回顾2021年，免疫细胞和干细胞药物迎来发展黄金期

以 CAR-T、TCR-T、TIL 和CIK这四种常见的免疫细胞疗法为例，美国和中国的临床研究规模远超过其他国家，呈现 “双雄争霸” 的格局。

其中，中国开展的CAR-T 细胞产品临床试验数量为全球第一。

除了MSCs，还有8个其他类型细胞的临床申请获得受理；其中，有3个获批临床。江西仙荷和罗盖肌母细胞医学研究院各申请2项，其余均为1项。

截至2021年11月，我国干细胞临床研究备案项目达到111个，涉及心血管疾病、骨科疾病、神经系统疾病等等。国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。

近几年，全球每年新增的干细胞临床研究数量稳定在400项左右。我国每年临床研究数量稳步增加。其中近 7成临床研究中所使用的干细胞来源于骨髓、外周血和脐带的造血干细胞及间充质干细胞。

截止2021年，在ClinicalTrials.gov网站检索到的间充质干细胞临床试验超过1300个。

据不完全统计，全球曾经获准上市的间充质干细胞产品有18款，符合药品定义的有10款。

细胞药物数量上的逐步攀升，而国内细胞药物研发在多个领域得到突破：

• 首个胚胎干细胞（ESC）来源的间充质干细胞（MSCs）获批临床，适应症为半月板损伤（CXSL2000067）。
• 首个基因编辑的造血干细胞产品（CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液）获批临床，适应症为不能接受常规干细胞移植的输血依赖型β地中海贫血。
• 首个CAR-NK疗法获批临床（靶向间皮素嵌合抗原受体NK细胞注射液），适应症为晚期上皮性卵巢癌。
• 首个基于iPSC来源的心肌细胞临床申请获得受理。

• 首个通用型CAR-T的临床申请获得受理（CTA101 UCAR T细胞注射液）。

• 《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》，20210209

• 《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，20210210
• 《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，20211130
• 《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》，20211130
• 《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，20211201
• 《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，20210209
• 《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》20210430
• 《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》20210817

• 《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》, 20210918

截至2021年12月31日，CDE共发布17个指南（试行和征求意见稿合并），最早可追溯至2008年发布的《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》和《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》。

近日，国家发改委和商务部联合发布的《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2021年版）》（2022年实施）规定，禁止外商投资“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”。在新冠疫情、生物安全和各种谣言和阴谋论的大背景下，独立自主的研发之路，才是中国细胞药物的正途。

虽然，我国获批上市的细胞药品较少，但是正在临床研究的项目非常多。有了这些，相信在不久的将来，会有越来越多的药物获批上市。