剑指多款难治性疾病！2023年干细胞疗法的五大突破性进展！-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

剑指多款难治性疾病！2023年干细胞疗法的五大突破性进展！

2024-02-26 10:54 • 干细胞疗法 • 阅读 64921

回首2023年，干细胞研发取得了多项突破性进展！预计到2031年，全球干细胞治疗市场将达到9.286亿美元！

干细胞“涉猎广泛”

干细胞具有自我更新和分化为不同组织细胞的潜力，家族成员众多，包括胚胎干细胞、间充质干细胞（MSC）、多能诱导干细胞等。其中，具有免疫调节和再生能力的MSC备受关注，主要来源于骨髓（BM）、脐带血（CB）、脂肪组织（AT）等。

据美国临床试验数据库“clinicaltrials.gov”数据统计，全球已注册的干细胞临床研究项目高达4000余项，涵盖代谢性疾病（如糖尿病）、呼吸系统疾病（如肺纤维化、慢阻肺）、神经系统疾病（如脑卒中、阿尔兹海默病、帕金森综合征、脊髓损伤）、骨关节病（如类风湿关节炎、骨关节炎）、自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、肝脏疾病（如肝衰竭、肝硬化）、美容抗衰（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障碍）等诸多领域。

干细胞治疗慢性难治性疾病的突破性进展

1、2型糖尿病（T1D）

2023年3月9日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals，VRTX）研发的一款新型干细胞疗法——VX-264，已获美国食品和药物管理局（FDA）批准的研究性新药申请（IND），用于治疗1型糖尿病。该项目为T1D患者寻求改变生活的治疗方法，迈出了重要的一步！

在此之前，同样是福泰制药研发的另一款干细胞产品——VX-880，已在美国糖尿病协会第83届科学会议上，公布了1/2期临床研究成果。VX-880是用干细胞产生的健康细胞，取代受损的β细胞。本次入组的6例患者，在接受VX-880治疗后，均产生内源性胰岛素（C肽），且血糖控制得到改善，但需要配合使用免疫抑制剂。

2023年6月28日美国CellTrans公司的细胞治疗药物“Lantidra”获美国FDA批准上市，是首个供体来源的胰岛细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗Ⅰ型糖尿病，Lantidra的上市基于两项非随机临床试验，入组30名患者中，有21名患者脱离胰岛素治疗至少一年，其中11名患者脱离胰岛素治疗1到5年，10名患者脱离胰岛素治疗超过五年。

2022年301内分泌科团队公布了一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照的II期试验”的结果，以确定脐带间充质干细胞对中国2型糖尿病（T2DM）成人的疗效和安全性。2023年，该团队发表了一篇关于干细胞治疗糖尿病的现状的文献：未来可期，虽已取得了一定的临床疗效。

多发性硬化症

剑桥大学研究团队，在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并移植到中枢神经系统中，可以帮助减少炎症，同时有助于修复多发性硬化症造成的损伤。随后，在《细胞干细胞》杂志上发表了早期临床试验结果。

结果显示，在12个月的随访期间，这些患者残疾程度均未增加，认知功能和症状也未显著恶化。结果显示，干细胞剂量越高，随着时间的推移，大脑体积的减少就越小，这可能与干细胞具有抑制炎症的作用有关。

SCs被认为是神经退行性疾病的有前途的治疗方法，如间充质干细胞（MSCs）。最新的进展提高了人们对干细胞疗法可能有助于改善这种损害的期望。

总体而言，干细胞治疗进行性多发性硬化症是一种耐受性良好的可行性策略，并且具有持久的效果，有助于保护大脑免受进一步损伤，为多发性硬化症的治疗提供了一种新型策略！

帕金森病

2023年2月，由瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法，目前已成功在患者体内完成移植，标志着帕金森病（PD）的治疗取得了里程碑式的进展。

韩国成体干细胞研究机构Biostar表示，利用专利技术培养的自体脂肪干细胞治疗帕金森病的再生医学技术已获得日本厚生劳动省批准，12月在东京新宿诊所开始治疗。

此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射1.5亿至2.5亿个脂肪来源的干细胞，并将5000万个细胞注入脊髓腔，每隔2至4周进行5次。静脉注射和脊髓腔联合给药有望提高治疗的有效性，这种疗法对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

心脏衰竭

2023年2月，迄今为止规模最大的针对“低射血分数（EF）所致慢性心力衰竭的细胞疗法试验”，证实了间充质前体细胞（MPC）在解决炎症方面的潜力。

研究显示，MPC激活导致的炎症减少，可能会减少斑块的不稳定性，从而降低心脏病和中风的发生风险，这一研究发现标志着心脏细胞治疗领域取得了喜人的成果！

2023年9月，日本在全球率先开展把“心肌球”移植到严重心力衰竭患者体内的治疗试验，并确认接受手术的两名患者的症状都得到显著改善。“心肌球”由人造多功能干细胞（iPS细胞）所制成的心肌细胞加工而成。手术后，患者因心肌梗塞而出现硬化、变得难以收缩的心脏功能增强了一倍。这是一项把利用iPS细胞治疗心力衰竭的工作推向新阶段的成果，计划在2025年投入使用。

肌营养不良

知名医学期刊《Nature》，刊载了“CRISPR-Cas9”治疗肌营养不良症的相关报道。研究显示，肌肉干细胞是唯一可以再生肌肉的细胞。研究人员尝试将修复后的肌肉干细胞，注射到患者体内，以纠正肌营养不良症患者异常的突变，并在后续随访中检查是否有新的肌肉生成。

小结

截至2023年12月，我国已有60余项间充质干细胞药物临床试验，获得国家药品监督管理局药品审评中心默许。而且香港、沈阳、深圳、山东、北京、天津、上海等地，也先后有干细胞的扶持政策落地，干细胞未来发展前景大好！

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