解放军总医院 | 间充质干细胞联合治疗27例再生障碍贫血全部植入成功

重型再生障碍性贫血（SAA），简称重型再障，是一种可能由不同病因和机制导致的骨髓造血功能衰竭性疾病。重型再障起病急，进展快，病情重，少数由非重型进展而来。临床表现主要表现为进行性加重的贫血、出血和反复的感染性高热。

重型再生障碍性贫血发病率：0.14/10万。可发生于各年龄组，老年人发病率较高，男、女发病率无明显差异。疾病类型根据患者病情、血象、骨髓象将重型再障分为SAA-I和SAA-Ⅱ，还有学者从重型再障分出极重型(VSAA)。

亲缘人白细胞抗原(HLA)全相合异基因造血干细胞移植( allo–HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血(SAA）的最佳方案之一，但在我国只有不到30%青少年SAA患者能找到HLA配型完全相合亲缘或无关供者。

近20年随着移植方案的改进，单倍体异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT)不仅作为恶性血液病的挽救治疗方案，也逐渐作为挽救方案应用于对免疫抑制剂治疗无效(难治SAA)或起初治疗有效后病情反复(复发SAA)同时长期无法摆脱输血的SAA。

但SAA患者因本身骨髓造血功能衰竭及骨髓造血微环境不良，使得干细胞植入不良甚至不能植入、移植物抗宿主病(GVHD)、免疫重建延迟及重症感染等问题更为棘手，临床效果仍十分不理想。

间充质干细胞(MSCs)具有自我更新、多向分化及低免疫原性。MSCs可分泌多种细胞因子促进干细胞植人，同时减少GVHD发生率及严重程度。

间充质干细胞联合单倍体异基因造血干细胞移植治疗27例重型再生障碍性贫血临床疗效

解放军总医院第一附属医院的临床研究人员在《解放军医学院学报》发表了题为《间充质干细胞联合单倍体异基因造血干细胞移植治疗27例重型再生障碍性贫血临床疗效》的临床研究报告。

解放军总医院第一附属医院血液科行单倍体异基因造血干细胞联合脐带间充质干细胞(UC-MSCs)27例SAA患者移植情况进行总结分析。

临床研究人员为分析重型再生障碍性贫血(SAA)行脐带间充质干细胞(UC-MSCs)联合单倍体异基因造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗的临床疗效。

该团队选择了解放军总医院第一附属医院血液科住院收治的27例SAA患者进行UC-MSCs联合haplo-HSCT治疗的资料，观察移植后细胞植入、移植物抗宿主病(CVHD)发生率及严重程度和2年总生存率(OS)。

结果是间充质干细胞全部植入成功，无MSC回输不良事件发生。白细胞及血小板植入时间分别为12(8~21)d及14(10~26)d；Ⅱ~Ⅳ度和Ⅲ/Ⅳ度aGVHD发生率分别为40.7%和22.2%，cGVHD发生率为50.0%，广泛性仅为15.4%；2年OS为76.3%。

临床结论UC-MSCs联合haplo-HSCT对无全相合亲缘或无关供者的SAA患者疗效可行有效，可作为SAA患者挽救治疗选择。

研究表明，对于恶性
血液病行haplo-HSCT，共同输注UC-MSCs可提高TPO
分泌水平，进而可促进血小板植入。对于既往免疫抑制剂治疗无效或治疗有效后复发的难以摆脱输注成分血的SAA患者，在无全相合亲缘或无关供者情况下，目前尚无特别有效治疗方法，预后差病死率高。该研究给予UC-MSC联合haplo-HSCT治疗，2年OS为76.3%,有效延长了患者生命。综上所述，UC-MSCs联合haplo-HSCT对SAA具有良好疗效，是无全相合供者的SAA患者的有效挽救治疗选择。