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干细胞外泌体的治疗潜力

2023-09-15 10:25 • 外泌体应用 • 阅读 39911

外泌体是一种30到150纳米大小的内质体起源的细胞外囊泡。几乎所有的生物细胞都通过外泌体进行通信，外泌体携带着特定的蛋白质、脂质和核酸，被接受细胞选择性地摄取。虽然外泌体在30多年前就被发现了，但直到最近，科学界才开始认识到外泌体的一系列有前景的特性。

外泌体的治疗潜力

近年来，几所大学和研究医院已经使用外泌体进行了小规模的I期临床试验。到目前为止，包括Aegle Therapeutics、Exopharm Ltd、United Therapeutics、Avalon Globocare (NASDAQ: AVCO) 和Direct Biologics——进入人体临床试验阶段。在实验室中研究任何新的治疗方法到用于人体的第一次转化，都是重的步骤。外泌体疗法有里程碑式的。

2018年5月11日，Aegle Therapeutics宣布FDA已批准其首次IND（新药研究）申请，启动针对二度严重烧伤患者的外泌体临床试验。该公司于2018年底启动了其首个产品AGLE-102的1/2a期临床试验。这使得Aegle成为第一家得到FDA批准进入人体临床试验的细胞外囊泡（EV）公司。Aegle正在开发两种产品，AGLE-102用于烧伤治疗，而AGLE-103用于表皮松解症（EB）的管理。

2020年1月28日，墨尔本的Exopharm宣布在其首次人体临床试验中首次给药，成为首家测试外泌体用于伤口愈合治疗能力的公司。I期研究正在测试Exopharm的Plexaris产品，这是一个来自血小板的无细胞外泌体制剂，它在临床前动物研究中显示出再生效果，改善伤口闭合并减少疤痕。

2019年6月26日，United Therapeutics宣布获批开展一项针对支气管肺发育不良（BDP）的外泌体疗法I期试验。BDP是一种常见于接受辅助通气和补充氧气的早产儿的病症，其特征是肺部的生长和发育停滞，对健康的影响可能持续到成年。

2021年7月，Direct Biologics宣布将在2021年底启动其ARDS I/II期试验，以及另外两个新近批准的新药研究应用，用于“后急性COVID-19综合症”和“慢性后COVID-19”。Direct Biologics表示，它是唯一一家拥有批准用于全范围COVID-19症状的新药研究应用的外泌体公司，包括ARDS。

最后，Organicell已经从美国FDA获得了18项紧急新药研究（eIND）许可，用于开发源自围产期的外泌体疗法Zofin™。美国FDA还批准了Organicell进行四项I/II期随机、安慰剂对照试验，研究Zofin™对于慢性阻塞性肺病（COPD）、骨关节炎（OA）、COVID-19和长期患者的治疗潜力，以及一项已于去年完成并发布的扩大接触试验，用于轻度至中度的COVID-19。

天然外泌体与工程外泌体

参与外泌体领域的公司主要有两类：利用“天然”外泌体的公司和利用“工程化”外泌体的公司。“天然”外泌体指的是细胞自然分泌的外泌体，而“工程化”外泌体是在实验室中载有额外生物分子的外泌体。

AGS Therapeutics、Avalon、Aegle Therapeutics、ExoCoBio、AgeX Therapeutics和United Therapeutics等公司都在专注于“天然”外泌体的研究。

Exopharm、Aruna Bio和Avalon则同时涉足两种类型的外泌体。例如，虽然Aruna Bio正在进行负载加载的研究，但其主要候选产品（“AB126”）是一种天然外泌体。该公司计划在今年第二季度末提交首次新药研究申请，将“AB126”用于治疗各种中枢神经系统疾病的临床试验，首先从缺血性中风开始。

Capricor、Evox、Ilias、Carmine Therapeutics、ReNeuron、Anjarium、Adipomics、Brainstorm Cell Therapeutics、Exocure Biosciences和TriArm Therapeutics都在处理“工程化”外泌体。

在Aegle、Exopharm、United Therapeutics和Organicell之后，还有两家公司原计划开始临床试验，但受到了COVID-19疫情的影响：Codiak Biosciences和Avalon Globocare。Codiak的目标是使用一种名为exoSTING的工程化外泌体，其中包含一种治疗性负载以对抗癌症。Avalon Globocare的AVA-201也是一种富含miR-185 RNA的工程化外泌体，用于抑制癌细胞的增殖。

临床前阶段的外泌体治疗

当然，有很多公司正在参与外泌体治疗的临床前阶段。位于英国的Evox Therapeutics正在开发一种携带蛋白质治疗载荷的工程化外泌体，目标是一种名为Niemann-Pick病型C的溶酶体储存疾病。位于韩国的Ilias Biologics正在开发携带蛋白质治疗的工程化外泌体，用于治疗败血症、早产和Gaucher病。

ExoCoBio专注于开发一种工程化外泌体，用于治疗异位性皮炎。Carmine Therapeutics计划开发用于治疗血液病、肿瘤和免疫疾病的外泌体。Aruna Bio正在开发能够穿越血脑屏障的神经外泌体。ReNeuron一直在评估其用于中风康复的CTX干细胞，正在研究从其CTX干细胞中获得的外泌体的药物和基因输送潜力。

Anjarium正在开发一种能够运送治疗性RNA负载的外泌体。尽管Capricor的主要关注点是其主要资产CAP-1002，即来自心室源性细胞（CDC）的外泌体，但它也正在开发CAP-2003。CAP-2003是来自CDC的外泌体，目前正在研究其用于治疗炎症性疾病，如杜氏肌肉萎缩症（DMD）的可能性。

在学术界，加利福尼亚大学戴维斯分校的干细胞计划正在研究用干细胞外泌体治疗创伤愈合、糖尿病视网膜病变和神经性疾病的可能性。

外泌体治疗的发展

如今，许多公司正在开发外泌体治疗，这些公司正在进行临床试验，既包括天然外泌体产品，也包括工程化外泌体产品。毫不奇怪的是，许多细胞疗法公司也在扩展到外泌体领域。

在未来几年，这个领域无疑将经历动态变化，战略合作伙伴的数量将不断增长，最终，产品将得以商业化。请在下方评论中提及其他正在商业化新型外泌体治疗的公司。

参考资料：BioInformant

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