中科院：免疫细胞治疗是全球生物医药领域具有潜力的新赛道-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

摘要：免疫细胞治疗是全球生物医药领域具有潜力的新赛道之一。随着技术的成熟与产品的研发和临床应用，免疫细胞治疗已从探索期进入到全面产业化阶段。

2025年2月20日，中国科学院上海生命科学信息中心、中国科学院上海营养与健康研究所、上海交通大学医学院、上海市免疫学研究所的团队在行业期刊《生命科学》（Chinese Bulletin of Life Sciences）上在线发表了题为《免疫细胞治疗科技创新与产业发展态势》的综述研究报告。

该报告从基础研究、临床研究转化和产业化的角度梳理和分析了免疫细胞治疗领域的科技创新与产业发展态势，并对免疫细胞治疗未来的发展前景进行了展望。报告主要内容摘要如下：

免疫细胞治疗是一种利用人体自身或供体来源的免疫细胞，通过体外培养、扩增、活化或基因修饰等操作，再回输到患者体内，以激发或增强机体免疫功能的治疗方法。免疫细胞治疗的核心在于通过激活和增强免疫细胞的功能，使其能够更有效地识别和攻击癌细胞，这种疗法通常被称为过继性细胞治疗(ACT)。

自2017年，全球首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗药物Kymriah获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，7年来免疫细胞治疗得到了全球科技界与产业界的持续关注，针对新型免疫细胞疗法的研发如火如荼地开展，全球的研发管线也在不断增加。2024年是全球免疫细胞治疗领域爆发的一年。

在适应证层面，一系列新的临床试验验证了CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的治疗潜力，相关研究成果被Science杂志评为2024年度十大科学突破；在产品层面，全球首款治疗黑色素瘤的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法和首款治疗滑膜肉瘤的T细胞受体嵌合T细胞（CR-T)疗法陆续获批上市，免疫细胞治疗正式被用于实体瘤的治疗，其已从探索期进入到全面产业化阶段。

1 免疫细胞治疗前沿进展

免疫细胞治疗分为工程化免疫细胞疗法和非工程化免疫细胞疗法。工程化免疫细胞疗法主要包括CAR-T细胞疗法、TCR-T疗法、嵌合抗原受体自然杀伤细胞(CAR-NK)疗法、嵌合抗原受体自然杀伤性T细胞(CAR-NKT)疗法、嵌合抗原受体巨噬细胞(CAR-M)疗法、嵌合抗原受体γδ-T细胞(CAR-γδ-T)等。

非工程化免疫细胞疗法主要包括TIL疗法、调节性T细胞(Treg)疗法、细胞因子诱导的杀伤细胞(CIK)疗法、树突细胞（DC）疗法、自然杀伤（NK）细胞等。目前，免疫细胞治疗还存在治疗靶点受限、T细胞衰竭、肿瘤免疫逃逸、细胞因子释放综合征等挑战，有待持续优化构建策略，拓宽细胞来源，拓展适应证范围，进一步提升免疫细胞治疗的安全性、有效性及应用潜力。

2 临床转化：新型免疫细胞疗法进入临床转化阶段

随着技术的不断成熟，免疫细胞治疗产品的临床与转化应用进程持续加快。根据Cortellis数据库显示，截至2024年底，共有1040个免疫细胞治疗产品进入临床试验阶段，其中有621个为CAR-T细胞治疗产品，占其中的59.7%，临床应用的深入为新产品的产业化提供了重要支撑。

数据来源：Cortellis数据库

从临床试验开展的国家来看，截至2024年底，在美国与中国开展免疫细胞治疗临床试验的产品数量远超其他国家，其中，在美国开展临床试验的免疫细胞治疗产品502个，全球占比48.3%，位居首位；在中国开展临床试验的免疫细胞治疗产品489个，全球占比47.0%，位居第二位（表1）。

避开热门CD19和B细胞成熟抗原（B cell maturation antigen,BCMA）赛道，寻找差异化的竞争优势是目前进入临床的产品共同的特点。

2024年4月，专注于开发和推广自体、异体和CAR-NK的生物技术公司NKGen Biotech，宣布其用于治疗帕金森病的NK细胞疗法SNK01已经获得美国FDA的新药临床研究申请（IND）批准。

2024年1月，华夏英泰基于独创STAR-T平台开发的创新靶点LILRB4特异性“YTS104细胞注射液”，获得临床试验默示许可，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）等适应证。

