2023年3月24日，一家聚焦再生疗法开发的生物新锐企业Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。
角膜内皮病是一种严重威胁视力的眼部疾病，据预估，在全球范围内，有一千多万人的生活受其影响。当前的标准治疗是进行穿透性角膜移植术（PK）和内皮角膜移植术（EK）等复杂的手术治疗，但这些手术具潜在术后恢复困难和并发症的风险。此外，这些手术所需的供体角膜，其需求远超过供应：据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用，因此，该疾病在临床上还有着巨大的未竟医疗需求。
Vyznova是一种现货型、同种异体细胞疗法，旨在利用来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。这些内皮细胞通过前房内注射入患者眼中，并在此处重新填充到健康单层中，以进行角膜中液体的清除，缓解角膜水肿。
据新闻稿介绍，此过程不需经过基因编辑，来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。相较于传统的治疗方式，Vyznova细胞疗法具有三方面优势：
角膜内皮细胞供应丰富：来自供体角膜的健康细胞在一种新颖、多步骤、获得专利的过程中培养。单个供体制造的细胞可以治疗多达100例患者。
操作简单：作为一种简单的注射方式，这种细胞疗法比角膜细胞移植更加简单、易于操作；
患者友好：细胞治疗术后恢复只需数小时，而角膜移植术后恢复需数天。
此前在日本早期临床研究以及随后的剂量范围和验证性临床试验成功地证明了这一领先候选产品的安全性、有效性和耐受性。患者在角膜健康的关键指标：视力、角膜内皮细胞密度和中央角膜厚度方面有显著而持久的改善。
而此次PMDA的批准是基于共包含65位患者的三项临床试验结果。试验的主要终点是角膜内皮细胞密度（ECD）达≥1000个细胞/mm2的受试者比例。次要终点是中央角膜厚度（CCT）<630 μm的受试者比例；以及最佳矫正视力（BCVA）改善2行（0.2 LogMAR）或以上的受试者比例。 在验证试验中（n=12），试验达成主要疗效终点，在24周时，患者ECD达≥1000个细胞/mm2的比例为100%（12/12）。而患者达成CCT<630 μm的比例为75%（9/12），并有100%患者（12/12）的BCVA改善2行或以上。 安全性上，在三项试验内患有角膜内皮功能障碍的所有成人受试者中，不同剂量内皮细胞单次前房内注射通常展现良好的耐受性与安全性特征。未观察到治疗相关的眼部或全身严重不良事件。 据了解， Aurion Biotech是由大型眼科护理公司CorneaGen的衍生公司，自 2021年成立以来一直专注于通过再生疗法助力患者恢复视力。而此次获批的细胞疗法是2020年从日本京都府立医科大学（KPUM）的眼外科医生和研究科学家Shigeru Kinoshita 实验室获得的授权，Vyznova是第一个经临床验证的角膜护理细胞疗法。 去年4月12日，Aurion Biotech获得了1.2亿美元的融资来推进该项目，该融资由Deerfield Management领投，现有投资者 Falcon Vision、Flying L Partners等跟投。Alcon（全球眼科保健领域的引领者）也参与了融资。 Aurion团队目前正在准备向美国FDA提交IND以启动临床试验，并正在欧盟制定其他临床开发计划，期待后续取得进一步亮眼表现。
