12名儿童,静脉输注间充质干细胞治疗自闭症安全有效

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室
自闭症(autism spectrum disorders,ASD),又称孤独症,是儿童时期广泛性发育障碍(Pervasive Developmental Disorder,PDD)中最为典型和常见的一种疾病,它的主要特征就是严重孤独、缺乏情感反应、语言发育障碍和刻板重复动作。  

ASD不是单一疾病,而是涵盖三种病症的谱系,即(1) 阿斯伯格症,(2) 自闭症和 (3) 未另行说明的广泛性发育障碍 (PDD-NOS)。

值得注意的是,ASD可能与其他神经发育障碍共存,例如ADHD或合并症,例如焦虑症、抑郁症、癫痫和听力障碍。

已有研究证实,自闭症与炎症以及免疫失调相关,包括大脑炎症以及胃肠道的免疫失调。表现为自闭症儿童血清中巨噬细胞衍生的炎症趋化因子(MDC)水平升高,并且,严重自闭症儿童的血清MDC水平显著高于轻中度自闭症患者 。

目前ASD目前ASD的早期干预以教育训练为主,目的在于改善核心症状,促进智力发展,培养生活能力,改善生活质量。这些传统的治疗手段,仅能使极少数的患者回归社会,大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。

因此,人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞疗法,可能是目前治疗孤独症的新选择。

静脉输注间充质干细胞治疗自闭症安全有效

12名儿童,静脉输注间充质干细胞治疗自闭症安全有效

Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder(人脐带间充质干细胞输注治疗自闭症谱系障碍儿童

间充质干细胞(MSCs)已被证明具有调节神经炎症的能力,但在患有自闭症谱系障碍(ASD)的儿童中使用MSC的安全性和可行性尚未得到很好的证实。

在这项开放的I期研究中,12名4至9岁的ASD儿童接受了静脉(IV)输注人脐带组织间充质干细胞(hCT-MSCs)的治疗,hCT-MSCs是一种由无关供体脐带组织制成的第三方MSC产品。

所有儿童接受了一剂、两剂或三剂2 × 10^6/千克细胞,每两个月一次。在基线和最后一次输注后6个月亲自进行临床和实验室评估,并在12个月后远程进行评估。

除了一些参与者在静脉放置和输注过程中出现躁动外,hCT-MSCs耐受性良好。五名参与者开发了新的I类抗人类白细胞抗原(HLA)抗体,与特定批次的hCT-MSCs或供体和受体之间的部分HLA匹配相关。这些抗体在临床上是无症状的,至今没有任何临床表现。

12名参与者中有6名在至少两项自闭症谱系障碍具体措施上有所改善。hCT-MSCs的生产和管理对患有ASD的儿童来说是安全可行的。将在随后的II期随机安慰剂对照临床试验中评估疗效。

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