看懂这篇，可以救命｜干细胞治疗最重要的事情

临床试验方案设计中必须明确干细胞的来源。

包括：试验机构内实验室制备、专业公司或细胞库提供，必须有质量保证，包括干细胞管理、干细胞的登记、使用记录、发放方式、质量监测及质检报告、剂型、包装、规格、标签、使用说明书、合并用药及运输、储藏条件要求、发放方式等。

干细胞产品通常以细胞悬液的形式制备、储存，除特殊剂型要求外，一般临床试验用干细胞为注射液，计量单位为：细胞数量/ml，密度一般不超过5×106细胞/ml，密度过大易聚团或形成沉淀。

干细胞注射液的规格为分装体积及细胞数量/ml，包装一般采用专用输血袋或专用冻存管。

静脉内注射的治疗剂量一般以每千克体重使用的细胞数量计算，通常1×106细胞/kg为基础，动物实验的安全范围在1×107细胞/kg以内，临床试验可根据以上范围设计，但剂量过大干细胞容易聚团和引起微血管栓塞。

剂量调整主要针对疗效不明显的情况进行，应明确规定。治疗次数建议每周1次，连续3次，可根据疾病种类及病情调整，3周为1个疗程，连续8次无毒副作用，可根据临床试验要求设计。

临床试验设计中前应明确随机表制作，编盲和揭盲的规定，盲底保存，干细胞分配方法及进行盲法试验的理由。

基础治疗、辅助治疗、禁忌药等应在设计方案中有明确规定。

完成干细胞治疗过程中及治疗后24小时内，应实施严密监护。

治疗后应安排随访，随访安排应明确随访时间，拟定检查项目表，确定每项检查的内容和观察指标。

疗效是指干细胞治疗带来的感觉、功能和生存状况上的受益，必须通过临床试验来发现和确定。

干细胞的疗效评价主要是通过对治疗前后的有效性指标观测结果进行比较分析实现。

有效性指标是选择用于比较干细胞治疗患者之后疗效大小的指标，应以观测指标为基础，同时包括主观体验结果。

反映疾病变化的疗效指标可以是疾病临床终点（治愈、缓解、无效、恶化）、疾病进程的重要变化，也可以是临床症状和（或）体征、心理状态、社会参与能力和生活能力等的定量、半定量或定性指标。

不同的疗效指标反映疾病的临床结局变化的层面和重要性不同，观测和测量方法不同、表现形式不同、统计分析方法不同、在有效性评价中的地位不同，根据干细胞对疾病的影响水平（结构、功能、活动、参与）、治疗后的疾病变化及在疗效评价中的重要性进行分类。

根据重要性一般分为主要疗效指标和次要疗效指标。

主要指标是对干细胞疗效最可信的证据，应该易于量化、客观性强、重复性高、有公认标准。主要指标应有明确的定义、检测方法和统计模型，应直接反应患者的感觉、功能和生存状况。在干细胞临床试验中，主要指标不宜过多，一般选择1个，如果有些适应症需要从多维度选择的话，应符合统计学要求。

次要指标是对疗效评价起支持作用的指标，次要指标可以选择多个，但也不宜过多，满足试验目的即可。

主要指标和次要指标都是用于统计分析和评价干细胞治疗前后或不同组别之间治疗效果，疗效指标选择是干细胞疗效评价的关键，应根据实际从临床观察、影像学和实验室检查指标及患者主观体验及陪护、家属的观察结果等为基础确定，不应选择有明显自愈性倾向的临床症状、体征，疗效评价的项目、指标选择应考虑客观性、灵敏性、特异性、关联性和有效性，应根据选择的疗效评价指标及观测结果明确疗效评价标准，针对每一个病例对照评价标准进行疗效评价并写出评价报告，然后对资料齐全的全部病例进行统计分析后给出疗效评价最终结果。

我国新药有效性评价采用4级评定标准：痊愈、显效、进步、无效，以痊愈+显效的病例数统计有效率。

为贯彻4P医学（预防、预警、个性化、参与）的理念，干细胞治疗重点是解除疾病痛苦，因此提高患者的生存质量也具有重要意义，应纳入有效性支持指标。