一位研究人员称干细胞研究的结果“具有变革性”。据估计有 10% 的美国人口被诊断出患有糖尿病,这个数字在不久的将来可能会上升。特别是,其原因可能与大流行有关。
自新冠肺炎大流行开始以来,研究人员发现感染 COVID-19 与几个月后接受糖尿病诊断的风险增加之间存在联系——尤其是在儿童中,因为一项研究表明 COVID-19 受体可以降低胰岛素水平并杀死胰腺 β 细胞。
尽管关于 COVID-19 与糖尿病之间的联系仍有很多需要了解,但潜在的糖尿病感染浪潮正值该疾病前所未有的时期——也许是在治愈方法即将出现之际。
是的,不是治疗,而是治愈。长期以来,糖尿病被认为是医学的圣杯,它是最昂贵、最消耗和普遍存在的慢性疾病之一,它正在朝着治愈的方向迈进,以至于研究人员实际上正在公开使用这个词。
美国糖尿病协会研究和科学副总裁 Marlon Pragnell 博士谈道:“正在进行许多令人兴奋的研究,重点是治疗 1 型糖尿病。”
2021 年 11 月,有消息称,美国俄亥俄州 64 岁的男子布莱恩·谢尔顿 (Brian Shelton) 可能是第一个治愈 1 型糖尿病的人。Shelton 是 Vertex Pharmaceuticals 临床试验的一部分,在该试验中,参与者单独接受干细胞的输注,这些干细胞反过来会产生身体缺乏的 1 型糖尿病产生胰岛素的胰腺细胞。总的来说,这项研究将耗时五年,仅涉及 17 名患有严重 1 型糖尿病的人。
为了维持血液中葡萄糖的安全水平,胰腺中的β细胞会产生胰岛素。这些被称为胰岛细胞。然而,当一个人患有 1 型糖尿病时,β 细胞会被人自身的免疫系统破坏。反过来,患有 1 型糖尿病的人必须监测自己的胰岛素水平,并根据需要给自己注射胰岛素以消化葡萄糖。
Vertex Pharmaceuticals 疗法通过用可转化为分泌胰岛素的胰岛细胞的干细胞替换已被破坏的产生胰岛素的细胞来发挥作用。
该试验仍有许多未知数,例如是否有不良反应,以及治疗是否持续一生或需要重复。该试验还在试验治疗的剂量和方式。
“我们正在评估多种方法来输送产生胰岛素的细胞,包括需要免疫抑制的移植方法(VX-880 程序),以及旨在保护移植细胞免受免疫系统影响的装置方法,”Heather Nichols , Vertex Pharmaceuticals 的发言人说。Nichols还说:“他们希望申请一种研究性新药。“这两种方法都使用我们专有的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞”。
Shelton 的初步结果震惊了糖尿病研究人员。“这是一个了不起的结果,”加州大学洛杉矶分校的糖尿病专家彼得巴特勒博士在 11 月告诉《纽约时报》。“能够通过将他们丢失的细胞归还给他们来逆转糖尿病,这与 100 年前首次使用胰岛素时的奇迹相媲美。”
上个世纪无疑是糖尿病患者的希望之一,因为有证据表明,其中一种糖尿病——指三种类型(1 型、2 型和妊娠糖尿病)——早在 16 世纪就已经存在,当糖尿病的第一个症状被记录时。一位名叫 Hesy-Ra 的埃及医生写了一篇关于一种神秘疾病的文章,其中包括尿频并导致消瘦。从伤寒到坏血病,那个时期的许多疾病现在都可以治愈——但糖尿病却没有。虽然糖尿病可以得到治疗和控制,有些人可能会缓解,但目前尚无治愈方法。但是由于这种使用产生胰岛素的干细胞的新疗法,在未来十年内可能会出现一种新的疗法。
尽管如此,在每个人都可以使用干细胞疗法之前,仍有一些怪癖需要弄清楚。正如Nichols 所说,仅仅因为一名试验参与者报告了积极的结果,接下来的 15 名参与者的剂量和治疗方式将有所不同。
“很难说我们离治愈有多近,但 β 细胞治疗方法肯定非常令人兴奋,”Pragnell 说,并补充说,以前来自已故捐赠者的胰岛移植已证明可以实现“胰岛素独立”。然而,在找到可满足这一需求的已故捐赠者方面存在重大障碍——这是干细胞疗法可以解决的问题。“在实验室中培养大量产生胰岛素的细胞的潜力可以解决这个问题,”Pragnell 指出。
Pragnell 说,如果研究人员能够证明这些干细胞方法既安全又能导致长期胰岛素独立,那将是“变革性的”。
“仍然需要免疫抑制疗法,但可以想象,未来的基因编辑方法可能使研究人员能够关闭可能导致排斥的基因和/或插入促进身体接受移植细胞的基因,”Pragnell 说。
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