有相当的疗效（失败率    14) 存在任何活动性自身免疫性疾病或病史，包括但不限于自身免疫性肝炎、间质性肺炎、葡萄膜炎、肠炎、垂体炎、血管炎、肾炎、甲状腺功能亢进或降低等；
    15) 有较明显的出血倾向，如消化道出血、凝血功能障碍、脾功能亢进等；
    16) 过去 6 个月内不稳定型心绞痛，症状性充血性心力衰竭或心肌梗塞；
    17) 严重不受控制的心律失常；左心室射血分数    18) 需用肠外抗菌药物的活动或未控制的感染；有证据证明存在严重的活动性病毒、细菌感染或未控制的全身性真菌感染；
    19) 同时使用类固醇或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病；
    20) 同时预防性使用造血生长因子；
    21) 同时使用的抗癌药物或疗法（包括放疗）；
    22) 其他并行临床试验；
    23) 签署知情同意书前4周内接受过手术、放疗、化疗或其他试验性治疗
    24) 在入组前 6 个月内发生中风或惊厥发作；
    25) 在单采成分血前 4 周内接种过减毒活疫苗；
    26) 在单采成分血前 2周内进行过大手术，或计划在研究期间或给予研究治疗后 2 周内手术。（注：计划进行局麻手术的受试者可以参加本项研究。）
    27) 对任何药物有严重速发性过敏；
    28) 任何研究者认为受试者不适合参加此研究的状况。

五、研究时间：

2022年10月1日-2026年9月30日入组人数:18人

六、主要研究者：

安徽省立医院王兴兵 Emal：wangxingbing@ustc.edu.cn

博士、主任医师、博士生导师

中国科学技术大学附属第一医院血液科副主任、南区血液科负责人

安徽省学术技术带头人、安徽省卫生系统青年领军人才
中国医院协会血液学分会常委，中国医药教育协会白血病分会常委，中国医药生物技术协会精准医疗分会常委，中国生物工程学会细胞分析专业委员会委员，中国免疫学会血液免疫分会流式学组委员，中华医学会安徽省血液学分会常委、安徽省抗癌协会血液学分会常委，主持囯家自然科学基金、省级科题等多项，发表第一作者和通讯作者论文60余篇，获得第十五届安徽青年科技奖，安徽省科技进步二等奖3项

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