CAR -T疗法的研发成功，创造了”治愈“癌症的奇迹。这款治疗方法已经证实在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系统肿瘤中可以诱发的显着反应 – 即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以完全根除，在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年。除了全球已上市的7款CAR-T疗法，众多在研的新型T细胞技术也取得了令人鼓舞的临床数据，绽放光芒！

近期，在第 5届欧洲 CAR T 细胞会议上，Galapagos公司公布了其新型CAR-T细胞疗法GLPG5201治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的1/2期临床数据。

截至2023 年 1 月 9 日，7 名患者接受了  GLPG5201（一种新鲜的 CD19 CAR-T 产品）的治疗。

结果显示：全部7 名符合条件的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者对CAR-T疗法有反应，客观反应率（ORR）高达 100%，完全缓解率（CR）高达86%！这意味着86%的患者接受治疗后靶病灶全部消失；

新型CAR-T疗法GLPG5201 显示出良好的安全性，未观察到高于 2 级的细胞因子释放综合征 (CRS) 或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。

非常值得一提的是，目前限制CAR-T疗法应用的关键瓶颈之一是制备时间比较长，疾病进展迅速的患者可能还未等到疗法制备完成就出现疾病恶化，失去接受治疗的机会。 这款新型的CAR-T疗法率先采用了功能封闭的自动化细胞疗法制造平台，实现了一种新型的床旁供应模式，可以使临床医生能够在白细胞去除术后 7 天内让患者接受新鲜的 CAR-T 细胞治疗，而无需复杂的物流或冷冻保存，大大缩短了制备时间，给患者更及时的有效治疗。

Galapagos 首席执行官 Paul Stoffels 博士说：“该研究标志着我们通过加速创新和突破性科学改变包括 RT 患者在内的严重血癌患者生活的旅程中的一个重要里程碑”。我们期待这项研究在年中左右报告第一阶段的顶线数据的更多成果。

CAR-T，全称是“嵌合抗原受体-T细胞”免疫疗法。大部分病友还不知道，CAR-T中的T，指的是所有人体内都有的一种免疫细胞–杀手T细胞。而这种疗法是将患者体内杀伤力及数量都不足的T细胞提取出来，通过先进的基因工程技术，为T细胞装载能精准识别癌细胞的“导航头”，同时将这种带着”GPS导航头“的T细胞扩增为数亿级别战斗力倍增的免疫大军，这些细胞被回输到患者体内，一旦遇见肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。

一图读懂CAR-T细胞工作原理

CAR-T

这张图片形象的展示了CAR-T疗法的工作原理：细胞工程技术对杀手T细胞进行基因编辑，在T细胞表面产生名为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质。这张图就是CAR，它在T细胞膜上插着，细胞外的灰橘色小导弹一样的装置就是肿瘤抗原识别区，细胞内部的蓝色香肠是刺激信号区域。当装了“GPS”导航的小导弹找到癌细胞表面的抗原并与之结合时，刺激区接受到信号之后启动杀敌模式，精准清除癌细胞。

缓解时间超十年！300万一针的CAR-T疗法为癌症患者创下长生存“神话”！

全球第五款CAR-T疗法上市！69岁受益者抗癌10年复发多次目前已无癌3年！

截止目前，FDA共批准了六款 CAR-T 疗法，中国也上市了两款CAR-T产品，全球共有7款CAR-T疗法获批！

研发人员说，CAR-T疗法同时是细胞疗法、基因疗法和免疫疗法。作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它属于一种个体化定制特异性的过继细胞免疫疗法。它的问世，颠覆了迄今为止存在的所有形式的癌症治疗（手术，放疗，化疗，靶向，免疫治疗）。

CAR-T疗法目前无论是国内还是国际上，都只在血液肿瘤中获批，全球的科学家都在快马加鞭的研发，希望这一疗法能够在实体肿瘤中也发挥强劲的抗癌效果，而这一瓶颈被中国率先打破，给肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、间皮瘤患者也带来了全新的希望！

需要病友们一定要了解的是，除了经济条件优越的患者可以接受已上市的CAR-T疗法外，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多经济条件有限病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗！

目前急招B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病（T-ALL）、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等各类实体瘤及血液瘤患者！

想申请CAR-T疗法的病友可请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系或直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998评估。

CAR-T疗法的问世给无数癌症患者带来希望，我们也期待这款疗法能早日进入医保，惠及更多家庭！

在未来的3-5年内，自体细胞疗法依然会是满足患者治疗需求的主要手段。CAR-T细胞疗法作为肿瘤免疫治疗的主要手段之一，其在血液肿瘤中大放异彩，显示出了惊艳的治疗效果。截至目前为止，全球范围内已经有8款CAR-T疗法获批。但从已上市情况来看，CAR-T在治疗血液肿瘤仍存在一些局限性，目前获批的还只有CD19和BCMA两种靶点的产品且适应症较为集中，覆盖患者基数有限。

参考资料：

【1】Nuria Martinez-Cibrian.et al.Galapagos presented encouraging initial safety and efficacy data at 2023 EBMT-EHA for point-of-care manufactured CAR-T candidate, GLPG5201, in rrCLL. 9 February 2023；

【2】https://www.glpg.com/press-release/3769/galapagos-presented-encouraging-initial-safety-and-efficacy-data-at-2023-ebmt-eha-for-point-of-care-manufactured-car-t-candidate-glpg5201-in-rrcll