渐冻症
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FDA拒绝批准:全球首个申请上市的渐冻症干细胞疗法
2022年11月10日,Brainstorm公司宣布收到了FDA的RTF (Refuse to file)信函,这意味着FDA还未对BLA进行审查,就对其治疗渐冻症的在研干细胞产品…
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干细胞联合基因疗法,治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极
渐冻症,学名为”肌萎缩侧索硬化症“(ALS),在1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。属于世界罕见病,被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白…
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Nature Medicine:干细胞+基因疗法治疗渐冻症临床试验结果发布,安全性良好,未来可期
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS),是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯…
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首个间充质干细胞分泌神经营养因子治疗ALS的三期临床试验 未达主要终点 但不代表无疗效
2021年12月,首个由加州再生医学研究所资助,梅奥诊所等六个医学中心参与的干细胞分泌神经营养因子(MSC-NTF)治疗ALS(渐冻症)三期(历时三年)临床研究结果揭晓,虽然未达到…
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9例渐冻症患者移植干细胞后,神经功能明显改善
渐冻症又称肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种进行性神经系统疾病,它选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病,具有不可逆、致死性的特征,可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪,最后…
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干细胞疗法可修复渐冻症受损的运动神经元
渐冻症(ALS)是一种异质性神经退行性疾病,其中10%发病具有家族遗传倾向,确切的发病机制仍不清楚,特征为脑和脊髓中运动神经元的进行性退化,导致肌肉无力、瘫痪、消瘦,最终呼吸衰竭。…