全球首例！用干细胞“修补”先天心脏缺陷，或能一次实现永久修复

先天性心脏缺陷（后简称先心病）是最常见的婴幼儿出生缺陷疾病，尽管医生能通过心脏直视手术来挽救患儿生命，但目前用于修补缺陷的材料无法与孩子共同“生长”。

在手术后的几个月或者几年后，这些精密的“人工制造”就会被免疫系统排斥至失效。因此，在整个童年时期里，重复的替换手术成了每个先心病儿童的必经之路。

每一次，他们都得在医院里待上数周，且面临着感染、大脑或肺部损伤的风险，这给孩子及其家庭带来了沉重的经济负担及心理压力。

如今，布里斯托尔心脏研究所的Massimo Caputo教授尝试利用干细胞来解决这一难题。他先是开创性地利用干细胞拯救了一位先心病婴儿的性命，紧接着，他与研究团队还希望开发一种“活组织”—干细胞支架。

△英国心脏基金会教授Massimo Caputo开创了干细胞“支架”技术

在他的描述中，无论是瓣膜异常，还是泵室之间的孔洞，这种干细胞支架都能填补修复，更重要的是，它能跟随孩子一起生长而不被排异，这意味着，先心病患儿可能只需要一次手术就能实现终生修复。

英国心脏基金会医学副主任Sonya Babu-Narayan博士对此评论道：“全新的干细胞疗法可能会彻底改变先天性心脏病的治疗。”

每一个婴儿的诞生都伴随着父母的喜悦，只是对于梅丽莎而言，这种喜悦未免有些过于短暂了。

她的儿子芬利一出生便被确诊为“大动脉转位”，即向肺部和身体供血的两条主要动脉发生了错位，为了将动脉移回正确的位置，芬利在出生的第四天就接受了一场长达12小时的心脏直视手术。

然而，命运还是没有给芬利放行，第一次手术后不久，他的心脏功能就因并发症而恶化。医生尝试了许多方法，但芬利依旧被困在重症监护室好几个星期，只能靠着药物和呼吸机来维持心脏运转。

△可怜的芬利只能依靠呼吸机和药物存活

等到芬利两个月大的时候，一切似乎已经无可挽回，正当梅丽莎绝望之际，就职于布里斯托尔心脏研究所的Massimo Caputo教授找到了她，这位焦急的母亲被告知：还有另一个选择—将干细胞注射到芬利的心脏中。

Massimo Caputo教授是一位出色的外科医生，非常擅长重塑有缺陷的心脏，纠正胚胎发育过程中的错误，除此以外，他还是名卓越的研究员，英国心脏基金会在5年内资助了他100万英镑，使他能够从事多个领域的研究。

△Caputo教授与他的团队正在进行心脏实验

干细胞便是他的研究重点之一。我们知道，干细胞之所以被视作再生医学的希望，一个重要原因在于它具有独一无二的自我更新及多向分化能力，它在适宜的体内或体外环境中能分化成人体的各类细胞，再结合其所分泌的细胞因子、营养因子等，是能实现心脏、肝脏、骨关节、血管等多部位的修复的。

所以在一番介绍后，Massimo Caputo教授的提议很快就被梅丽莎接受，她决心抓住最后一根稻草。

于是，医生在第二次手术中为芬利注射了数以万计的干细胞—这些“同种异体”的干细胞由伦敦皇家自由医院的科学家培育而出，来自于胎盘库的捐赠干细胞，希望它们能帮助芬利受损的血管生长，以增加他心脏左侧的血液供应。

令人惊喜的是：芬利的情况在手术后开始扭转，他开始不需要依赖药物，并在半岁的时候成功出院，如今的芬利已经成长为一个快乐健康的2岁小男孩。

△Caputo教授在芬利出院那天抱着他

这便是全球首例应用干细胞治疗先心病婴儿的案例，但Caputo教授并没有停留于此，他还希望开发这种技术，来实现手术的一劳永逸。

事实上，Caputo教授团队一直在开发干细胞支架。他解释道：“在过去，很多家庭找到我们，询问为什么他们的孩子要一次又一次地进行心脏手术。”

“尽管每次手术都可以挽救生命，但这种经历会给孩子及其父母带来巨大的压力。而我们相信，干细胞支架将是解决这些问题的答案。”

这种前沿材料可以通过手术被缝入心脏的受损区域，发挥修复控制从心脏到肺部血液流动的大血管瓣膜异常，及心脏两个主要泵室之间的孔洞的作用。

它与标准合成支架或人工的心脏瓣膜不同，不会受到免疫系统的排斥，按照Caputo教授的说法，这些支架可能适应孩子的心脏并与之一起成长，是以无需重复进行心脏手术，也无需每次手术后待在医院里等待康复。

△干细胞支架可以生物打印成任何形状

为什么干细胞不会被免疫系统排斥呢？

一个重要原因在于干细胞具有免疫豁免权，作为一类发育非常原始的细胞，学者通过流式细胞仪分析时发现：干细胞是不表达白细胞抗原HLA-DR，且仅表达可以忽略的HLA-A、HLA-B的。也就是说，即使是同种异体的干细胞进入到患儿体内，也不会被24小时巡逻的免疫系统排斥，而很有可能会被视为“自己人”。

与此同时，干细胞本身也具有免疫调节功能，在机体发生过激免疫应答的时候，它能抑制T淋巴细胞、B淋巴细胞、NK细胞和Treg细胞等各类免疫细胞的活化与增殖，去维持免疫系统的平衡，也正是基于这样的特性，科学家还在研究应用干细胞治疗各类自身免疫性疾病及移植物抗宿主疾病的策略。

△干细胞具有多重免疫调控功能

目前，这种干细胞支架已被证明可以在动物身上安全使用。英国心脏基金会也授予 Caputo 教授近 750,000 英镑，以便在未来两年内开始临床试验，让更多的孩子可以受益于这种改变生活的技术。

布里斯托大学官网还透露：该团队还试图联合3D生物打印和基因疗法开发其他干细胞技术，并期待在未来十年能够修复更复杂的先天性心脏缺陷。

世界卫生组织副医学主任、英国心脏基金会Sonya Babu-Narayan博士对此表示：如果成功，将彻底改变患有先心病的儿童和成人的治疗。

“这意味着他们的心脏可以在一次手术中永久修复，防止患者面临重复手术的未来，并给他们一个更快乐、更健康的生活。”