2015年,一篇发表于世界顶级学术期刊《科学》上的论文指出,干细胞是人体内的“种子细胞”,它的增长和衰减与人类健康密切相关,那么,有没有一种可能,把可以无穷无尽扩增的“种子细胞”分化成各种功能细胞补充人体的各种需要呢?这其中又蕴藏了怎样的应用前景?又会存在哪些风险? 中国科学院院士、 发展中国家科学院院士 周琪 现任中国科学院副秘书长,兼任科技创新发展中心主任、北京分院院长、动物研究所所长。“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家。研究领域包括生殖、发育、干细胞等研究与转化。他以“普惠、安全、有效的干细胞疗法”为己任,建立国家干细胞资源库,探索干细胞药物研发的路径,致力解决人口健康的重大需求。 干细胞研究风靡全球 随着社会老龄化的到来,退行性疾病、心血管疾病、器官衰竭等疾病日益增多,越来越多人开始考虑健康和疾病治疗的新方式。像常见的帕金森、老年痴呆,甚至是老龄化导致的肌肉萎缩等,都在尝试干细胞治疗。 数据表示,截至今年10月,全球开展的干细胞药物研发大概有几百种! 干细胞在帕金森病上的探索 我们给一只有典型帕金森症状的猴子注射了人胚干细胞分化的多巴胺神经元,大概7个月以后,它的症状开始恢复,不仅可以运动,还可以精细地抓举。 截至目前,有些接受细胞移植的猴子,我们已经饲养超过了6年。我们会一直把它养下去,希望到这个猴子生命终结的时候,再去看一看人的干细胞在猴子脑子里,是否依然存在,是否还在发挥功能。 第一,这些移植的细胞没有影响到脑的正常结构,也没有形成肿瘤; 第二,移植以后脑部多巴胺的活性增强,表明细胞在体内不仅是存活的,而且也成熟了。 2015年,现国家卫生健康委员会、国家食品药品监督管理总局出台了干细胞管理办法以后,我们第一批在国家完成这项临床研究的备案。 我们开展了世界首例人胚干细胞来源的多巴胺神经细胞移植治疗帕金森病的临床研究,在国际上引起了巨大的反响。目前安全和有效性评价已经超过一年,下一步将会开展更多的病例和长期有效性的观察。 这些安全性和有效性的观察持续一段时间后,我们会申请相关的IND(新药注册申请),药品注册。近期,在中国干细胞药物研发领域,我们可能将会很快看到一些突破。面向药物研发的临床研究及相关尝试,将真正开启一个干细胞领域良性发展、向药物领域发展的健康路径。 坚守初心,方能继往开来
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