HEALIOS K.K. （“Healios”）目前正在开发一种再生医学疗法，将由 iPS 细胞产生的肝器官芽（organ buds）注入肝脏并生长成功能性肝组织，目的是改善或恢复受损肝脏的功能（开发代码：HLCL041 ）。
这种治疗可能会取代某些患者对器官移植的需求。肝芽是通过共培养肝祖细胞产生的，肝祖细胞可以分化成肝细胞；间充质干细胞，具有发育成各种类型结缔组织的能力；和形成血管的血管内皮细胞。Healios 一直在研究并生成这些成分细胞和由它们产生的肝芽的功能评估和质量标准的数据，并且它还在进行大规模培养和制造方法的开发。
此外，正如 2020 年 10 月 20 日宣布的那样，Healios 建立了通用供体细胞（“UDCs”）*，这是使用基因编辑技术创建的下一代 iPS 细胞，无论患者的 HLA 类型如何，免疫排斥的风险都会降低，及其专有的临床级 UDC 线。目前正在内部进行研究，并通过与多家机构的联合合作，研究针对目前尚无治愈方法的疾病的新疗法。
作为这些努力的一部分，Healios 很高兴地宣布，它已与东京大学医学科学研究所再生医学部（Hideki Taniguchi 教授）签订了一项联合研究协议，以利用 UDC 推进 HLCL041。在这项联合研究中，计划建立一种使用UDCs诱导肝芽分化的新方法，并开发一种高效、可扩展的细胞培养和大规模制造系统。
对于许多唯一有效的治疗方法是器官移植的疾病，Healios 认为，由 iPSC 产生的器官芽（organ buds）具有恢复器官功能的潜力，有望作为器官移植的替代品，并作为解决长期短缺的一种手段。
UDC 是使用基因编辑技术创建的 iPS 细胞，可以避免和/或减少身体的免疫排斥反应。Healios 的 UDC 的生产涉及去除某些引起排斥反应的 HLA 基因，引入免疫抑制基因以改善免疫逃避，以及添加自杀基因作为安全机制，每一个都在同种异体 iPS 细胞中。这个下一代技术平台允许创建具有更高安全性和更低免疫排斥风险的再生医学产品，同时保留 iPS 细胞不断复制自身的固有能力及其分化成各种其他类型细胞的多能性。
关于 Healios：
Healios是日本领先的临床阶段再生医学公司，利用iPS细胞的潜力进行再生医学。它旨在为没有有效治疗选择的疾病患者提供新的治疗方法。Healios 是日本再生医学开发的先驱，在日本建立了专有的基因编辑“通用供体”诱导多能干细胞 (iPSC) 资源库，以开发免疫肿瘤学、眼科、肝病的下一代再生治疗，以及其他严重未满足医疗需求的领域。Healios 的主要 iPSC 衍生细胞疗法候选药物 HLCN061 是一种用于实体瘤的下一代 NK 细胞疗法，通过基因编辑在功能上得到了增强。其近期管道包括体干细胞产品 HLCM051，目前正在日本分别在缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征（ ARDS ）的 2/3 期和 2 期试验中进行评估。Healios 成立于 2011 年，自 2015 年起在东京证券交易所上市（TSE Mothers：4593）。
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