重型再生障碍性贫血(SAA)是一组因造血干细胞损伤所致的骨髓衰竭性疾病，当前普遍认为SAA的免疫发病机制主要为细胞免疫功能持续异常、自身免疫耐受失调导致造血干细胞凋亡，作为血液系统常见疾病，患者常常伴随白细胞、红细胞以及血小板降低，表现为发烧、出血等症状。
SAA患者通常起病比较急、病情重、进展比较快，因此一旦确诊应该给予及时和积极治疗。
目前重型再生障碍性贫血的患者，如果年龄小于40岁或者有HLA完全相合的同胞供者，首选是异基因造血干细胞移植，大约有80%的患者移植之后可以获得长期的生存。
但多数患者受到人白细胞抗原(HLA)配型限制，对于没有适合的供者或者不适合做异基因造血干细胞移植的重型再障患者，可以应用免疫抑制，常用的免疫抑制剂有抗胸腺细胞球蛋白或者抗淋巴细胞球蛋白、环孢素，但疗效并不理想，对人体有一定的不良反应。
脐带间充质干细胞(MSC)来源于新生儿，相对于成人的间充质干细胞更加纯净、更加原始，细胞的增殖、分化及免疫调节能力更强。另外，相对于其他来源的间充质干细胞，MSC从离断后的脐带组织中获得，对人体没有任何伤害，是间充质干细胞的理想来源。
间充质干细胞治疗再生障碍性贫血疗效较好
四川大学华西医院血液科和四川大学华西护理学院的临床研究人员在行业期刊《标记免疫分析与临床》上发表了题为《脐带间充质干细胞静脉输注治疗难治性重型再生障碍性贫血疗效及对外周血Th1、Th17水平的影响》的临床观察报告。
该报告指出，为了探讨脐带间充质干细胞(MSC)静脉输注治疗难治性重型再生障碍性贫血(SAA)疗效及对外周血辅助性T细胞1（Th1）、辅助性T细胞17（Th17）水平的影响。
研究人员选取在该院接受治疗的重型再生障碍性贫血患者106例作为研究对象，检测患者治疗前、治疗1个月、2个月、3个月后外周血Th1、Th17水平、血象变化及不良反应，根据疗效将其分为预后良好组和预后不良组，采用单因素和多因素分析疗效与临床因素的关系。
结果106例患者输注过程中及输注24h内均未出现明显不良反应；治疗1年后预后随访，CR31例（29.25%）、PR44例（41.51%）、NR19例（17.92%）、死亡12例（11.32%），即预后良好组75例，预后不良组31例；患者治疗1个月后外周血Th1、Th17水平无明显变化（P>0.05），治疗2个月、3个月后外周血Th1逐渐升高，Th17逐渐降低（P〈0.05）；治疗1个月、2个月、3个月后患者白细胞、中性粒细胞明显回升（P〈0.05），治疗1个月时血小板、血红蛋白回升缓慢（P〉0.05），治疗2个月、3个月后逐渐回升（P〈0.05）；Pearson相关性分析显示，患者治疗前后外周血Th1与白细胞、中性粒细胞、血小板、血红蛋白水平正相关，Th17水平与白细胞、中性粒细胞、血小板、血红蛋白水平负相关(P经单因素和多因素分析显示，患者合并感染情况、诊断到治疗时间及治疗前Th1、Th17水平是影响患者预后的独立危险因素（P
结论MSC治疗SAA患者疗效较好，安全性较高，有助于SAA患者体内Th1/Th17的免疫平衡，且Th1、Th17水平改善与血象恢复密切相关，也是影响预后的重要因素。
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