2022年11月10日，Brainstorm公司宣布收到了FDA的RTF （Refuse to file）信函，这意味着FDA还未对BLA进行审查，就对其治疗渐冻症的在研干细胞产品NurOwn®进行了否决。Brainstorm公司也没有公布有关RTF 的详细信息，但表示将向FDA申请召开A类会议（一般具有申诉性质）。
来源：Brainstorm公司官网
早在2020年11月17日，Brainstorm公司宣布，在研干细胞产品NurOwn®治疗渐冻人症的3期临床试验中，显示未能达到主要终点指标和关键次要终点。值得一提的是，NurOwn®在病情较轻的患者组中产生了具有临床意义的作用，会使病情较轻的患者受益。
2022年6月，MUSCLE & NERVE 刊登文章详述了NurOwn®治疗ALS的3期临床试验的数据。
主要结论如下：
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主要终点没有达到；
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在次要终点中，给药组和对照组差异无统计学意义。
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试验中共有16名参与者死亡，但没有与治疗相关的死亡耐受性良好，没有安全问题。
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从所有参与者中收集的脑脊液显示，MSC-NTF治疗后脑脊液生物标志物改善显著且具有统计学意义，而安慰剂保持不变。
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干细胞治疗渐冻症流程示意图（BrainStorm官网）
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临床试验数据分析
2017年8月至2020年9月，BrainStorm公司在美国开展干细胞治疗渐冻症的3期临床试验，即BCT-002研究（NCT03280056），用以进一步评估NurOwn®对渐冻症患者的治疗。
BCT-002研究是一项安慰剂对照、双盲、随机试验，旨在确认NurOwn®治疗渐冻症患者的有效性和安全性。临床试验的主要终点是安全性评估和首次治疗后28周，参与者的ALSFRS-R治疗后与治疗前的斜率相比，改善1.25/月。临床试验的次要终点是包括无疾病进展的患者比例、总ALSFRS-R下降以及患者功能和生存的综合分析。
▉ 临床试验情况
渐冻症患者随机分为给药组和安慰剂对照组，分别在第0周、第8周和第16周接受干细胞鞘内治疗，然后进行为期12周的观察。治疗周期总共为28周。患者接受每隔一个月总共三次干细胞药物NurOwn®（给药组）或安慰剂（对照组）椎管内注射。
疗效结果：28周时的主要和次要终点
在研究中，病情较轻的患者获得的治疗效果更好。34.6%的NurOwn®给药组患者的疾病进展较慢，而安慰剂组的这一比例为15.6%（p=0.29）；
其他晚期ALS试验相比，BCT-002参与者的病情更为严重，这可能具有稀释效应，导致细胞数量相对不足，降低了在整个研究人群中显示临床治疗效果的能力。
干细胞给药组中，与神经炎症、神经退行性变和神经保护相关的脑脊液生物标记物有显著的统计学意义的改善，而安慰剂组没有变化。在渐冻症的治疗中，这些预测治疗反应的生物标记物，准确率>80%。
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BrainStrom企业研发管线
BrainStorm细胞疗法公司研发管线
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