引 言
2023年2月24日，由科技部主办、科技部火炬中心承办的2022年全国颠覆性技术创新大赛总决赛在杭州落幕。
湖南远泰生物携“基于CD3靶向慢病毒载体的In—Vivo CAR—T细胞技术平台”项目参赛，并从2800多个报名项目中突围，获得“优胜项目奖”这一最高奖项。
项目负责人、远泰生物CAR—T技术总监陈泽建介绍，此次他们的颠覆性技术，体现在将体外生产的CAR-T细胞变革为体内生产。此项技术投入使用后可成功实现批量生产，意味着患者用药将更为便捷实惠。 除了保证患者及时用药以外，还能使CAR—T细胞治疗价格成本大幅度降低，费用可从120万元下降到2万元，让老百姓真正用得起。
CAR-T是什么?
CAR-T疗法，全称为Chimeric antigen receptor T cells（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）。CAR是经过基因工程改造过一种蛋白质受体，可发挥“定位导航”功能，使T细胞精准识别肿瘤细胞表面的特定蛋白质（抗原），通过免疫作用释放大量的多种细胞因子，高效地杀灭肿瘤细胞。
目前市面上的CAR-T产品均属于体外制备，也就是需要先激活患者的T细胞，然后在专业的仪器或设备的辅助下获得CAR-T细胞，再回输到患者体内。
自2017年首款CAR-T产品上市以来，短短5年多时间已经陆续有8款CAR-T产品上市。从公布的数据来看，客观缓解率均能达到约70%以上，各大企业的销售业绩也逐年攀升，越来越多的研发都把目光投向了CAR-T疗法。但这一技术仍存在制备时程长、失败率高、患者不能及时接受治疗、产能有限、费用昂贵等局限性。
体内、体外的区别是什么？
传统CAR-T需要先抽出患者的血液，将其冷冻并运送到实验室。然后科学家通过添加一种新受体的基因来改变T细胞——CAR，这种基因可以帮助T细胞靶向癌细胞表面的蛋白质。经过改良的T细胞被多次繁殖，冷冻，在整个过程开始后的两到三周内再重新输回病人体内。
传统CAR-T疗法需要几周的时间来生产，目前已经上市的CAR-T产品制备时间最短也需要9天。即使CAR-T细胞疗法已经在治疗多种肿瘤中取得显著疗效，可是整个流程对于一些病人来说特别消耗时间而且复杂。 相比起来，体内CAR-T在治疗过程，是通过一个单一的，普遍适用的药物产品，编码CAR的系统递送载体将直接用于转导患者的T细胞，并可以在一两天内对新基因进行解码并产生CAR，不但可以为患者减少治疗周期，节省一定的时间，操作相对简单，还可以规避移植物与宿主间的反应以及制造相关的复杂问题。 不但如此，复杂制造工艺使传统CAR-T成为一种昂贵的治疗方法，体内CAR-T解决方案可以更快而且制造成本较低。还有研究表明，体内CAR-T技术也可以为供体细胞的“现成”疗法潜在的替代方案。
临床案例
2022年1月6日宾夕法尼亚大学Perelman医学院的科学家在Science杂志以封面论文的形式发布了CAR-T治疗心脏损伤的突破成果。
研究结果显示，通过注射包含mRNA的CD5靶向脂质纳米颗粒（LNP），能够在体内完整地产生治疗性CAR-T细胞。对心脏疾病小鼠模型的分析表明，这种创新的治疗方法能够成功减少纤维化以及恢复心脏功能。
这项成果不仅代表了CAR-T适应证拓展方面的重要突破，更是体内CAR-T疗法领域的一项里程碑进展。研究者们认为，利用修饰的mRNA在体内直接产生CAR-T细胞可能有广泛的治疗应用。
未来展望
细胞疗法领域新兴疗法和技术“百花齐放”，CAR-T在疾病治疗中显现出巨大应用潜力，现代生物医学的进步已势不可挡。希望与挑战并存，相信未来体内CAR-T这项成果能早日应用到广大百姓身边，让我们拭目以待吧！
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/cells/myxb/26145.html
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