FDA批准iPS细胞衍生间充质干细胞治疗移植物抗宿主病2期临床试验的IND申请

美国 FDA 已批准Cynata公司在 aGvHD 患者中进行CYP-001 2 期临床试验的 IND 申请——这是公司的一个重要里程碑和价值提升

移植物抗宿主病（GvHD） 的 2 期临床研究预计将在与研究中心按惯例获得相关伦理/行政批准后开始

这是Cynata 的变革性事件，因为它为美国提供了通往潜在进一步临床目标的门户，并且是 Cynata 正在进行的商业合作活动的关键验证步骤

2022 年 5 月 26 日 ， Cynata Therapeutics Limited (ASX: "CYP" 或 "Cynata") 是一家专门从事细胞治疗的临床阶段生物技术公司，很高兴地宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Cynata 的主要产品 CYP-001用于急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 患者的研究新药 (IND) 申请。

CYP-001：Cymerus™ 诱导的多能干细胞 (iPSC) 衍生的间充质干细胞 (MSCs)。

|GVHD是骨髓移植的严重并发症

Cynata 首席运营官 Kilian Kelly 博士说：

“我们的 IND 申请的批准证实 FDA 对我们为支持该申请而提交的产品的临床和临床前数据以及制造和质量控制数据感到满意。这一成就代表了开发过程中一个非常重要的里程碑。我们之前已经与 FDA 完成了几次积极的互动，并在 2018 年获得了 CYP-001 的孤儿药指定。然而，计划中的 2 期 aGvHD 试验将是我们在美国是全球最大的医疗保健市场。我们期待开始这项 2 期研究，该研究旨在建立在非常令人鼓舞的 1 期临床试验结果的基础上。”

Cynata 首席执行官罗斯麦克唐纳博士说：

“获得批准的 IND 对任何制药或生物技术公司来说都是一项非常重要的成就，并支撑着一个重要的估值催化剂。我要感谢我们的股东在这个过程中的耐心。我们很高兴跨越了这个门槛，并将继续利用我们与研究中心的谈判势头强劲，预计将在今年年底前开始在美国进行 aGvHD 试验。”

拟议的 2 期临床试验将寻求在包括美国和澳大利亚在内的多个国家的临床中心招募约 60 名高风险 aGvHD 患者。除皮质类固醇外，参与者将随机接受 CYP-001 或安慰剂。该试验的主要目的是通过第 28 天的总体反应率 (ORR) 评估 CYP-001 在高风险 aGvHD 受试者中的疗效。该试验预计将于今年晚些时候开始招募，预计初步评估结果2024年初。

关于 Cynata Therapeutics (ASX: CYP)

Cynata Therapeutics Limited (ASX: CYP) 是一家澳大利亚临床阶段的干细胞和再生医学公司，专注于开发基于专有治疗性干细胞平台技术 Cymerus 的疗法。Cymerus™ 通过使用诱导多能干细胞 (iPSC) 和称为间充质成血管细胞 (MCA) 的前体细胞，以商业规模实现包括间充质干细胞 (MSC) 在内的细胞治疗产品的生产，从而克服了其他生产方法的挑战，而无需多个捐赠者的限制。

Cynata 的主要候选产品 CYP-001满足所有临床终点，并在 1 期试验中证明了治疗类固醇抗性急性移植物抗宿主病（ GvHD ）的积极安全性和有效性数据。目前正在规划 GvHD 的 2 期临床试验。Cymerus 产品在骨关节炎（第 3 期）、呼吸衰竭和糖尿病足溃疡（DFU）中的临床试验正在进行中。此外，Cynata 已证明其 Cymerus 技术在多种疾病的临床前模型中的实用性，包括上述临床目标，以及严重肢体缺血、特发性肺纤维化、哮喘、心脏病发作、败血症、急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)和细胞因子释放综合征。

关于移植物抗宿主病GvHD 

GvHD 是骨髓移植或类似手术后可能发生的并发症，当供体的免疫细胞（来自“移植物”）攻击移植的接受者（“宿主”）时。急性 GvHD 的一线治疗是皮质类固醇治疗，通常仅对约 50% 的患者有效。当尽管类固醇治疗 GvHD 未能改善或恶化时，患者被描述为患有类固醇耐药性急性 GvHD。这些患者的预后很差，死亡率超过 90%。高风险急性 GvHD 是指新诊断的急性 GvHD 患者，根据疾病的预定义临床特征，这些患者已被确定为可能进展为类固醇耐药性急性 GvHD。

关于拟议的 2 期临床试验（协议编号：CYP-GvHD-P2-01）

该试验的标题为“一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 II 期研究，以调查 CYP-001 联合皮质类固醇与单独使用皮质类固醇治疗高危急性移植物抗宿主病的疗效和安全性” 。参与者必须是接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 并随后被诊断为高危 II-IV 级急性 GvHD 的成年人。在符合资格标准入组后，参与者将被随机分配接受皮质类固醇加 CYP-001，或皮质类固醇加安慰剂。在第 1 天和第 4 天，每位参与者将接受静脉输注 2 x 10E6 Cymerus MSCs/kg 体重（最多 2 亿个细胞）或安慰剂。该试验的主要目的是通过第 28 天的总体反应率 (ORR) 评估 CYP-001 在 HR-aGvHD 受试者中的疗效。主要评估期将在每位患者首次给药后 100 天结束。初步评估期完成后，参与者将进入更长期的非干预性随访期，该随访期将在初始剂量后持续长达两年。