院士之声：推动干细胞发展，就是要打造普惠、安全、有效的干细胞疗法

大咖丨周琪

来源丨央视财经

中国科学院院士、

发展中国家科学院院士

周琪

现任中国科学院副秘书长，兼任科技创新发展中心主任、北京分院院长、动物研究所所长。“器官重建与制造”战略性科技先导专项首席科学家。研究领域包括生殖、发育、干细胞等研究与转化。他以“普惠、安全、有效的干细胞疗法”为己任，建立国家干细胞资源库，探索干细胞药物研发的路径，致力解决人口健康的重大需求。

随着社会老龄化的到来，退行性疾病、心血管疾病、器官衰竭等疾病日益增多，越来越多人开始考虑健康和疾病治疗的新方式。像常见的帕金森、老年痴呆，甚至是老龄化导致的肌肉萎缩等，都在尝试干细胞治疗。

数据表示，截至今年10月，全球开展的干细胞药物研发大概有几百种！

美国、欧盟、日本、韩国、中国，在干细胞与再生医学领域都投入了大量经费和人员。在各国的支持下，我们开展了大量的干细胞研究，进行了干细胞走向临床应用的初步尝试。我们对此有一个系统和全面的布局，成立了中国科学院的干细胞与再生医学创新研究院，将推动多领域交叉融合。

02.

干细胞在帕金森病上的探索

干细胞并不是包治百病的，最主要的就是找准适应症。

就拿老龄化后常见的帕金森病来说，它的主要症状就是病人存在运动障碍，想动时候动不了，动起来了又停不下来。

虽然导致帕金森病的原因有很多，但其中最重要的一点就是帕金森病人都缺少一类特殊的神经元——多巴胺神经元。特定脑区里的多巴胺神经元大量死亡以后，将导致局部多巴胺分泌量下降。

而把人胚干细胞分化为多巴胺神经元后，注入缺损的部位，这是我们在十几年前开始涉足干细胞治疗的时候第一个尝试的疾病。

我们给一只有典型帕金森症状的猴子注射了人胚干细胞分化的多巴胺神经元，大概7个月以后，它的症状开始恢复，不仅可以运动，还可以精细地抓举。

截至目前，有些接受细胞移植的猴子，我们已经饲养超过了6年。我们会一直把它养下去，希望到这个猴子生命终结的时候，再去看一看人的干细胞在猴子脑子里，是否依然存在，是否还在发挥功能。

细胞移植后的检测已经证明：

要知道，这是人的细胞移植到猴子脑子里，如果人的细胞在人脑子里是不是疗效会更好。这个工作没有做之前，我们是不知道结果的，但所有小动物的试验，以及猴子的试验都给予我们充分的信心，这个治疗的途径是可靠的、安全的。

在试验进行到第五年的时候，我们将会做相关细胞的检验，到十年的时候，我们可能还要再去做检验。一个试验，一个真正负责的干细胞临床试验需要时间来告诉我们它是否安全和有效。

完成所有这些工作以后，我们相信这是值得走向临床的一个治疗手段和途径。

2015年，现国家卫生健康委员会、国家食品药品监督管理总局出台了干细胞管理办法以后，我们第一批在国家完成这项临床研究的备案。

我们开展了世界首例人胚干细胞来源的多巴胺神经细胞移植治疗帕金森病的临床研究，在国际上引起了巨大的反响。目前安全和有效性评价已经超过一年，下一步将会开展更多的病例和长期有效性的观察。

这些安全性和有效性的观察持续一段时间后，我们会申请相关的IND（新药注册申请），药品注册。近期，在中国干细胞药物研发领域，我们可能将会很快看到一些突破。面向药物研发的临床研究及相关尝试，将真正开启一个干细胞领域良性发展、向药物领域发展的健康路径。

03.

坚守初心，方能继往开来

这是一个走过12年的项目，这12年我们仅仅摸到了干细胞临床的“门”。我们还可能需要更长的时间，来推动一个真正安全有效的干细胞临床应用。这是一个科学家、一个领域对于一个事关人民健康最重大需求的实实在在的态度。

回顾这个历程就会知道，真正的基础和转化工作，需要时间的累积和检验，需要匠人的态度，需要敢为人先的勇气。12年的时间，我们解决了适应症的选择，解决了细胞技术和资源的获得，解决了动物模型的创制和使用，解决了标准和管理体系的逐步完善，解决了临床机构的沟通和培训，以及其他各种各样的瓶颈。创新型国家建设需要心存高远，需要耐得住寂寞的基础研究工作。