原发性肾病综合征（PNS）：多种因素引发肾小球滤过膜屏障受损导致大量蛋白质自尿中丢失的一种临床综合征，表现为大量蛋白尿和低蛋白质症。科研人员发现干细胞疗法可有效改善蛋白尿指标，为PNS的治疗带来新的希望。
背景：PNS的发病与淋巴细胞亚群数量的异常以及各亚群间的比例失调密切相关，T、B淋巴细胞亚群的数量和功能发生异常，机体会出现免疫功能的紊乱产生一系列病理、生理变化，导致PNS发生。
目前PNS治疗手段有限，主要以糖皮质激素作为一线治疗方案，多数患者需联合常规免疫抑制治疗，如环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂等，但是长期使用具有明显的副作用，往往得不到有效控制。干细胞具有多向分化能力，可以调节免疫，研究发现干细胞对PNS具有一定的疗效。
目的：观察干细胞疗法对难治性PNS的疗效。
方法：研究人员纳入30例难治性PNS患者（男23例，女7例），均符合激素治疗依赖或抵抗的难治性肾病综合征诊断标准。干细胞移植采用外周静脉输注的方式，每隔1周输注1次，输注量为(1～2)×106个/kg/次，4次为一疗程，随访12个月。
结果：肾脏指标：24h尿蛋白定量、白蛋白、总蛋白、肌酐、eGFR、胆固醇6个指标治疗前与治疗后4周、8周、16周、24周比较，具有治疗意义。
效价分析：4周缓解率为46.67%，缓解患者共14例；8周缓解率为60%，缓解患者增至18例；16周为66.67%，缓解患者增至20例；24周上升为70%，缓解患者增至21例。（注：缓解率为完全缓解和部分缓解之和）
复发情况：对30例难治性PNS随访12个月，复发5例，复发率16.7%。复发5例中2例因上呼吸道感染，1例因激素停用，1例因腹泻，1例无特殊原因导致24 h尿蛋白定量增加≥1.0g。建议复发者可进行第二个疗程的干细胞干预。
安全性：对干细胞治疗过程中进行安全性评估，认为干细胞对难治性PNS是安全的，无严重不良反应产生。
研究者认为，干细胞疗法对难治性PNS具有一定疗效，显著改善难治性PNS患者的蛋白尿，临床缓解率高，且安全性高。
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