2024年3月，瑞顺生物递交的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT细胞治疗药物)治疗CD19阳性的成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病获得临床试验默认许可，表明RJMty19注射液作为全球首款未经基因编辑的“现货通用型”CAR-DNT免疫细胞治疗产品的第三个适应证也正式进入注册临床试验。

2024年4月，广东暨德康民自主研发的用于治疗原发性肝细胞癌的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得临床试验默示许可，这是中国首个基于γδ-T细胞的创新免疫细胞药物。

2024年7月，由羿尊生物自主研发的CNK-UT002细胞注射液的新药临床试验申请获国家药品监督管理局默示许可，这是国内首个获批临床的通用型实体瘤细胞疗法。

3 产业化发展：多款免疫细胞治疗产品上市或即将上市

2024年，免疫细胞治疗产业进入高速发展阶段，TCR-T、TIL等多种新型细胞治疗药物陆续上市，临床与上市的监管程序持续完善。在投融资层面，除了CAR-T产品外，CAR-NK、CAR-M、TCR-T等新领域的投融资热度不断升温。

从产品上市情况来看，2024年，全球共有6款免疫细胞治疗产品上市或处于上市申请阶段，其中已上市4款，分别为全球首个TIL细胞疗法Lifleucel、全球首个TCR-T细胞疗法Afami-cel、针对CD19的CAR-T细胞治疗药物Aucatzyl和我国第二款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品泽沃基奥仑赛注射液。

从产品监管层面来看，免疫细胞监管体系日趋完善，产业规范化程度不断提升。2024年9月，国家卫生健康委员会、国家中医药管理局和国家疾病预防控制局三部委联合发布了《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，有序推动了细胞治疗等前沿技术领域研究者发起的临床研究的开展。2024年11月，国家药品监督管理局发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》，阐述了细胞治疗产品临床药理学研究的关键技术、研究内容及评价标准。

从我国来看，在国家层面，2024年2月正式施行的《产业结构调整指导目录（2024年本)》将细胞培养、细胞治疗药物列入鼓励类产业目录，标志着我国政府对细胞治疗领域的重视和支持达到了新的高度。

2024年9月，商务部、卫生健康委员会、国家药品监督管理局三部委联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京、上海、广东和海南特定区域允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，助力外资企业开展细胞与基因治疗业务。

在地方层面，2024年10月，上海发布《上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，明确对仅需完成早期临床试验、确定性临床试验的细胞与基因治疗1类新药，按照规定择优给予一定研发投入支持。

2024年10月，北京发布《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿)》，旨在充分发挥北京细胞与基因治疗领域原始创新和临床资源优势，加快培育细胞与基因治疗领域新质生产力，建设国际领先的细胞与基因治疗产业集群。

2024年10月，天津发布《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见（征求意见稿)》，提出增强对细胞和基因治疗类药物的检测能力，支持自贸试验区创新基因与细胞治疗管理模式，探索基因与细胞治疗分级分类制度。

4 未来展望

免疫细胞疗法作为一种革命性的治疗方式，显著改变了癌症治疗的模式。从发展趋势来看，2024年，针对CD19和BCMA靶点的CAR-T赛道同质化情况已经非常明显，挤压了同类产品上市的利润空间；并且，尽管成熟度最高的CAR-T细胞疗法已进入了全面产业化阶段，但主要针对血液肿瘤，且对于复发或难治性癌症患者，应用局限性仍然显著。因此，不仅是在临床转化层面还是对投融资的吸引力，新型替代性免疫细胞疗法研发的重要性也在显著提升。

研发思路主要有两种，一是对于TIL、CIK、DC、CIK等细胞疗法，主要利用人体的自然防御机制来靶向消除癌细胞，通常具有较少的副作用或风险；二是对于TCR-T、CAR-NK或CAR-M等细胞疗法，通常采用同种异体或异种细胞，或基因修饰细胞，这需要更高水平的细胞操纵能力。此外，对于已经上市的免疫细胞治疗产品，细胞来源的拓展与细胞制备工艺的持续优化仍具有巨大的进步空间，在源头上需要最大程度地解决细胞异质性和批次差异的问题。从制备角度，需要自主开发自动化、封闭式，且能规模化生产细胞药物的设备，进而最终实现细胞药物稳健的低成本生产。总体而言，免疫细胞治疗是细胞与基因治疗赛道中成熟度较高的赛道，其科学价值与经济价值已经得到认可，未来仍然可期。

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