在之前的文章中，我们介绍了CAR-T细胞疗法目前遇到的困境以及突围的方法（推荐阅读：晚期复发血液肿瘤患者客观缓解率100%、5年生存率超50%，“抗癌新星”CAR-T疗法是如何炼成的？），其中未来提升CAR-T细胞疗法效果的一个关键方向是开发针对癌症多靶点发挥作用的CAR-T细胞疗法。
近期，来自上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科等中国多个儿童医学中心的双靶点CAR-T细胞疗法的治疗结果登上了国际顶级期刊Journal of Clinical Oncology（JCO），研究数据振奋人心：接受治疗的患者完全缓解率高达99%！
该文章报道封面.图片来源：JCO杂志官网
本次研究旨在探究双靶点CD19/CD22-CAR-T细胞疗法在难治/复发或孤立B细胞急性淋巴细胞白血病髓外复发患者治疗中的安全性和有效性。这项单臂、多中心II期临床试验自2019年9月17日开始招募患者，截至2021年12月31日，共计招募了225名年龄≤20岁的可评估治疗效果的患者。
研究分两阶段进行，首先研究人员对前30名接受治疗的患者（其中有27名患者接受推荐治疗剂量治疗）进行中期研究，确认其安全性和有效性后继续推进患者招募。
研究结果显示：在194例难治性白血病或血液系统复发患者中，接受治疗后的患者有99%达到了完全缓解，所有患者的微小残留病灶均为阴性。患者12个月的无事件生存率（EFS）为73.5%。
进一步的数据分析发现，接受治疗后6个月后的巩固性移植治疗以降低B细胞再生障碍和患者较好的临床治疗结局相关：在治疗后接受移植治疗的78名患者和未接受移植治疗的116名患者的12个月的无事件生存率分别为85.0%和69.2%。
其余有不同情况患者无事件生存率的具体数据如下：25名患者在治疗后6个月时出现了持续性的B细胞发育不全，不过这些患者在12个月仍处于缓解状态；另外20例单纯睾丸癌复发患者的12个月的无事件生存率为95%；10例单纯CNS复发患者的12个月的无事件生存率为68.6%。
值得注意的是在接受治疗后，一共有43名患者出现复发。在复发患者中，有24名患者癌细胞上的CD19和CD22仍旧可以被检测到，或许可以通过后续治疗增强效果以达到治疗缓解目标；有16名患者检测发现癌细胞CD19表达缺失但是CD22表达可以检测到；仅有1名患者是因为双靶点丢失（即CD19和CD22均检测不到）而导致复发。
治疗中，常见的治疗副作用是细胞因子释放综合征（细胞因子风暴，CRS），有88%（198名患者）的患者出现CRS，另一常见副作用神经毒性（ICANS）的发生率为20.9%（47名患者）；在研究中一共有3人因为副作用死亡。
研究人员表示此次临床试验结果证实了双靶点CD19/CD22-CAR-T细胞疗法在复发/难治B细胞淋巴瘤白血病儿童及青少年患者中的治疗作用，可以为患者带来相对持久的缓解，包括孤立或者合并髓外复发的儿童和青少年。
高达99%的完全缓解率是一个不错的进展。不仅是双靶点CAR-T细胞疗法，很多研究也在积极开发三靶点CAR-T细胞疗法。通过一次性靶向多种癌细胞治疗靶点，有望提升治疗的效果，相信随着更多CAR-T细胞疗法的出炉以及中国临床试验的推进，中国患者有望迎来更便宜、效果更好的CAR-T细胞疗法。
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/cells/myxb/22203.html
免责声明：本站所转载文章来源于其他平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。
说明：本站所发布的案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞与再生医学相关知识，不作为医疗建议。
微信扫一扫 
支付宝扫一扫 